Avaliação de VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor em participantes com fibrose cística (FC) de 1 a 11 anos de idade
27 de maio de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3 avaliando a farmacocinética, segurança e tolerabilidade da terapia de combinação tripla VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor em indivíduos com fibrose cística de 1 a 11 anos de idade
O objetivo deste estudo é avaliar a farmacocinética, segurança, tolerabilidade e eficácia de VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) em participantes com FC com pelo menos 1 mutação responsiva à combinação tripla (TCR) em o gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
210
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Alemanha
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Nedlands, Austrália
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Austrália
- Women's and Children's Hospital
-
Parkville, Austrália
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Estados Unidos, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bron, França
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, França
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Grafton, Nova Zelândia
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Reino Unido
- Children and Young Adults Research Unit
-
London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Gothenburg, Suécia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Suécia
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Bern, Suíça
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Suíça
- Kinderspital Zürich
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Participantes com FC estável e pelo menos 1 mutação TCR (incluindo F508del) no gene CFTR
Principais Critérios de Exclusão:
- História de órgão sólido, transplante hematológico ou câncer
- Cirrose hepática com hipertensão portal, insuficiência hepática moderada (Child Pugh Score 7 a 9) ou insuficiência hepática grave (Child Pugh Score 10 a 15)
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Parte A: VX-121/TEZ/D-IVA
Os participantes receberão VX-121/TEZ/D-IVA pela manhã.
|
Combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
|
|
Experimental: Parte B: VX-121/TEZ/D-IVA
Os participantes receberão VX-121/TEZ/D-IVA pela manhã com a(s) dose(s) baseada(s) no resultado da Parte A.
|
Combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Parte A: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de VX-121, TEZ, D-IVA e metabólitos relevantes
Prazo: Do dia 1 ao dia 22
|
Do dia 1 ao dia 22
|
|
Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 ao dia 50
|
Do dia 1 ao dia 50
|
|
Parte B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até a semana 28
|
Do dia 1 até a semana 28
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Parte B: Alteração Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
|
Da linha de base até a semana 24
|
|
Parte B: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de VX-121, TEZ, D-IVA e metabólitos relevantes
Prazo: Do dia 1 até a semana 16
|
Do dia 1 até a semana 16
|
|
Parte B: Avaliação de Aceitabilidade de Medicamentos Usando Escala Hedônica Facial Modificada
Prazo: No dia 1 e na semana 24
|
No dia 1 e na semana 24
|
|
Parte B: Mudança Absoluta no Volume Expiratório Forçado Previsto Percentual (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
|
Da linha de base até a semana 24
|
|
Parte B: Número de Exacerbação Pulmonar (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
|
Da linha de base até a semana 24
|
|
Parte B: Número de hospitalizações relacionadas à FC
Prazo: Da linha de base até a semana 24
|
Da linha de base até a semana 24
|
|
Parte B: Mudança absoluta na pontuação do domínio respiratório (RD) do questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
|
Da linha de base até a semana 24
|
|
Parte B: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Alteração absoluta no escore Z do IMC para a idade
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Mudança Absoluta no Peso
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Alteração absoluta no escore Z de peso para idade
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Alteração absoluta no peso por comprimento
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Alteração absoluta na pontuação Z de peso por comprimento
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Mudança Absoluta na Altura
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Alteração absoluta no escore Z de altura para idade
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Mudança Absoluta no Comprimento
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Mudança Absoluta no Z-score de comprimento para idade
Prazo: Da linha de base na semana 24
|
Da linha de base na semana 24
|
|
Parte B: Proporção de participantes com SwCl <60 milimol por litro (mmol/L)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
|
Da linha de base até a semana 24
|
|
Parte B: Proporção de participantes com SwCl <30 mmol/L
Prazo: Da linha de base até a semana 24
|
Da linha de base até a semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de junho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
16 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (Outro identificador: EU Trial (CTIS) Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .