Оценка VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor при кистозном фиброзе (МВ) у участников в возрасте от 1 до 11 лет
27 мая 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Исследование фазы 3 по оценке фармакокинетики, безопасности и переносимости тройной комбинированной терапии VX-121/тезакафтор/дейтивакафтор у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 1 до 11 лет
Целью данного исследования является оценка фармакокинетики, безопасности, переносимости и эффективности VX-121/тезакафтора/дейтивакафтора (VX-121/TEZ/D-IVA) у участников МВ с по крайней мере 1 мутацией, отвечающей за тройную комбинацию (TCR) в ген трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
210
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Австралия
- Women's and Children's Hospital
-
Parkville, Австралия
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Германия
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Grafton, Новая Зеландия
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Children and Young Adults Research Unit
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Соединенные Штаты, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Франция
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Франция
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Швеция
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Участники со стабильным МВ и по крайней мере 1 мутацией TCR (включая F508del) в гене CFTR.
Ключевые критерии исключения:
- История солидных органов, гематологической трансплантации или рака
- Цирроз печени с портальной гипертензией, умеренная печеночная недостаточность (от 7 до 9 баллов по шкале Чайлд-Пью) или тяжелая печеночная недостаточность (от 10 до 15 баллов по шкале Чайлд-Пью)
- Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть А: VX-121/TEZ/D-IVA
Участники получат VX-121/TEZ/D-IVA утром.
|
Комбинация с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Часть B: VX-121/TEZ/D-IVA
Участники получат VX-121/TEZ/D-IVA утром с дозой (дозами), основанной на результатах Части A.
|
Комбинация с фиксированными дозами для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA и соответствующих метаболитов
Временное ограничение: С 1 по 22 день
|
С 1 по 22 день
|
|
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 по 50 день
|
С 1 по 50 день
|
|
Часть B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1-го дня до 28-й недели
|
С 1-го дня до 28-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть B: Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-121, TEZ, D-IVA и соответствующих метаболитов
Временное ограничение: С 1-го дня до 16-й недели
|
С 1-го дня до 16-й недели
|
|
Часть B: Оценка приемлемости лекарств с использованием модифицированной лицевой гедонистической шкалы
Временное ограничение: В день 1 и неделю 24
|
В день 1 и неделю 24
|
|
Часть B: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Количество легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Количество госпитализаций, связанных с муковисцидозом
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Абсолютное изменение показателя респираторного домена (RD) по пересмотренному опроснику по муковисцидозу (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ к возрасту
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение веса
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение Z-показателя массы тела к возрасту
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение веса к длине
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение Z-показателя веса к длине
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение высоты
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение Z-показателя соотношения роста к возрасту
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение длины
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Абсолютное изменение Z-показателя длины тела к возрасту
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Часть B: Доля участников с SwCl <60 миллимолей на литр (ммоль/л)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Доля участников с SwCl <30 ммоль/л
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
От исходного уровня до 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июня 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 июня 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (Другой идентификатор: EU Trial (CTIS) Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .