Evaluatie van VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor bij Cystic Fibrosis (CF)-deelnemers van 1 tot en met 11 jaar
27 mei 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 3-onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor drievoudige combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose van 1 tot en met 11 jaar oud
Het doel van deze studie is het evalueren van de farmacokinetiek, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) bij CF-deelnemers met ten minste 1 drievoudige combinatie-responsieve (TCR) mutatie in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
210
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nedlands, Australië
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australië
- Women's and Children's Hospital
-
Parkville, Australië
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Duitsland
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Grafton, Nieuw-Zeeland
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk
- Children and Young Adults Research Unit
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Verenigde Staten, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Zweden
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Zwitserland
- Kinderspital Zürich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Deelnemers met stabiele CF en minimaal 1 TCR-mutatie (waaronder F508del) in het CFTR-gen
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van solide orgaan, hematologische transplantatie of kanker
- Levercirrose met portale hypertensie, matige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-score 7 tot 9) of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-score 10 tot 15)
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: VX-121/TEZ/D-IVA
Deelnemers ontvangen 's morgens VX-121/TEZ/D-IVA.
|
Vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel B: VX-121/TEZ/D-IVA
Deelnemers zullen 's ochtends VX-121/TEZ/D-IVA krijgen met de dosis(sen) die gebaseerd is/zijn op de uitkomst van Deel A.
|
Vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A: Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van VX-121, TEZ, D-IVA en relevante metabolieten
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 22
|
Van dag 1 tot en met dag 22
|
|
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 50
|
Van dag 1 tot en met dag 50
|
|
Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 28
|
Van dag 1 tot week 28
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel B: Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Deel B: Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van VX-121, TEZ, D-IVA en relevante metabolieten
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 16
|
Van dag 1 tot week 16
|
|
Deel B: Beoordeling van de acceptatie van geneesmiddelen met behulp van gemodificeerde gezichtshedonische schaal
Tijdsspanne: Op dag 1 en week 24
|
Op dag 1 en week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Deel B: aantal longexacerbaties (PEx)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Deel B: Aantal CF-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain (RD) Score
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in BMI-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in gewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in gewicht-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in gewicht-naar-lengte
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in de gewicht-voor-lengte Z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in hoogte
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in lengte-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in lengte
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in lengte-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Deel B: Percentage deelnemers met SwCl <60 millimol per liter (mmol/L)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Deel B: Percentage deelnemers met SwCl <30 mmol/L
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Van basislijn tot en met week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juni 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
30 juni 2030
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (Andere identificatie: EU Trial (CTIS) Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .