Evaluering av VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor i cystisk fibrose (CF) deltakere i alderen 1 til 11 år
27. mai 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3-studie som evaluerer farmakokinetikken, sikkerheten og tolerabiliteten til VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor trippelkombinasjonsterapi hos pasienter med cystisk fibrose i alderen 1 til 11 år
Hensikten med denne studien er å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) hos CF-deltakere med minst 1 trippelkombinasjonsresponsiv (TCR) mutasjon i genet for cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
210
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
-
North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University Clinical and Translational Research Unit
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Forente stater, 11042
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital - Wallace Tower
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- American Family Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Grafton, New Zealand
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia
- Children and Young Adults Research Unit
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveits
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakere med stabil CF og minst 1 TCR-mutasjon (inkludert F508del) i CFTR-genet
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie med solid organ, hematologisk transplantasjon eller kreft
- Levercirrhose med portal hypertensjon, moderat nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 7 til 9) eller alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child Pugh Score 10 til 15)
- Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltakerne vil motta VX-121/TEZ/D-IVA om morgenen.
|
Fastdosekombinasjon for oral administrering.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B: VX-121/TEZ/D-IVA
Deltakerne vil motta VX-121/TEZ/D-IVA om morgenen med dosen(e) basert på resultatet av del A.
|
Fastdosekombinasjon for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Observert plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-121, TEZ, D-IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 22
|
Fra dag 1 til dag 22
|
|
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 50
|
Fra dag 1 til dag 50
|
|
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 28
|
Fra dag 1 til uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del B: Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Observert plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-121, TEZ, D-IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 16
|
Fra dag 1 til uke 16
|
|
Del B: Legemiddelakseptabilitet ved bruk av modifisert ansiktshedonisk skala
Tidsramme: På dag 1 og uke 24
|
På dag 1 og uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i prosent predikert forsert ekspirasjonsvolum (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Antall pulmonal eksacerbasjon (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Antall CF-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) Score for respiratorisk domene (RD)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i BMI for alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i vekt
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i vekt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i vekt-for-lengde
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i vekt-for-lengde Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i høyde
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i høyde-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i lengde
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i lengde for alder Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Andel deltakere med SwCl <60 millimol per liter (mmol/L)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Andel deltakere med SwCl <30 mmol/L
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. juni 2022
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2030
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
16. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX21-121-105
- 2024-513754-29-00 (Annen identifikator: EU Trial (CTIS) Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .