1~11세의 낭포성 섬유증(CF) 참여자에서 VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor의 평가
2024년 1월 24일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
1~11세의 낭포성 섬유증 피험자에서 VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor 삼중 병용 요법의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하는 3상 연구
이 연구의 목적은 적어도 1개의 삼중 결합 반응(TCR) 돌연변이가 있는 CF 참가자에서 VX-121/tezacaftor/deutivacaftor(VX-121/TEZ/D-IVA)의 약동학, 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다. 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
210
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Information
- 전화번호: 617-341-6777
- 이메일: medicalinfo@vrtx.com
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- The Emory Clinic / Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 11042
- Cohen Children's Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital - Baylor College of Medicine
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Vermont
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Colchester, Vermont, 미국, 05446
- Vermont Lung Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Göteborg, 스웨덴
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Bern, 스위스
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zürich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Cardiff, 영국
- Children and Young Adults Research Unit
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Bron Cedex, 프랑스
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Nedlands, 호주
- Telethon Kids Institute
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North Adelaide, 호주
- Women & Children's Hospital
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Parkville, 호주
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- CFTR 유전자에 안정한 CF 및 최소 1개의 TCR 돌연변이(F508del 포함)가 있는 참가자
주요 제외 기준:
- 고형 장기, 혈액 이식 또는 암의 병력
- 문맥압항진증을 동반한 간경변증, 중등도의 간장애(Child Pugh Score 7~9) 또는 중증의 간장애(Child Pugh Score 10~15)
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: VX-121/TEZ/D-IVA
참가자는 아침에 VX-121/TEZ/D-IVA를 받게 됩니다.
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경구 투여용 고정 용량 복합제.
다른 이름들:
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실험적: 파트 B: VX-121/TEZ/D-IVA
참가자는 VX-121/TEZ/D-IVA를 파트 A의 결과에 따라 아침에 투여받게 됩니다.
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경구 투여용 고정 용량 복합제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: VX-121, TEZ, D-IVA 및 관련 대사산물의 투여 전 혈장 농도(Ctrough) 관찰
기간: 1일차부터 22일차까지
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1일차부터 22일차까지
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파트 A: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 50일차까지
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1일차부터 50일차까지
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파트 B: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 28주차까지
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1일차부터 28주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 B: 땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: VX-121, TEZ, D-IVA 및 관련 대사산물의 투여 전 혈장 농도(Ctrough) 관찰
기간: 1일차부터 16주차까지
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1일차부터 16주차까지
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파트 B: 수정된 안면 쾌락 척도를 사용한 약물 수용성 평가
기간: 1일차와 24주차에
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1일차와 24주차에
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파트 B: 예상 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: 폐악화 횟수(PEx)
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: CF 관련 입원 수
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역(RD) 점수의 절대적 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 연령별 BMI Z-점수의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 무게의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 연령 대비 체중 Z-점수의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 길이 대비 가중치의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 길이 대비 무게 Z-점수의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 신장의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 연령 대비 신장 Z-점수의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 길이의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 연령별 Z-점수의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 리터당 60밀리몰(mmol/L) 미만의 SwCl을 갖는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: SwCl이 30mmol/L 미만인 참가자의 비율
기간: 기준선부터 24주차까지
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기준선부터 24주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 21일
기본 완료 (추정된)
2030년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 13일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- VX21-121-105
- 2021-005930-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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VX-121/TEZ/D-IVA에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증미국, 스페인, 영국, 벨기에, 네덜란드, 덴마크, 이스라엘, 뉴질랜드, 프랑스, 호주, 아일랜드, 독일, 스웨덴, 캐나다, 체코, 스위스, 포르투갈, 이탈리아, 오스트리아, 헝가리, 노르웨이, 폴란드, 그리스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated초대로 등록낭포성 섬유증미국, 호주, 독일, 스웨덴, 스위스, 프랑스, 네덜란드, 영국
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated초대로 등록
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 영국, 뉴질랜드, 이스라엘, 호주, 아일랜드, 독일, 스웨덴, 체코, 포르투갈, 헝가리
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 영국, 벨기에, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 이스라엘, 뉴질랜드, 호주, 아일랜드, 스웨덴, 캐나다, 독일, 폴란드, 스위스, 이탈리아, 오스트리아, 헝가리, 그리스, 노르웨이
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한