未治療のパーキンソン病における IkT-148009 のランダム化二重盲検プラセボ対照試験
2025年11月6日 更新者：ABLi Therapeutics, Inc.
未治療のパーキンソン病における IkT-148009 の第 2 相試験
この研究では、未治療のパーキンソン病ボランティア (55 ～ 75 歳) における薬剤 IkT-148009 の安全性と忍容性を調査します。
また、体内での IkT-148009 の薬物動態を調べ、疾患の運動機能および非運動機能に対する ikT-148009 の効果を評価します。
この 12 週間の研究は、IkT-148009 またはプラセボの 3 回の投与で 3:1 に無作為化されるように設計されています。
各参加者は、IkT-148009 の 3 つの用量またはプラセボのうちの 1 つを 1 日 1 回 (QD) 食物とともに 12 週間自己投与します。
調査の概要
詳細な説明
これは、IkT-148009 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するために設計された、未治療の PD 患者における 3 つの IkT 148009 用量の 12 週間の無作為化二重盲検多施設プラセボ対照用量範囲臨床試験です。経口、1 日 1 回の c-Abl チロシンキナーゼ阻害剤。 二次および探索的評価では、疾患の運動および非運動機能に対する IkT-148009 の効果を評価します。 120 人の参加者が、全米の最大 40 か所で登録される予定です。
参加者は、パーキンソン病の診断、バイタルサイン、血液化学、血液学および尿検査の評価、および併用薬の完全なリストを含む、研究に参加する資格を評価するためのスクリーニングを受けます。 登録承認委員会 (EAC) は、スクリーニング データをレビューし、参加者の適格性と適合性を確認する責任を負います。 選択された人は登録され、3 つのアクティブな IkT-148009 アーム (50/100/200 mg) またはプラセボ アーム (3:1) のいずれかに無作為化されます。 すべての臨床スタッフ、治験責任医師、および参加者は、治験中の治験割り当てについて盲検化されます。
データ安全性監視委員会 (DSMB) は、利用可能なすべての安全性、忍容性、各コホートの PK およびパーキンソン病関連データを毎月から四半期ごとに評価します。 有害事象の報告はリアルタイムで評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
137
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- Neurology
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- Neurology
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California
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Reseda、California、アメリカ、91335
- Neurology
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Connecticut
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Stamford、Connecticut、アメリカ、06905
- Neurology
-
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
- Neurologist
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Neurology
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Naples、Florida、アメリカ、34105
- Neurology
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Tampa、Florida、アメリカ、33609
- Neurology
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- Neurology
-
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Massachusetts
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Foxborough、Massachusetts、アメリカ、02035
- Neurology
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South Dartmouth、Massachusetts、アメリカ、02747
- Neurology
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
- Neurology
-
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Minnesota
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Golden Valley、Minnesota、アメリカ、55427
- Neurology
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New Jersey
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West Long Branch、New Jersey、アメリカ、07764
- Neurology
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Neurology
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Raleigh、North Carolina、アメリカ、27607
- Neurology
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Neurology
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Oklahoma
-
Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Neurology
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Neurology
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South Carolina
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Port Royal、South Carolina、アメリカ、29935
- Neurology
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38137
- Neurology
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Neurology
-
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Texas
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Frisco、Texas、アメリカ、75035
- Neurology
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Neurology
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Round Rock、Texas、アメリカ、78681
- Neurology
-
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Washington
-
Kirkland、Washington、アメリカ、98034
- Neurology
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- Neurology
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Neurology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -英国の脳バンク基準およびMDS研究基準と一致するPDと診断された参加者;シーケンス効果を伴う運動緩慢と運動非対称性を含める必要があります。
- 抗パーキンソン療法を受けていない
- 変更された Hoehn/Yahr ステージ < 3.0
- モントリオール認知評価≧26
- -追加の抗パーキンソン療法を必要とせずに試験に参加できると予想される患者
- ICF およびこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠を含む、付録 1 に記載されている署名付き ICF を提供できます。
- EACによって適切かつ適切な候補として承認されました。
性別および避妊/バリアの要件:
男性参加者：
-男性参加者は、スクリーニング訪問から、研究中および研究薬の最後の投与を受けてから30日間、非常に効果的な避妊の許容される方法を実践することに同意する必要があります。 避妊の非常に効果的な方法には、性的禁欲、精管切除、またはパートナーの非常に効果的な方法と組み合わせた殺精子剤を含むコンドーム (男性) が含まれます。
女性参加者：
-出産の可能性のある女性参加者および出産の可能性のある女性パートナーとの男性参加者は、禁欲を続けるか、研究全体を通して適切で信頼できる避妊を使用することに同意する必要があります。治験薬の最後の投与が行われた後、少なくとも30日。
除外基準:
- 二次性または非定型パーキンソニズムの診断/疑い
- -PDの以前の手順または手術、または研究中のこれらの予測
- -研究者の意見では、研究期間中に抗パーキンソン病治療が必要になる可能性が高い
- 臨床的に重大な起立性低血圧
- -抗精神病薬の使用を必要とする臨床的に重要な幻覚 スクリーニング前の12か月
- -治療する治験責任医師またはEACの判断における臨床的に重要な医学的、外科的、精神医学的、または検査室の異常
- -レボドパ、ドーパミン作動薬、モノアミンオキシダーゼ-B阻害剤、またはA2A拮抗薬による28日以上の過去の治療、またはスクリーニング前の28日以内のこれらの薬物のいずれかによる治療
- -不可逆的なモノアミンオキシダーゼ-B阻害剤（セレギリンなど）による28日以上の過去の治療; -スクリーニング前に少なくとも90日間中止する必要があります
- -現在、中程度または強力なシトクロム P450 (CYP) 3A4/5 誘導剤または CYP3A4/5 阻害剤を投与されている (局所投与を除く)
- -現在、抗精神病薬、メトクロプラミド、レセルピン、またはアンフェタミンを服用しています。
- -別の治験への現在の参加および/またはスクリーニング前の90日以内の治験薬の受領
- このまたは別の IkT-148009 研究への以前の無作為化
- -コロンビア自殺評価尺度によって決定される、スクリーニング訪問前の1年以内の積極的な自殺念慮（質問4または5で「はい」の回答）
- -精神障害の診断および統計マニュアル（DSM）-5基準による薬物乱用（ニコチンまたはカフェインを除く）の現在の診断または履歴
- -スクリーニング訪問の3か月前のマリファナの医療または娯楽使用
- -研究者の判断で、研究の完了を妨げる社会的または行動的理由
- 適切なサンプルの取得を妨げる皮膚の状態
- -進行した加齢性黄斑変性症（血管新生または地理的萎縮）またはベックマン分類で定義された中間黄斑変性症の証拠（大きなドルーゼン> 125 umおよび/またはAMD色素異常）。 -あらゆる原因による網膜/脈絡膜血管新生の証拠。 中心性漿液性網膜症の証拠。
- スクリーニング時の異常なアミラーゼおよび/またはリパーゼ（スクリーニング期間中に繰り返される可能性があります）
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベルが正常上限の2.5倍を超える（ULN）
- -クレアチニンクリアランス（CrCL）によって決定される重大な腎障害が60 ml /分以下
- -現在授乳中、妊娠中、または研究中に妊娠する予定がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：50mg IkT-148009 (リスボデチニブ)
このアームは、50mg用量のリスボデチニブで治療された参加者で構成されていました。
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経口投与ゼラチンカプセル
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実験的：100mg IkT-148009 (リスボデチニブ)
この群は、100mg用量のリスボデチニブで治療された参加者で構成されていました。
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経口投与ゼラチンカプセル
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実験的：200mg IkT-148009 (リスボデチニブ)
この群は、200mg用量のリスボデチニブで治療された参加者から構成されていました。
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経口投与ゼラチンカプセル
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プラセボコンパレーター：プラセボ
この群はプラセボで治療を受けた参加者で構成されていました。
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経口投与ゼラチンカプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）の発現率
時間枠：ベースラインから12週間後
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ベースラインから12週間後
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各投与コホートで無作為化された対象者のうち、有害事象により割り付けられたレジメンを中止した者の割合
時間枠：ベースラインから12週
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ベースラインから12週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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混合モデル反復測定によるMDS-UPDRS Part II+IIIのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目まで
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Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)。
パートIIおよびパートIIIは、参加者によって報告された日常生活動作（パートII）および臨床医による運動能力の評価（パートIII）をカバーする評価を反映しています。
パートIIは13項目で構成され、総スコアは0から52の範囲です。一方、パートIIIは18項目で構成され、総スコアは0から132の範囲です。
各項目は0（正常）から4（重度）で採点されます。
パート2とパート3の合計スコア範囲は0から184（合計31項目）です。
ベースラインと比較したパート2とパート3の合計スコアの増加は、参加者のパーキンソン病の悪化を示します。
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ベースラインから12週目まで
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混合モデル反復測定によるPDQ-39のベースラインからの変化のLS平均値
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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パーキンソン病質問票（PDQ）は、日常生活活動を評価する39の質問で構成されています。
参加者は各質問を5段階（0から4）で評価します。
PDQ-39のスコアは0から100の範囲で、スコアが高いほど疾患の進行が進んでいることを示します。
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ベースラインから12週目までの変化
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混合モデルによる反復測定からのPGI-Sのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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患者全体印象-重症度（PGI-S）は、参加者が自身のパーキンソン病の重症度を評価するために設計された参加者報告評価法です。
スコアは1から4の範囲で、1は正常、4は重症と見なされます。
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ベースラインから12週目までの変化
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反復測定混合モデルによるCGI-Sのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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臨床医グローバル印象 - 重症度（CGI-S）は、参加者のパーキンソン病の重症度を評価するために設計された臨床医報告評価です。
スコアは1から7の範囲で、1は「正常」、7は「最も極度に重症な患者の中でも」と見なされます。
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ベースラインから12週目までの変化
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混合モデル反復測定によるMDS-UPDRS Part IIのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週間
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Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)。
パートIIは参加者によって報告された日常生活活動を評価します。
パートIIは13項目からなり、総合スコアは0から52の範囲です。
各項目は0（正常）から4（重度）で採点されます。
スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを反映します。
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ベースラインから12週間
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混合モデル反復測定によるMDS-UPDRS第III部ベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週間
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運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）。
パートIIIは臨床医が記入し、参加者の運動機能を評価します。
パートIIIは18項目からなり、総合スコアは0から132の範囲です。
各項目は0（正常）から4（重度）で採点されます。
スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを反映します。
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ベースラインから12週間
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混合モデル反復測定法によるMDS-UPDRSパートIのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週間後の変化
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Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)。
第I部は、日常生活における非運動症状を評価します。
第I部は、調査者が評価するセクションと参加者が記入するセクションの2つで構成されています。
第I部は13項目からなり、総合スコアは0から52の範囲です。
各項目は0（正常）から4（重度）で採点されます。
スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを反映します。
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ベースラインから12週間後の変化
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混合モデル反復測定によるNMSSのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから第12週への変化
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ノン・モーター・シンポトム・スコア（NMSS）は、パーキンソン病の非運動症状を評価するために臨床医が記入する30項目の評価尺度です。
スコア範囲は0から360までで、スコアが高いほど疾患の重症度が増していることを反映します
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ベースラインから第12週への変化
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混合モデル反復測定によるCSBMスコアのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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完全自発的排便（CSBM）日記は、参加者が記入する紙の日記で、7日間の排便活動を記録するために使用されます。 各記録には、排便の日時、便の硬さ（ブリストル便形状スケール）、排便が自発的（過去24時間以内に下剤や救急薬を使用していない）かつ完全（完全に排出された感覚）であったかどうかが記載されます。 週間CSBMスコアは、7日間の記録期間中に記録された完全かつ自発的な排便の総数として計算されます。 Rome IV基準では、便秘を7日間あたり3回未満のCSBMと定義しています。 CSBMスコアの減少は、腸機能の低下を示します。 |
ベースラインから12週目までの変化
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混合モデル反復測定によるESSのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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エプワース眠気尺度は、参加者の日中の眠気の一般的なレベルを測定する自己記入式の質問票です。
参加者は、0=全く居眠りしないから3=高い確率で居眠りするまでの4段階尺度を用いて、8つの一般的な状況での居眠りまたは眠りに落ちる可能性を評価します。
ESSの総合スコアは0から24の範囲で、スコアが高いほど日中の眠気が強いことを示します。
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ベースラインから12週目までの変化
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混合モデル反復測定によるSE-ADLベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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シュワブ・アンド・イングランド日常生活動作（SE-ADL）は、臨床医が実施する評価法であり、参加者が日常的な活動を完了する能力を0から100の尺度で評価します。
スコアは10刻みで報告され、100は日常活動を完了する正常な能力を表します。
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ベースラインから12週目までの変化
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混合モデル反復測定法によるPAGI-SYMのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから第12週までの変化
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患者上部消化管障害症状重症度評価指標（PAGI-SYM）は、過去2週間における上部消化管症状の重症度を評価するために設計された参加者報告式質問票です。
この評価ツールには20項目が含まれます。
各項目は0＝なしから5＝非常に重度までの6段階リッカート尺度で評価され、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します。
総合スコアは、欠落していない項目回答の平均値として算出されます。
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ベースラインから第12週までの変化
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混合モデル反復測定によるPAC-QoLのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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患者便秘QOL評価（PAC-QOL）は、参加者報告式の質問票であり、過去2週間における便秘およびその治療が生活の質に与える影響を評価します。
28項目で構成されています。
各項目は、項目の表現に応じて、0＝全くない／非常に満足から4＝極めて／非常に不満までの5段階リッカート尺度で評価されます。
スコアは欠損値以外の全項目の平均値として計算され、スコアが高いほど生活の質への悪影響が大きいことを示します。
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ベースラインから12週目までの変化
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混合モデルによる反復測定におけるPAGI-QoLのベースラインからの変化のLS平均
時間枠：ベースラインから12週目までの変化
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患者上部消化管障害QOL評価（PAGI-QOL）は、過去2週間にわたる上部消化管症状が生活の質に与える影響を評価する、検証済みの参加者報告式質問票です。
この測定器は30項目を含みます。
各項目は0＝まったくないから5＝いつもまでの6段階リッカート尺度で評価されます。
スコアは欠落していない全項目の平均値として計算され、スコアが低いほど参加者の生活の質への悪影響が大きいことを示します。
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ベースラインから12週目までの変化
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脳脊髄液 (CSF) 中のリン酸化 α-シヌクレイン
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
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CSF中のリン酸化α-シヌクレインの有無の検出
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ベースラインから 12 週目に変更
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皮膚のリン酸化α-シヌクレイン
時間枠：ベースラインから 12 週目に変更
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皮膚の末梢神経生検におけるリン酸化α-シヌクレインの有無の検出
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ベースラインから 12 週目に変更
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Milton Werner, PhD、ABLi Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月15日
一次修了 (実際)
2024年10月25日
研究の完了 (実際)
2025年9月13日
試験登録日
最初に提出
2022年6月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月14日
最初の投稿 (実際)
2022年6月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月6日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- IkT-148009-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD 共有時間枠
学習の終了
IPD 共有サポート情報タイプ
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。