Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu IkT-148009-tutkimus hoitamattoman Parkinsonin taudin hoidossa
torstai 6. marraskuuta 2025 päivittänyt: ABLi Therapeutics, Inc.
IkT-148009:n vaiheen 2 tutkimus hoitamattomassa Parkinsonin taudissa
Tämä tutkimus tutkii lääkkeen IkT-148009 turvallisuutta ja siedettävyyttä hoitamattomilla Parkinsonin tautia sairastavilla vapaaehtoisilla (55–75-vuotiaat).
Siinä tarkastellaan myös IkT-148009:n farmakokinetiikkaa kehossa ja arvioidaan ikT-148009:n vaikutusta taudin motorisiin ja ei-motorisiin ominaisuuksiin.
Tämä 12 viikon tutkimus on suunniteltu satunnaistettavaksi suhteessa 3:1 3 annoksen IkT-148009 tai lumelääkettä välillä.
Jokainen osallistuja antaa itse yhden kolmesta IkT-148009-annoksesta tai lumelääkettä kerran päivässä (QD) ruoan kanssa 12 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on 12 viikkoa kestänyt, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa on kolme IkT 148009 -annosta potilailla, joilla on hoitamaton PD, jonka tarkoituksena on arvioida IkT-148009:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa. suun kautta kerran päivässä annettava c-Abl-tyrosiinikinaasi-inhibiittori. Toissijaisissa ja tutkivissa arvioinneissa arvioidaan IkT-148009:n vaikutusta taudin motorisiin ja ei-motorisiin ominaisuuksiin. 120 osallistujaa odotetaan ilmoittautuvan jopa 40 paikkaan ympäri Yhdysvaltoja.
Osallistujat käyvät läpi seulonnan, jossa arvioidaan heidän kelpoisuuttaan osallistua tutkimukseen, mukaan lukien Parkinsonin diagnoosin, elintoimintojen, veren kemian, hematologian ja virtsan analyysin arviointi sekä täydellinen luettelo samanaikaisista lääkkeistä. Ilmoittautumisvaltuutuskomitea (EAC) on vastuussa seulontatietojen tarkistamisesta ja osallistujien kelpoisuuden ja sopivuuden vahvistamisesta. Valitut rekisteröidään ja satunnaistetaan johonkin kolmesta aktiivisesta IkT-148009-ryhmästä (50/100/200 mg) tai lumelääkeryhmään (3:1). Kaikki kliininen henkilökunta, tutkimustutkijat ja osallistujat sokeutuvat tutkimustehtäviin koko kokeen ajan.
Tietoturvallisuuden seurantakomitea (DSMB) arvioi kaikki saatavilla olevat turvallisuutta, siedettävyyttä sekä farmakokinetiikkaa ja Parkinsonin tautia koskevat tiedot kunkin kohortin osalta kuukausittain tai neljännesvuosittain. Haittatapahtumaraportointi arvioidaan reaaliajassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
137
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Neurology
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Neurology
-
-
California
-
Reseda, California, Yhdysvallat, 91335
- Neurology
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Yhdysvallat, 06905
- Neurology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Neurologist
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Neurology
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34105
- Neurology
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
- Neurology
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- Neurology
-
-
Massachusetts
-
Foxborough, Massachusetts, Yhdysvallat, 02035
- Neurology
-
South Dartmouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02747
- Neurology
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Neurology
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Yhdysvallat, 55427
- Neurology
-
-
New Jersey
-
West Long Branch, New Jersey, Yhdysvallat, 07764
- Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Neurology
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27607
- Neurology
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Neurology
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
- Neurology
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Neurology
-
-
South Carolina
-
Port Royal, South Carolina, Yhdysvallat, 29935
- Neurology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38137
- Neurology
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Neurology
-
-
Texas
-
Frisco, Texas, Yhdysvallat, 75035
- Neurology
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Neurology
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Neurology
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- Neurology
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- Neurology
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Neurology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu PD UK Brain Bankin kriteerien ja MDS-tutkimuskriteerien mukaisesti; tulee sisältää bradykinesia sekvenssivaikutuksella ja motorisella epäsymmetrialla.
- Ei saa Parkinsonin taudin vastaista hoitoa
- Muokattu Hoehn/Yahrin vaihe < 3.0
- Montrealin kognitiivinen arviointi ≥ 26
- Potilaan odotetaan voivan osallistua tutkimukseen ilman ylimääräistä Parkinsonin taudin hoitoa
- Pystyy antamaan allekirjoitetun ICF:n liitteen 1 mukaisesti, joka sisältää ICF:ssä ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- EAC:n hyväksymä sopivaksi ja sopivaksi ehdokkaaksi.
Seksi ja ehkäisy/estevaatimukset:
Miespuoliset osallistujat:
- Miesosallistujien on suostuttava harjoittamaan hyväksyttävää menetelmää erittäin tehokkaaksi ehkäisymenetelmäksi seulontakäynniltä, tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen saamisen jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat seksuaalinen raittius, vasektomia tai kondomi spermisidillä (miehet) yhdessä kumppanin erittäin tehokkaan menetelmän kanssa.
Naiset osallistujat:
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien, joiden naispuolinen kumppani on hedelmällisessä iässä, on suostuttava joko pysymään raittiudessa tai käyttämään asianmukaista ja luotettavaa ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Sekundaarisen tai epätyypillisen parkinsonismin diagnoosi/epäily
- Edellinen toimenpide tai leikkaus PD:n vuoksi tai niiden ennakointi tutkimuksen aikana
- Suuri todennäköisyys parkinsonin hoidon tarpeeseen tutkimusjakson aikana, tutkijan mielestä
- Kliinisesti merkittävä ortostaattinen hypotensio
- Kliinisesti merkittävät hallusinaatiot, jotka vaativat psykoosilääkkeiden käyttöä 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Kliinisesti merkittävät lääketieteelliset, kirurgiset, psykiatriset tai laboratoriopoikkeavuudet hoitavan tutkijan tai EAC:n arvion mukaan
- Aiempi hoito levodopalla, dopaminergisillä agonisteilla, monoamiinioksidaasi-B:n estäjillä tai A2A-antagonisteilla yli 28 päivää tai hoito millä tahansa näistä lääkkeistä 28 päivän sisällä ennen seulontaa
- Aiempi hoito irreversiibelillä monoamiinioksidaasi-B:n estäjillä (esim. selegiliini) yli 28 päivää; on keskeytettävä vähintään 90 päivää ennen seulontaa
- Saat tällä hetkellä kohtalaisia tai vahvoja sytokromi P450 (CYP) 3A4/5:n induktoreita tai CYP3A4/5:n estäjiä (paitsi paikalliseen käyttöön)
- Saat tällä hetkellä mitä tahansa antipsykoottista, metoklopramidia, reserpiiniä tai amfetamiinia.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimustutkimukseen ja/tai minkä tahansa tutkimuslääkkeen vastaanottaminen 90 päivän sisällä ennen seulontaa
- Aiempi satunnaistaminen tähän tai toiseen IkT-148009-tutkimukseen
- Aktiiviset itsemurha-ajatukset vuoden aikana ennen seulontakäyntiä, Columbian itsemurhaluokitusasteikon mukaan (vastaus "kyllä" kysymykseen 4 tai 5)
- Nykyinen diagnoosi tai päihteiden väärinkäytön historia (lukuun ottamatta nikotiinia tai kofeiinia) mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM)-5 kriteerin mukaan
- Marihuanan lääketieteellinen tai virkistyskäyttö 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä
- Mikä tahansa sosiaalinen tai käyttäytymiseen liittyvä syy, joka estäisi tutkimuksen loppuun saattamisen tutkijan arvion mukaan
- Mikä tahansa ihosairaus, joka häiritsee riittävien näytteiden ottamista
- Todisteet pitkälle edenneestä, ikääntymisestä johtuvasta silmänpohjan rappeutumisesta (uussuonien tai maantieteellisen atrofia) tai keskitasoisesta silmänpohjan rappeutumisesta Beckmanin luokituksen mukaisesti (suuri druseni > 125 um ja/tai mitkä tahansa AMD-pigmenttipoikkeamat). Todisteet verkkokalvon/suonikalvon uudissuonituksesta mistä tahansa syystä. Todisteita sentraalisesta seroosista retinopatiasta.
- Epänormaali amylaasi ja/tai lipaasi seulonnassa (voidaan toistaa seulontajakson aikana)
- Alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot yli 2,5 kertaa normaalin ylärajan (ULN)
- Merkittävä munuaisten vajaatoiminta määritettynä kreatiniinipuhdistuman (CrCL) perusteella, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 60 ml/min
- Tällä hetkellä imettävä, raskaana tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 50mg IkT-148009 (risvodetiniibi)
Tämä ryhmä koostui risvodetiniibiä 50 mg annoksella hoidetuista osallistujista.
|
Suun kautta annosteltava gelatiinikapseli
|
|
Kokeellinen: 100mg IkT-148009 (risvodetinib)
Tässä ryhmässä oli osallistujia, joita hoidettiin 100 mg annoksella risvodetiniibiä.
|
Suun kautta annosteltava gelatiinikapseli
|
|
Kokeellinen: 200 mg IkT-148009 (risvodetiniibi)
Tähän ryhmään kuului osallistujia, joita hoidettiin 200 mg annoksella risvodetiniibiä.
|
Suun kautta annosteltava gelatiinikapseli
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Tähän ryhmään kuului placeboa saaneita osallistujia.
|
Suun kautta annettava gelatiinikapseli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perusarvosta 12 viikkoon
|
Perusarvosta 12 viikkoon
|
|
Osuus satunnaistetuista koehenkilöistä kussakin annostelukohortissa, jotka keskeyttivät määrätyn hoitosuunnitelman haittavaikutuksen vuoksi
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon
|
Perustaso 12 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LS-keskiarvo perusarvosta tapahtuneesta muutoksesta MDS-UPDRS osiossa II+III toistuvia mittaustuloksia analysoivasta sekamallista
Aikaikkuna: Perusarvosta 12. viikkoon
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Osa II ja III sisältävät arvioita, jotka kattavat osallistujan ilmoittamat päivittäiset toiminnot (Osa II) sekä kliinikon arvion motorisista kyvyistä (Osa III).
Osa II koostuu 13 kohdasta, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee 0–52, kun taas Osa III koostuu 18 kohdasta, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee 0–132.
Jokainen kohde pisteytetään asteikolla 0 (normaali) - 4 (vaikea).
Osien 2 ja 3 yhteispistemäärä vaihtelee 0–184 (yhteensä 31 kohdetta).
Osien 2 ja 3 yhteispistemäärän kasvu verrattuna lähtöarvoon osoittaa osallistujan Parkinsonin taudin heikentymistä.
|
Perusarvosta 12. viikkoon
|
|
LS-keskiarjon muutoksesta perustasosta PDQ-39:ssä toistettujen mittausten sekamallista
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikon kohdalla
|
Parkinsonin tautia koskeva kyselylomake (PDQ) koostuu 39 kysymyksestä, jotka arvioivat päivittäisiä toimintoja.
Osallistujat arvioivat jokaisen kysymyksen 5-pisteellisellä asteikolla (0–4).
PDQ-39 -pistemäärä vaihtelee välillä 0–100, jossa korkeampi pistemäärä edustaa kehittyneempää tautia.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikon kohdalla
|
|
LS-mean muutoksesta lähtöarvoon PGI-S-mittarissa sekamallin toistettujen mittausten tuloksena
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta 12. viikkoon
|
Potilaan kokonaisarvio - Vakavuus (PGI-S) on osallistujan raportoima arviointi, joka on suunniteltu arvioimaan heidän Parkinsonin taudinsa vakavuutta.
Pisteet vaihtelevat 1:stä 4:ään, jossa 1 pidetään normaalina ja 4 vakavana.
|
Muutos lähtöarvosta 12. viikkoon
|
|
CGI-S:n perustason muutoksen LS-keskiarvo toistomittausmallista
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta 12 viikon kohdalle
|
Kliinikon yleisvaikutelma - vakavuus (CGI-S) on kliinikon raportoima arviointi, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan Parkinsonin taudin vakavuutta.
Pisteet vaihtelevat 1:stä 7:ään, jossa 1 katsotaan "normaaliksi" ja 7 katsotaan "erittäin sairaiden potilaiden joukossa".
|
Muutos lähtöarvosta 12 viikon kohdalle
|
|
Sekoitettua toistomittausmallia käyttäen lasketun MDS-UPDRS osan II perusarvosta tapahtuneen muutoksen LS-keskiarvo
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Osa II arvioi osallistujan raportoimia päivittäisiä toimintoja.
Osa II koostuu 13 eri kohteesta, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 52:een.
Jokainen kohde pisteytetään arvosta 0 (normaali) arvoon 4 (vakava).
Korkeammat pisteet heijastavat sairauden voimistumista.
|
Perustaso 12 viikkoon
|
|
LS-keskiarvo perusarvosta tapahtuneesta muutoksesta MDS-UPDRS osiossa III toistettujen mittausten sekamallista
Aikaikkuna: Alkutilasta 12 viikon kohdalle
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Osa III täytetään kliinikon toimesta ja arvioi osallistujan motorisia toimintoja.
Osa III koostuu 18 osiosta, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 132:een.
Jokainen osio pisteytetään 0:sta (normaali) 4:ään (vaikea).
Korkeammat pisteet heijastavat sairauden vaikeutunutta tilaa.
|
Alkutilasta 12 viikon kohdalle
|
|
LS-keskiarjon muutoksesta lähtötasosta MDS-UPDRS osassa I toistettujen mittausten sekamallista
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikon jälkeen
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Osa I arvioi päivittäisen elämän ei-motorisia kokemuksia.
Osa I koostuu kahdesta osiosta, joista toisen arvioi tutkija ja toisen osallistuja täyttää.
Osa I koostuu 13 kohteesta, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 52:een.
Jokainen kohde pisteytetään 0:sta (normaali) 4:ään (vaikea).
Korkeammat pisteet heijastavat sairauden vaikeutumista.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikon jälkeen
|
|
NMSS:n perustasosta tapahtuneen muutoksen sekamallin keskiarvo toistetuille mittauksille
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
Non-Motor Symptom Score (NMSS) on 30 kysymyksen arviointi, jonka klinikko suorittaa Parkinsonin taudin motorittomien oireiden arvioimiseksi.
Pisteet vaihtelevat 0:sta 360:een, ja korkeammat pisteet heijastavat sairauden vaikeutunutta tilaa.
|
Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
|
Sekoitetusta toistomittamallista saatu CSBM-pisteiden perusarvosta tapahtuneen muutoksen LS-keskiarvo
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
Täysin spontaania ulostamista (CSBM) koskeva päiväkirja on osallistujan täyttämä paperipäiväkirja, jota käytetään ulostamistoiminnan tallentamiseen 7 päivän ajan. Jokainen merkintä sisältää ulostamisen päivämäärän ja kellonajan, ulosteen konsistenssin (Bristolin ulostemuotoluokitus) sekä tiedon siitä, oliko ulostaminen spontaania (ei laksatiivia tai pelastuslääkitystä edeltävän 24 tunnin aikana) ja täydellistä (tunne täydellisestä tyhjennyksestä). Viikoittainen CSBM-pisteet lasketaan 7 päivän aikana kirjattujen täydellisten ja spontaanien ulostamisten kokonaismääränä. Rooman IV-kriteerit määrittelevät ummetuksen vähemmän kuin 3 CSBM:ää 7 päivän aikana. CSBM-pisteiden lasku edustaa suoliston toiminnan heikkenemistä. |
Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
|
LS-keskiarvo perustason muutoksesta ESS:ssä toistomittausten sekamallista
Aikaikkuna: Muutos lähtöarvosta 12. viikkoon
|
Epworthin uneliaisuusasteikko on itse täytettävä kyselylomake, joka mittaa osallistujan yleistä päiväaikaista uneliaisuuden tasoa.
Osallistujat arvioivat todennäköisyyttään nukahtaa tai vaipua uneen kahdeksassa yleisessä tilanteessa käyttäen 4-portaista asteikkoa, jossa 0 = ei koskaan nukahtaisi ja 3 = suuri todennäköisyys nukahtaa.
Kokonais-ESS-pisteet vaihtelevat 0:sta 24:ään, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa päiväaikaista uneliaisuutta.
|
Muutos lähtöarvosta 12. viikkoon
|
|
LS-keskiarvo muutoksesta lähtöarvoon SE-ADL-mittarissa sekamallin toistomittauksista
Aikaikkuna: Muutos perustasosta 12 viikkoon
|
Schwab and Englandin päivittäisten toimintojen (SE-ADL) arvio on kliinikon suorittama arviointi, jossa osallistujat arvioivat kykyään suorittaa rutiininomaisia päivittäisiä toimintoja asteikolla 0–100.
Pistemäärä ilmoitetaan 10:n välein, ja 100 edustaa normaalia kykyä suorittaa päivittäisiä toimintoja.
|
Muutos perustasosta 12 viikkoon
|
|
LS-keskiarvo perusarvon muutoksesta PAGI-SYM-asteikolla toistettujen mittausten sekamallista
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
Potilaan yläruoansulatuskanavan häiriöiden oireiden vaikeusasteen arviointi -indeksi (PAGI-SYM) on osallistujan itsensä raportoima kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan yläruoansulatuskanavan oireiden vaikeusastetta edeltävän kahden viikon ajalta.
Työkalu sisältää 20 kohdetta.
Jokainen kohde arvioidaan 6-portaisella Likert-asteikolla arvosta 0 = ei ollenkaan arvoon 5 = erittäin vaikea, korkeammat pisteet osoittaen suurempaa oireen vaikeusastetta.
Kokonaispistemäärä lasketaan puuttuvattomien vastausten keskiarvona.
|
Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
|
LS-keskiarjon muutoksesta lähtöarvosta PAC-QoL:ssa sekamallista toistetuille mittauksille
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
Potilaan arvio ummetuksen elämänlaadusta (PAC-QOL) on osallistujan raportoima kyselylomake, joka arvioi ummetuksen ja sen hoidon vaikutusta elämänlaatuun edellisen kahden viikon ajalta.
Se koostuu 28 kysymyksestä.
Jokainen kysymys arvioidaan 5-portaisella Likert-asteikolla arvosta 0 = ei lainkaan / erittäin tyytyväinen arvoon 4 = erittäin paljon / erittäin tyytymätön, riippuen kysymyksen muotoilusta.
Pisteet lasketaan kaikkien vastattujen kohteiden keskiarvona, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa negatiivista vaikutusta elämänlaatuun.
|
Muutos lähtötasosta 12. viikkoon
|
|
Sekamallin toistettujen mittausten PAGI-QoL:n perustasosta tapahtuneen muutoksen LS-keskiarvo
Aikaikkuna: Muutos perustasosta 12 viikkoon
|
Potilaan arvio yläruoansulatuskanavan sairauksien elämänlaadusta (PAGI-QOL) on validoitu, osallistujan raportoima kysely, joka arvioi yläruoansulatuskanavan oireiden vaikutusta elämänlaatuun edellisen kahden viikon aikana.
Työkalu sisältää 30 kohdetta.
Jokainen kohde arvioidaan 6-portaisella Likert-asteikolla arvosta 0 = ei koskaan arvoon 5 = koko ajan.
Pisteet lasketaan kaikkien puuttumattomien kohteiden keskiarvona, ja alhaisemmat pisteet edustavat suurempaa negatiivista vaikutusta osallistujan elämänlaatuun.
|
Muutos perustasosta 12 viikkoon
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fosforyloitu alfa-synukleiini aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
|
Fosforyloidun alfa-synukleiinin läsnäolon tai puuttumisen havaitseminen CSF:ssä
|
Muutos perustilasta viikkoon 12
|
|
Fosforyloitu alfa-synukleiini ihossa
Aikaikkuna: Muutos perustilasta viikkoon 12
|
Fosforyloidun alfa-synukleiinin läsnäolon tai puuttumisen havaitseminen ääreishermon biopsiassa ihossa
|
Muutos perustilasta viikkoon 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Milton Werner, PhD, ABLi Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 15. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 25. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 13. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 19. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IkT-148009-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-jaon aikakehys
Opiskelun loppu
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .