En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av IkT-148009 vid obehandlad Parkinsons sjukdom
6 november 2025 uppdaterad av: ABLi Therapeutics, Inc.
En fas 2-studie av IkT-148009 vid obehandlad Parkinsons sjukdom
Denna studie undersöker säkerheten och tolerabiliteten av läkemedlet IkT-148009 hos obehandlade frivilliga med Parkinsons sjukdom (55 till 75 år).
Den tittar också på farmakokinetiken för IkT-148009 i kroppen och utvärderar effekten av ikT-148009 på motoriska och icke-motoriska egenskaper hos sjukdomen.
Denna 12 veckor långa studie är utformad för att vara 3:1 randomiserad över 3 doser IkT-148009 eller placebo.
Varje deltagare kommer själv att administrera en av 3 doser eller placebo av IkT-148009 en gång dagligen (QD) med mat i 12 veckor.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en 12-veckors, randomiserad, dubbelblind, multicenter, placebokontrollerad dosvarierande klinisk prövning av tre IkT 148009 doser på patienter med obehandlad PD utformad för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för IkT-148009, en oral, en gång dagligen c-Abl tyrosinkinashämmare. Sekundära och explorativa bedömningar kommer att utvärdera effekten av IkT-148009 på motoriska och icke-motoriska egenskaper hos sjukdomen. 120 deltagare förväntas bli registrerade på upp till 40 platser över hela USA.
Deltagarna kommer att genomgå screening för att utvärdera deras behörighet att delta i studien för att inkludera utvärdering av Parkinsons diagnos, vitala tecken, blodkemi, hematologi och urinanalys och komplett lista över samtidiga mediciner. En Enrollment Authorization Committee (EAC) kommer att ansvara för att granska screeningdata och bekräfta deltagarnas behörighet och lämplighet. De utvalda kommer att registreras och randomiseras till en av tre aktiva IkT-148009-armar (50/100/200 mg) eller en placeboarm (3:1). All klinisk personal, studieutredare och deltagare kommer att bli blinda för studieuppgifter under hela studien.
En datasäkerhetsövervakningskommitté (DSMB) kommer att utvärdera all tillgänglig säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetiska och Parkinsons sjukdomsrelaterade data för varje kohort månads- till kvartalsvis. Rapportering av biverkningar kommer att utvärderas i realtid.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
137
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
- Neurology
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- Neurology
-
-
California
-
Reseda, California, Förenta staterna, 91335
- Neurology
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Förenta staterna, 06905
- Neurology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
- Neurologist
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Neurology
-
Naples, Florida, Förenta staterna, 34105
- Neurology
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609
- Neurology
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
- Neurology
-
-
Massachusetts
-
Foxborough, Massachusetts, Förenta staterna, 02035
- Neurology
-
South Dartmouth, Massachusetts, Förenta staterna, 02747
- Neurology
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
- Neurology
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Förenta staterna, 55427
- Neurology
-
-
New Jersey
-
West Long Branch, New Jersey, Förenta staterna, 07764
- Neurology
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Neurology
-
Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27607
- Neurology
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
- Neurology
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
- Neurology
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Neurology
-
-
South Carolina
-
Port Royal, South Carolina, Förenta staterna, 29935
- Neurology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38137
- Neurology
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Neurology
-
-
Texas
-
Frisco, Texas, Förenta staterna, 75035
- Neurology
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Neurology
-
Round Rock, Texas, Förenta staterna, 78681
- Neurology
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
- Neurology
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
- Neurology
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Neurology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
30 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare som har diagnosen PD i överensstämmelse med UK Brain Bank-kriterier och MDS-forskningskriterier; måste innefatta bradykinesi med sekvenseffekt och motorisk asymmetri.
- Får ingen antiparkinsonbehandling
- Modifierad Hoehn/Yahr Stage < 3.0
- Montreal Cognitive Assessment ≥ 26
- Patienten förväntas kunna delta i prövningen utan behov av ytterligare anti-parkinsonterapi
- Kan ge signerad ICF enligt beskrivningen i bilaga 1 som inkluderar överensstämmelse med kraven och begränsningarna som anges i ICF och i detta protokoll.
- Godkänd som en lämplig och lämplig kandidat av EAC.
Sex och preventivmedel/barriärkrav:
Manliga deltagare:
- Manliga deltagare måste gå med på att utöva en acceptabel metod för mycket effektiv preventivmedel från screeningbesöket, under studien och i 30 dagar efter att de fått den sista dosen av studieläkemedlet. Mycket effektiva metoder för preventivmedel inkluderar sexuell avhållsamhet, vasektomi eller en kondom med spermiedödande medel (män) i kombination med deras partners mycket effektiva metod.
Kvinnliga deltagare:
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder och manliga deltagare med kvinnliga partner i fertil ålder måste gå med på att antingen förbli abstinenta eller använda adekvat och pålitligt preventivmedel under hela studien och minst 30 dagar efter att den sista dosen av studieläkemedlet har tagits.
Exklusions kriterier:
- Diagnos/misstanke om sekundär eller atypisk parkinsonism
- Tidigare ingrepp eller operation för PD, eller förväntan om dessa under studien
- Hög sannolikhet att behöva anti-parkinsonbehandling under studieperioden, enligt utredaren
- Kliniskt signifikant ortostatisk hypotoni
- Kliniskt signifikanta hallucinationer som kräver antipsykotisk användning under de 12 månaderna före screening
- Kliniskt signifikanta medicinska, kirurgiska, psykiatriska eller laboratorieavvikelser enligt den behandlande utredarens eller EAC:s bedömning
- Tidigare behandling med levodopa, dopaminerga agonister, monoaminoxidas-B-hämmare eller A2A-antagonister i mer än 28 dagar, eller behandling med någon av dessa mediciner inom 28 dagar före screening
- Tidigare behandling med irreversibla monoaminoxidas-B-hämmare (t.ex. selegilin) i mer än 28 dagar; måste avbrytas i minst 90 dagar före screening
- Får för närvarande måttliga eller starka Cytokrom P450 (CYP) 3A4/5-inducerare eller CYP3A4/5-hämmare (förutom för topikal administrering)
- Får för närvarande något antipsykotiskt medel, metoklopramid, reserpin eller amfetamin.
- Aktuellt deltagande i en annan klinisk prövning och/eller mottagande av prövningsläkemedel inom 90 dagar före screening
- Tidigare randomisering till denna eller annan IkT-148009 studie
- Aktiva självmordstankar inom ett år före screeningbesöket, enligt Columbia Suicide Rating Scale (svaret "ja" på fråga 4 eller 5)
- Aktuell diagnos eller historia av drogmissbruk (exklusive nikotin eller koffein) enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5 kriterier
- Medicinsk eller rekreationsanvändning av marijuana under de tre månaderna före screeningbesöket
- Alla sociala eller beteendemässiga skäl som skulle hindra slutförandet av studien, enligt utredarens bedömning
- Eventuella hudtillstånd som skulle störa att erhålla adekvata prover
- Bevis på avancerad, åldersrelaterad makuladegeneration (neovaskulär eller geografisk atrofi) eller intermediär makuladegeneration enligt Beckman-klassificeringen (stor drusen > 125 um och/eller eventuella pigmentavvikelser i AMD). Bevis på neovaskularisering av näthinnan/choroidea oavsett orsak. Bevis på central serös retinopati.
- Onormalt amylas och/eller lipas vid screening (kan upprepas under screeningsperioden)
- Nivåer av alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) som är högre än 2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN)
- Signifikant nedsatt njurfunktion som bestäms av kreatininclearance (CrCL) mindre än eller lika med 60 ml/min
- Ammar för närvarande, gravid eller planerar att bli gravid under studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 50mg IkT-148009 (risvodetinib)
Denna arm bestod av deltagare som behandlades med 50 mg dos risvodetinib.
|
Oral administration gelatinkapsel
|
|
Experimentell: 100mg IkT-148009 (risvodetinib)
Denna arm bestod av deltagare som behandlades med 100 mg dos av risvodetinib.
|
Oral administration gelatinkapsel
|
|
Experimentell: 200 mg IkT-148009 (risvodetinib)
Denna arm bestod av deltagare som behandlades med 200 mg-doseringen av risvodetinib.
|
Oral administration gelatinkapsel
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Denna arm bestod av deltagare som behandlades med placebo.
|
Oral administrering gelatinkapsel
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Från baslinje till 12 veckor
|
Från baslinje till 12 veckor
|
|
Andel av de som randomiserades i varje doseringskohort som avbröt det tilldelade behandlingsschemat på grund av en biverkning
Tidsram: Baseline till 12 veckor
|
Baseline till 12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i MDS-UPDRS del II+III från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Från baslinje till vecka 12
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Del II och III återspeglar bedömningar som täcker aktiviteter i dagligt liv enligt deltagarens rapportering (Del II) samt en klinikers bedömning av motoriska förmågor (Del III).
Del II består av 13 punkter med totalpoäng från 0 till 52 medan Del III består av 18 punkter med totalpoäng från 0 till 132.
Varje punkt poängsätts från 0 (normalt) till 4 (allvarligt).
Summan av Del 2 och 3 har en poängskala från 0 till 184 (31 punkter totalt).
En ökning av summan av Del 2 och 3 jämfört med baslinjen representerar en försämring av deltagarens Parkinsons sjukdom
|
Från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i PDQ-39 från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Parkinsons sjukdomsenkät (PDQ) består av 39 frågor som utvärderar aktiviteter i dagligt liv.
Deltagare bedömer varje fråga på en 5-gradig skala (0 till 4).
PDQ-39-poängen sträcker sig från 0 till 100 där en högre poäng representerar en mer avancerad sjukdom.
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i PGI-S från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Patient Global Impression - Severity (PGI-S) är en deltagarrapporterad bedömning som är utformad för att utvärdera svårighetsgraden av deras Parkinsons sjukdom.
Poäng sträcker sig från 1 till 4 där 1 anses vara Normalt och 4 anses vara Svårt.
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i CGI-S från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Clinician Global Impression - Severity (CGI-S) är en klinikerrapporterad bedömning som är utformad för att utvärdera svårighetsgraden av en deltagares Parkinsons sjukdom.
Poängen sträcker sig från 1 till 7, där 1 anses vara "Normal" och 7 anses vara "Bland de mest extremt sjuka patienterna".
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinjen i MDS-UPDRS del II från en mixed model for repeated measures
Tidsram: Baseline till 12 veckor
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Del II utvärderar dagliga aktiviteter enligt vad deltagaren rapporterar.
Del II består av 13 punkter med en totalpoäng från 0 till 52.
Varje punkt poängsätts från 0 (normalt) till 4 (allvarligt).
Högre poäng återspeglar ökad svårighetsgrad av sjukdomen.
|
Baseline till 12 veckor
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i MDS-UPDRS del III från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Baseline till 12 veckor
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Del III fylls i av kliniker och bedömer deltagarens motoriska funktion.
Del III består av 18 delar med en totalsumma som sträcker sig från 0 till 132.
Varje del poängsätts från 0 (normal) till 4 (svår).
Högre poäng återspeglar ökad svårighetsgrad av sjukdomen.
|
Baseline till 12 veckor
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i MDS-UPDRS del I från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS).
Del I bedömer icke-motoriska upplevelser i dagligt liv.
Del I består av två delar där en bedöms av undersökaren och en annan fylls i av deltagaren.
Del I omfattar 13 punkter med en totalsumma mellan 0 och 52.
Varje punkt poängsätts från 0 (normalt) till 4 (allvarligt).
Högre poäng återspeglar ökad svårighetsgrad av sjukdomen.
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i NMSS från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Non-Motor Symptom Score (NMSS) är en utvärdering med 30 frågor som fylls i av kliniker och är utformad för att bedöma de icke-motoriska symptomen vid Parkinsons sjukdom.
Poängen sträcker sig från 0 till 360 där högre poäng återspeglar ökande svårighetsgrad av sjukdomen
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i CSBM-poäng från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Den Kompletta Spontana Tarmtömningsdagboken (CSBM) är en pappersdagbok som fylls i av deltagaren för att registrera tarmtömningsaktivitet under en 7-dagarsperiod. Varje inlägg registrerar datum och tid för tarmtömningen, konsistens på avföringen (Bristol Avföringsformskala), och om tarmtömningen var spontan (ingen laxermedel eller reservmedicin inom föregående 24 timmar) och komplett (en känsla av fullständig uttömning). Det veckovisa CSBM-poängen beräknas som det totala antalet kompletta och spontana tarmtömningar som registrerats under 7-dagarsperioden. Rom IV-kriterier definierar förstoppning som att ha mindre än 3 CSBM per 7-dagarsperiod. En minskning i CSBM-poäng representerar en minskning i tarmfunktion. |
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i ESS från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Epworth-sömnighetsskalan är ett självadministrerat frågeformulär som mäter en deltagares generella grad av dagtrötthet.
Deltagare bedömer sin sannolikhet att slumra till eller somna i åtta vanliga situationer med hjälp av en 4-gradig skala från 0 = skulle aldrig slumra till till 3 = hög chans att slumra till.
Det totala ESS-poängen sträcker sig från 0 till 24, där högre poäng indikerar större dagtrötthet.
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i SE-ADL från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Schwab and England Aktiviteter i Dagligt Liv (SE-ADL) är en klinikeradministrerad bedömning där deltagarna utvärderar sin förmåga att utföra rutinmässiga dagliga aktiviteter på en skala från 0 till 100.
Poängen rapporteras i steg om 10 med 100 som representerar normal förmåga att utföra dagliga aktiviteter.
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i PAGI-SYM från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Patient Assessment of Upper Gastrointestinal Disorders-Symptom Severity Index (PAGI-SYM) är ett deltagarrapporterat frågeformulär utformat för att bedöma svårighetsgraden av övre gastrointestinala symtom under de senaste två veckorna.
Instrumentet innehåller 20 frågor.
Varje fråga bedöms på en 6-gradig Likertskala från 0 = inga till 5 = mycket svåra, där högre poäng indikerar större symtomsevårighet.
Ett totalt poäng beräknas som medelvärdet av icke-saknade frågesvar.
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baseline i PAC-QoL från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baslinje till vecka 12
|
Patient Assessment of Constipation Quality of Life (PAC-QOL) är ett patientrapporterat frågeformulär som utvärderar påverkan av förstoppning och dess behandling på livskvaliteten under de två föregående veckorna.
Det består av 28 frågor.
Varje fråga bedöms på en 5-gradig Likertskala från 0 = inte alls / mycket nöjd till 4 = extremt / mycket missnöjd, beroende på frågans formulering.
Poäng beräknas som medelvärdet av alla icke-saknade frågor, där högre poäng indikerar en större negativ påverkan på livskvaliteten.
|
Förändring från baslinje till vecka 12
|
|
LS-medelvärde för förändring från baslinje i PAGI-QoL från en blandad modell för upprepade mätningar
Tidsram: Förändring från baseline till vecka 12
|
Patient Assessment of Upper Gastrointestinal Disorders Quality of Life (PAGI-QOL) är ett validerat, deltagarrapporterat frågeformulär som utvärderar inverkan av övre gastrointestinala symtom på livskvaliteten under de senaste två veckorna.
Instrumentet innehåller 30 frågor.
Varje fråga bedöms på en 6-gradig Likertskala från 0 = ingen del av tiden till 5 = hela tiden.
Poäng beräknas som medelvärdet av alla icke-saknade frågor, där lägre poäng representerar en större negativ inverkan på deltagarens livskvalitet.
|
Förändring från baseline till vecka 12
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fosforylerat alfa-synuklein i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
|
Detektion av närvaro eller frånvaro av fosforylerat alfa-synuklein i CSF
|
Ändra från baslinje till vecka 12
|
|
Fosforylerat alfa-synuklein i huden
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 12
|
Detektering av närvaro eller frånvaro av fosforylerat alfa-synuklein i perifer nervbiopsi i huden
|
Ändra från baslinje till vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Milton Werner, PhD, ABLi Therapeutics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 maj 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
25 oktober 2024
Avslutad studie (Faktisk)
13 september 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 juni 2022
Första postat (Faktisk)
21 juni 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
19 november 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 november 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IkT-148009-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
Tidsram för IPD-delning
Slut på studien
IPD-delning som stöder informationstyp
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .