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Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di IkT-148009 nella malattia di Parkinson non trattata

6 novembre 2025 aggiornato da: ABLi Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 di IkT-148009 nella malattia di Parkinson non trattata

Questo studio indaga la sicurezza e la tollerabilità del farmaco IkT-148009 nei volontari della malattia di Parkinson non trattati (dai 55 ai 75 anni). Esamina anche la farmacocinetica di IkT-148009 nel corpo e valuta l'effetto di ikT-148009 sulle caratteristiche motorie e non motorie della malattia. Questo studio di 12 settimane è progettato per essere randomizzato 3:1 su 3 dosi di IkT-148009 o placebo. Ogni partecipante autoamministrerà una delle 3 dosi o placebo di IkT-148009 una volta al giorno (QD) con il cibo per 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di 12 settimane, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo di tre dosi di IkT 148009 in pazienti con PD non trattato, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di IkT-148009, un orale, una volta al giorno inibitore della tirosina chinasi c-Abl. Valutazioni secondarie ed esplorative valuteranno l'effetto di IkT-148009 sulle caratteristiche motorie e non motorie della malattia. Si prevede che 120 partecipanti saranno iscritti in un massimo di 40 siti negli Stati Uniti.

I partecipanti saranno sottoposti a screening per valutare la loro idoneità a partecipare allo studio per includere la valutazione della diagnosi di Parkinson, i segni vitali, la chimica del sangue, l'ematologia e l'analisi delle urine e l'elenco completo dei farmaci concomitanti. Un comitato di autorizzazione all'iscrizione (EAC) sarà responsabile della revisione dei dati di screening e della conferma dell'idoneità e dell'idoneità dei partecipanti. I selezionati verranno arruolati e randomizzati in uno dei tre bracci IkT-148009 attivi (50/100/200 mg) o in un braccio placebo (3:1). Tutto il personale clinico, i ricercatori dello studio e i partecipanti saranno accecati dagli incarichi di studio durante lo studio.

Un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) valuterà tutti i dati disponibili relativi a sicurezza, tollerabilità e PK e malattia di Parkinson per ciascuna coorte su base mensile o trimestrale. La segnalazione di eventi avversi sarà valutata in tempo reale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

137

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Neurology
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Neurology
    • California
      • Reseda, California, Stati Uniti, 91335
        • Neurology
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Stati Uniti, 06905
        • Neurology
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Neurologist
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Neurology
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34105
        • Neurology
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
        • Neurology
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • Neurology
    • Massachusetts
      • Foxborough, Massachusetts, Stati Uniti, 02035
        • Neurology
      • South Dartmouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02747
        • Neurology
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Neurology
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Stati Uniti, 55427
        • Neurology
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Stati Uniti, 07764
        • Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Neurology
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
        • Neurology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Neurology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Neurology
    • South Carolina
      • Port Royal, South Carolina, Stati Uniti, 29935
        • Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38137
        • Neurology
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Neurology
    • Texas
      • Frisco, Texas, Stati Uniti, 75035
        • Neurology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Neurology
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Neurology
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Neurology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Neurology
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 30 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti a cui viene diagnosticata la malattia di Parkinson in linea con i criteri della UK Brain Bank e i criteri di ricerca MDS; deve includere bradicinesia con effetto sequenza e asimmetria motoria.
  2. Nessuna terapia antiparkinsoniana
  3. Stadio Hoehn/Yahr modificato < 3.0
  4. Valutazione cognitiva di Montreal ≥ 26
  5. Paziente che dovrebbe essere in grado di partecipare allo studio senza necessità di ulteriore terapia antiparkinsoniana
  6. In grado di fornire ICF firmato come descritto nell'Appendice 1 che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nell'ICF e nel presente protocollo.
  7. Approvato come candidato appropriato e idoneo dall'EAC.

Sesso e requisiti contraccettivi/barriera:

Partecipanti maschi:

- I partecipanti di sesso maschile devono accettare di praticare un metodo accettabile di controllo delle nascite altamente efficace dalla visita di screening, durante lo studio e per 30 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose del farmaco in studio. Metodi altamente efficaci di controllo delle nascite includono l'astinenza sessuale, la vasectomia o un preservativo con spermicida (uomini) in combinazione con il metodo altamente efficace del loro partner.

Partecipanti donne:

- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono accettare di rimanere astinenti o utilizzare una contraccezione adeguata e affidabile durante lo studio e almeno 30 giorni dopo l'assunzione dell'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi/sospetto di parkinsonismo secondario o atipico
  2. Precedente procedura o intervento chirurgico per PD, o anticipazione di questi durante lo studio
  3. Elevata probabilità di aver bisogno di un trattamento anti-parkinson durante il periodo di studio, secondo il parere dello sperimentatore
  4. Ipotensione ortostatica clinicamente significativa
  5. Allucinazioni clinicamente significative che richiedono l'uso di antipsicotici nei 12 mesi precedenti lo screening
  6. Anomalie mediche, chirurgiche, psichiatriche o di laboratorio clinicamente significative a giudizio dello sperimentatore curante o dell'EAC
  7. Pregresso trattamento con levodopa, agonisti dopaminergici, inibitori della monoaminossidasi-B o antagonisti dell'A2A per più di 28 giorni o trattamento con uno qualsiasi di questi farmaci entro 28 giorni prima dello screening
  8. Pregresso trattamento con inibitori irreversibili delle monoaminossidasi-B (ad es. Selegilina) per più di 28 giorni; deve essere interrotto per almeno 90 giorni prima dello screening
  9. Attualmente in trattamento con induttori del citocromo P450 (CYP) 3A4/5 moderati o forti o inibitori del CYP3A4/5 (ad eccezione della somministrazione topica)
  10. Attualmente riceve qualsiasi antipsicotico, metoclopramide, reserpina o anfetamina.
  11. Attuale partecipazione a un'altra sperimentazione clinica sperimentale e/o ricevimento di qualsiasi farmaco sperimentale entro 90 giorni prima dello screening
  12. Precedente randomizzazione in questo o in un altro studio IkT-148009
  13. Ideazione suicidaria attiva entro un anno prima della visita di screening, come determinato dalla Columbia Suicide Rating Scale (risposta "sì" alla domanda 4 o 5)
  14. Diagnosi attuale o anamnesi di abuso di sostanze (escluse nicotina o caffeina) in base ai criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali (DSM)-5
  15. Uso medico o ricreativo di marijuana nei 3 mesi precedenti la visita di screening
  16. Qualsiasi motivo sociale o comportamentale che precluderebbe il completamento dello studio, a giudizio del ricercatore
  17. Qualsiasi condizione della pelle che interferirebbe con l'ottenimento di campioni adeguati
  18. Evidenza di degenerazione maculare avanzata, correlata all'età (atrofia neovascolare o geografica) o degenerazione maculare intermedia come definita dalla classificazione Beckman (grandi drusen > 125 um e/o qualsiasi anomalia pigmentaria AMD). Evidenza di neovascolarizzazione della retina/coroide da qualsiasi causa. Evidenza di retinopatia sierosa centrale.
  19. Amilasi e/o lipasi anomale allo screening (possono essere ripetute durante il periodo di screening)
  20. Livelli di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  21. Compromissione renale significativa determinata dalla clearance della creatinina (CrCL) inferiore o uguale a 60 ml/min
  22. Attualmente in allattamento, incinta o che sta pianificando una gravidanza durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 50mg di IkT-148009 (risvodetinib)
Questo braccio consisteva di partecipanti trattati con la dose di 50 mg di risvodetinib.
Capsula gelatinosa per somministrazione orale
Sperimentale: 100mg IkT-148009 (risvodetinib)
Questo braccio era composto da partecipanti trattati con la dose di 100 mg di risvodetinib.
Capsula gelatinosa per somministrazione orale
Sperimentale: 200mg IkT-148009 (risvodetinib)
Questo braccio comprendeva partecipanti trattati con la dose di 200 mg di risvodetinib.
Capsula gelatinosa per somministrazione orale
Comparatore placebo: Placebo
Questo braccio era composto da partecipanti trattati con placebo.
Capsula di gelatina per somministrazione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Da baseline a 12 settimane
Da baseline a 12 settimane
Proporzione di coloro randomizzati in ciascuna coorte di dosaggio che hanno interrotto il regime assegnato a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Da baseline a 12 settimane
Da baseline a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Media LS della Variazione dal Basale nella MDS-UPDRS Parte II+III da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 12
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). Le parti II e III riflettono valutazioni che coprono le attività della vita quotidiana riportate dal partecipante (Parte II) e la valutazione clinica delle abilità motorie (Parte III). La Parte II consiste di 13 elementi con punteggi totali che vanno da 0 a 52, mentre la Parte III consiste di 18 elementi con punteggi totali che vanno da 0 a 132. Ogni elemento è valutato da 0 (normale) a 4 (grave). La somma delle Parti 2 e 3 ha un intervallo di punteggio da 0 a 184 (31 elementi totali). Un aumento della somma delle Parti 2 e 3 rispetto al basale rappresenta un peggioramento della malattia di Parkinson del partecipante
Dalla baseline alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel PDQ-39 da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12
Il Questionario sul Morbo di Parkinson (PDQ) è composto da 39 domande che valutano le attività della vita quotidiana. I partecipanti valutano ogni domanda su una scala a 5 punti (da 0 a 4). Il punteggio PDQ-39 varia da 0 a 100, con un punteggio più alto che rappresenta una malattia più avanzata.
Variazione dal basale alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel PGI-S da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12
Il Patient Global Impression - Severity (PGI-S) è una valutazione riportata dal partecipante progettata per valutare la gravità del loro morbo di Parkinson. I punteggi vanno da 1 a 4, dove 1 è considerato Normale e 4 è considerato Grave.
Variazione dal basale alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nella CGI-S da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla Settimana 12
La Impressione Clinica Globale - Gravità (CGI-S) è una valutazione riportata dal clinico progettata per valutare la gravità della malattia di Parkinson di un partecipante. I punteggi vanno da 1 a 7, con 1 considerato "Normale" e 7 considerato "Tra i pazienti più estremamente malati".
Variazione dal basale alla Settimana 12
Media LS della Variazione dal Baseline nella MDS-UPDRS Parte II da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Baseline a 12 settimane
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). La Parte II valuta le attività della vita quotidiana come riportato dal partecipante. La Parte II è composta da 13 voci con un punteggio totale che va da 0 a 52. Ogni voce è valutata da 0 (normale) a 4 (grave). Punteggi più alti riflettono una maggiore gravità della malattia.
Baseline a 12 settimane
Media LS della Variazione dal Basale nella MDS-UPDRS Parte III da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Da baseline a 12 settimane
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). La Parte III viene compilata dal medico e valuta la funzione motoria di un partecipante. La Parte III comprende 18 elementi con un punteggio totale che va da 0 a 132. Ogni elemento viene valutato da 0 (normale) a 4 (grave). Punteggi più alti riflettono una maggiore gravità della malattia.
Da baseline a 12 settimane
LS Media della Variazione dal Baseline nella MDS-UPDRS Parte I da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). La Parte I valuta le esperienze non motorie della vita quotidiana. La Parte I è composta da due sezioni, di cui una valutata dallo sperimentatore e l'altra compilata dal partecipante. La Parte I comprende 13 elementi con un punteggio totale che va da 0 a 52. Ogni elemento è valutato da 0 (normale) a 4 (grave). Punteggi più elevati riflettono una maggiore gravità della malattia.
Variazione dal basale alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel NMSS da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12
Il Non-Motor Symptom Score (NMSS) è una valutazione di 30 domande completata dal clinico progettata per valutare i sintomi non motori del morbo di Parkinson. I punteggi vanno da 0 a 360 e punteggi più alti riflettono una crescente gravità della malattia
Variazione dal basale alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel Punteggio CSBM da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12

Il Diario delle Evacuazioni Spontanee Complete (CSBM) è un diario cartaceo compilato dal partecipante utilizzato per registrare l'attività intestinale in un periodo di 7 giorni. Ogni voce riporta la data e l'ora dell'evacuazione, la consistenza delle feci (Scala delle Forme Fecali di Bristol), e se l'evacuazione è stata spontanea (nessun lassativo o farmaco di soccorso nelle precedenti 24 ore) e completa (sensazione di completa evacuazione).

Il punteggio CSBM settimanale è calcolato come il numero totale di evacuazioni complete e spontanee registrate durante il periodo di 7 giorni. I criteri di Roma IV definiscono la costipazione come avere meno di 3 CSBM per periodo di 7 giorni. Una diminuzione del punteggio CSBM rappresenta una riduzione della funzione intestinale.

Variazione dal basale alla settimana 12
Media LS della Variazione rispetto al Baseline nell'ESS da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12
La Scala di Sonnolenza di Epworth è un questionario auto-somministrato che misura il livello generale di sonnolenza diurna di un partecipante. I partecipanti valutano la loro probabilità di appisolarsi o addormentarsi in otto situazioni comuni utilizzando una scala a 4 punti da 0 = non mi addormenterei mai a 3 = alta probabilità di addormentarsi. Il punteggio totale ESS varia da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano una maggiore sonnolenza diurna.
Variazione dal basale alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel SE-ADL da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla Settimana 12
La Scala Schwab and England per le Attività della Vita Quotidiana (SE-ADL) è una valutazione somministrata dal clinico in cui i partecipanti valutano la propria capacità di completare le attività quotidiane di routine su una scala da 0 a 100. Il punteggio viene riportato in incrementi di 10, dove 100 rappresenta la capacità normale di completare le attività quotidiane.
Variazione dal basale alla Settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel PAGI-SYM da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12
Il Patient Assessment of Upper Gastrointestinal Disorders-Symptom Severity Index (PAGI-SYM) è un questionario compilato dai partecipanti progettato per valutare la gravità dei sintomi gastrointestinali superiori nelle ultime due settimane. Lo strumento include 20 elementi. Ogni elemento è valutato su una scala Likert a 6 punti da 0 = nessuno a 5 = molto grave, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi. Un punteggio totale è calcolato come la media delle risposte agli elementi non mancanti.
Variazione dal basale alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel PAC-QoL da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 12
Il Patient Assessment of Constipation Quality of Life (PAC-QOL) è un questionario compilato dai partecipanti che valuta l'impatto della stitichezza e del suo trattamento sulla qualità della vita nelle precedenti due settimane. È composto da 28 elementi. Ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti da 0 = per niente / molto soddisfatto a 4 = estremamente / molto insoddisfatto, a seconda della formulazione dell'elemento. I punteggi sono calcolati come media di tutti gli elementi non mancanti, con punteggi più alti che indicano un maggiore impatto negativo sulla qualità della vita.
Variazione rispetto al basale alla settimana 12
Media LS della Variazione dal Basale nel PAGI-QoL da un Modello Misto per Misure Ripetute
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 12
La Valutazione del Paziente dei Disturbi del Tratto Gastrointestinale Superiore sulla Qualità della Vita (PAGI-QOL) è un questionario validato, riportato dal partecipante, che valuta l'impatto dei sintomi gastrointestinali superiori sulla qualità della vita nelle ultime due settimane. Lo strumento include 30 elementi. Ogni elemento è valutato su una scala Likert a 6 punti da 0 = mai a 5 = sempre. I punteggi sono calcolati come media di tutti gli elementi non mancanti, con punteggi più bassi che rappresentano un maggiore impatto negativo sulla qualità della vita del partecipante.
Variazione dal basale alla settimana 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alfa-sinucleina fosforilata nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
Rilevazione della presenza o dell'assenza di alfa-sinucleina fosforilata nel liquido cerebrospinale
Modifica dal basale alla settimana 12
Alfa-sinucleina fosforilata nella pelle
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 12
Rilevazione della presenza o dell'assenza di alfa-sinucleina fosforilata nella biopsia del nervo periferico nella pelle
Modifica dal basale alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Milton Werner, PhD, ABLi Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 maggio 2023

Completamento primario (Effettivo)

25 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

13 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

21 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Periodo di condivisione IPD

Fine dello studio

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Morbo di Parkinson

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