치료받지 않은 파킨슨병에서 IkT-148009의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
2025년 11월 6일 업데이트: ABLi Therapeutics, Inc.
치료되지 않은 파킨슨병에서 IkT-148009의 2상 연구
이 연구는 치료받지 않은 파킨슨병 지원자(55~75세)에서 약물 IkT-148009의 안전성과 내약성을 조사합니다.
또한 체내에서 IkT-148009의 약동학을 살펴보고 질병의 운동 및 비운동 특징에 대한 ikT-148009의 효과를 평가합니다.
이 12주 연구는 IkT-148009 또는 위약의 3회 용량에 걸쳐 3:1로 무작위 배정되도록 설계되었습니다.
각 참가자는 12주 동안 음식과 함께 매일 1회(QD) IkT-148009의 3가지 용량 중 하나 또는 위약을 자가 투여합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 IkT-148009의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 치료되지 않은 파킨슨병 환자에서 3개의 IkT 148009 용량에 대한 12주, 무작위, 이중 맹검, 다기관, 위약 대조 용량 범위 임상 시험입니다. 경구, 1일 1회 c-Abl 티로신 키나제 억제제. 2차 및 탐색적 평가는 질병의 운동 및 비운동 특징에 대한 IkT-148009의 효과를 평가합니다. 120명의 참가자가 미국 전역의 최대 40개 사이트에 등록할 것으로 예상됩니다.
참가자는 파킨슨병 진단, 활력 징후, 혈액 화학, 혈액학 및 소변 검사 및 수반되는 약물의 전체 목록에 대한 평가를 포함하여 연구에 참여할 자격이 있는지 평가하기 위한 선별 검사를 받게 됩니다. 등록 승인 위원회(EAC)는 심사 데이터를 검토하고 참가자의 적격성과 적합성을 확인할 책임이 있습니다. 선택된 사람들은 3개의 활성 IkT-148009 팔(50/100/200mg) 또는 위약 팔(3:1) 중 하나에 등록되고 무작위 배정됩니다. 모든 임상 직원, 연구 조사자 및 참가자는 시험 기간 동안 연구 과제에 대해 눈이 멀게 됩니다.
데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 월별에서 분기별로 각 코호트에 대해 사용 가능한 모든 안전성, 내약성, PK 및 파킨슨병 관련 데이터를 평가합니다. 부작용 보고는 실시간으로 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
137
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- Neurology
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- Neurology
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California
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Reseda, California, 미국, 91335
- Neurology
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, 미국, 06905
- Neurology
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- Neurologist
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Neurology
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Naples, Florida, 미국, 34105
- Neurology
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Tampa, Florida, 미국, 33609
- Neurology
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Tampa, Florida, 미국, 33613
- Neurology
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Massachusetts
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Foxborough, Massachusetts, 미국, 02035
- Neurology
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South Dartmouth, Massachusetts, 미국, 02747
- Neurology
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Neurology
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, 미국, 55427
- Neurology
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New Jersey
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West Long Branch, New Jersey, 미국, 07764
- Neurology
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Neurology
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Raleigh, North Carolina, 미국, 27607
- Neurology
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Neurology
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
- Neurology
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Neurology
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South Carolina
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Port Royal, South Carolina, 미국, 29935
- Neurology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38137
- Neurology
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Neurology
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Texas
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Frisco, Texas, 미국, 75035
- Neurology
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Neurology
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Round Rock, Texas, 미국, 78681
- Neurology
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Washington
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Kirkland, Washington, 미국, 98034
- Neurology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- Neurology
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Neurology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- UK Brain Bank 기준 및 MDS 연구 기준과 일치하는 PD 진단을 받은 참가자 시퀀스 효과와 운동 비대칭을 동반한 운동완서증을 포함해야 합니다.
- 항파킨슨병 치료를 받지 않은 경우
- 수정된 Hoehn/Yahr 단계 < 3.0
- 몬트리올 인지 평가 ≥ 26
- 추가 항파킨슨병 치료 없이 임상시험에 참여할 수 있을 것으로 기대되는 환자
- ICF 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하는 부록 1에 설명된 대로 서명된 ICF를 제공할 수 있습니다.
- EAC에서 적합하고 적합한 후보로 승인되었습니다.
성 및 피임/장벽 요건:
남성 참가자:
- 남성 참가자는 스크리닝 방문부터 연구 중 및 연구 약물의 마지막 용량을 받은 후 30일 동안 수용 가능한 매우 효과적인 피임 방법을 실행하는 데 동의해야 합니다. 매우 효과적인 산아제한 방법에는 성적 금욕, 정관 절제술 또는 파트너의 매우 효과적인 방법과 결합된 살정제(남성)가 포함된 콘돔이 포함됩니다.
여성 참가자:
- 가임기 여성 참가자 및 가임기 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 연구 기간 내내 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 30일 동안 금욕을 유지하거나 적절하고 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 이차적 또는 비전형적 파킨슨병의 진단/의심
- PD에 대한 이전 절차 또는 수술, 또는 연구 중 이에 대한 예상
- 조사자의 의견에 따라 연구 기간 동안 항파킨슨병 치료가 필요할 가능성이 높음
- 임상적으로 유의한 기립성 저혈압
- 스크리닝 전 12개월 이내에 항정신병약 사용이 필요한 임상적으로 유의미한 환각
- 치료 조사자 또는 EAC의 판단에서 임상적으로 중요한 의학적, 외과적, 정신과적 또는 검사실 이상
- 28일 이상 동안 레보도파, 도파민 작용제, 모노아민 옥시다제-B 억제제 또는 A2A 길항제를 사용한 과거 치료 또는 스크리닝 전 28일 이내에 이러한 약물 중 하나를 사용한 치료
- 28일 이상 동안 비가역적 모노아민 옥시다제-B 억제제(예: 셀레길린)를 사용한 과거 치료; 스크리닝 전 최소 90일 동안 중단해야 함
- 현재 중등도 또는 강력한 사이토크롬 P450(CYP) 3A4/5 유도제 또는 CYP3A4/5 억제제(국소 투여 제외)를 받고 있는 자
- 현재 항정신병약, 메토클로프라마이드, 레세르핀 또는 암페타민을 받고 있습니다.
- 현재 다른 임상시험 참여 및/또는 스크리닝 전 90일 이내에 임의의 임상시험 약물 수령
- 이 연구 또는 다른 IkT-148009 연구로의 이전 무작위 배정
- Columbia Suicide Rating Scale(질문 4 또는 5에서 "예"라고 대답)에 의해 결정된 스크리닝 방문 전 1년 이내에 적극적인 자살 생각
- DSM(Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders)-5 기준에 따른 약물 남용(니코틴 또는 카페인 제외)의 현재 진단 또는 병력
- 스크리닝 방문 전 3개월 동안 의료 또는 오락용 대마초 사용
- 조사자의 판단에 따라 연구 완료를 방해하는 모든 사회적 또는 행동적 이유
- 적절한 샘플 확보를 방해하는 모든 피부 상태
- 진행성, 연령 관련 황반 변성(신혈관 또는 지도형 위축) 또는 Beckman 분류에 의해 정의된 중간 황반 변성(대형 드루젠 > 125um 및/또는 모든 AMD 색소 이상)의 증거. 어떤 원인에서든 망막/맥락막 혈관신생의 증거. 중심장액망막병증의 증거.
- 스크리닝 시 아밀라아제 및/또는 리파아제 이상(스크리닝 기간 중 반복될 수 있음)
- ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) 수치가 정상 상한치(ULN)의 2.5배 이상
- 크레아티닌 청소율(CrCL)이 60ml/min 이하로 측정된 중대한 신장애
- 현재 수유 중이거나 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 50mg IkT-148009 (리스보데티닙)
이 군은 50mg 용량의 리스보데티닙으로 치료받은 참가자들로 구성되었습니다.
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경구 투여 젤라틴 캡슐
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실험적: 100mg IkT-148009 (리스보데티닙)
이 군은 100mg 용량의 리스보데티닙으로 치료받은 참가자들로 구성되었습니다.
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경구 투여 젤라틴 캡슐
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실험적: 200mg IkT-148009 (리스보데티닙)
이 군은 200mg 용량의 리스보데티닙으로 치료받은 참가자들로 구성되었습니다.
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경구 투여 젤라틴 캡슐
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위약 비교기: 플라시보
이 군은 위약으로 치료받은 참가자들로 구성되었습니다.
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경구 투여 젤라틴 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 관련 이상사례(TEAEs) 발생률
기간: 기초선부터 12주까지
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기초선부터 12주까지
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각 투약 코호트에서 무작위 배정된 대상자 중 이상반응으로 인해 배정된 요법을 중단한 대상자의 비율
기간: 기준선부터 12주까지
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기준선부터 12주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혼합 모델 반복 측정을 통한 MDS-UPDRS Part II+III 기준선 대비 변화량의 LS 평균
기간: 베이스라인부터 12주차까지
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운동 장애 학회 - 통합 파킨슨병 평가 척도 (MDS-UPDRS).
파트 II와 파트 III는 참가자가 보고한 일상 생활 활동(파트 II)과 임상의의 운동 능력 평가(파트 III)를 포함하는 평가를 반영합니다.
파트 II는 0에서 52까지의 총 점수 범위를 가진 13개 항목으로 구성되며, 파트 III는 0에서 132까지의 총 점수 범위를 가진 18개 항목으로 구성됩니다.
각 항목은 0(정상)에서 4(심각)까지 점수가 매겨집니다.
파트 2와 3의 합계는 0에서 184까지의 점수 범위를 가집니다(총 31개 항목).
기준선 대비 파트 2와 3 합계의 증가는 참가자의 파킨슨병 악화를 나타냅니다.
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베이스라인부터 12주차까지
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혼합 모델을 이용한 반복 측정에서 PDQ-39 기준선 대비 변화량의 LS 평균
기간: 기저선 대비 12주차 변화
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파킨슨병 설문지(PDQ)는 일상 생활 활동을 평가하는 39개 문항으로 구성됩니다.
참가자는 각 문항을 5점 척도(0~4점)로 평가합니다.
PDQ-39 점수 범위는 0~100점이며, 높은 점수는 더 진행된 질병 상태를 나타냅니다.
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기저선 대비 12주차 변화
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혼합 모델 반복 측정을 통한 PGI-S 기준선 대비 변화량의 최소제곱평균
기간: 기저선 대비 12주차 변화
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환자 전반적 인상 - 중증도(PGI-S)는 참가자가 자신의 파킨슨병 중증도를 평가하기 위해 보고한 평가 도구입니다.
점수 범위는 1에서 4까지이며, 1은 정상으로 간주되고 4는 중증으로 간주됩니다.
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기저선 대비 12주차 변화
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혼합 모델을 이용한 반복 측정법에 기반한 CGI-S 기준선 대비 변화량의 최소제곱평균
기간: 기저선 대비 12주차 변화
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Clinician Global Impression - Severity (CGI-S)는 참가자의 파킨슨병 중증도를 평가하기 위해 설계된 임상의 보고 평가입니다.
점수는 1에서 7까지이며, 1은 "정상"으로 간주되고 7은 "가장 극심하게 아픈 환자 중 하나"로 간주됩니다.
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기저선 대비 12주차 변화
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혼합 모델 반복 측정을 통한 MDS-UPDRS 파트 II 기준선 대비 변화량의 LS 평균
기간: 기초선부터 12주까지
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운동 장애 학회 - 통합 파킨슨병 평가 척도 (MDS-UPDRS).
파트 II는 참가자가 보고한 일상 생활 활동을 평가합니다.
파트 II는 총 13개 항목으로 구성되며 총점은 0점에서 52점까지입니다.
각 항목은 0점(정상)에서 4점(심각)까지 점수가 매겨집니다.
높은 점수는 질병의 심각도 증가를 반영합니다.
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기초선부터 12주까지
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혼합 반복 측정 모델을 이용한 MDS-UPDRS 파트 III 기준선 대비 변화량의 LS 평균
기간: 기준선부터 12주까지
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운동 장애 학회 - 통합 파킨슨병 평가 척도 (MDS-UPDRS).
파트 III는 임상의가 작성하며 참가자의 운동 기능을 평가합니다.
파트 III는 총 18개 항목으로 구성되며 총점은 0에서 132점 사이입니다.
각 항목은 0점(정상)에서 4점(심각)까지 점수가 매겨집니다.
높은 점수는 질병의 심각도 증가를 반영합니다.
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기준선부터 12주까지
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혼합 모델 반복 측정을 통한 MDS-UPDRS 파트 I 기준선 대비 변화의 최소제곱평균
기간: 기준선 대비 12주차 변화
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운동 장애 학회 - 통합 파킨슨병 평가 척도 (MDS-UPDRS).
파트 I은 일상 생활의 비운동 증상을 평가합니다.
파트 I은 연구자가 평가하는 섹션과 참가자가 작성하는 섹션으로 구성된 두 개의 섹션으로 이루어져 있습니다.
파트 I은 총점이 0에서 52까지인 13개 항목으로 구성됩니다.
각 항목은 0(정상)에서 4(심함)까지 점수가 매겨집니다.
높은 점수는 질병의 심각도 증가를 반영합니다.
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기준선 대비 12주차 변화
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혼합 모델을 통한 반복 측정에서 기준선 대비 NMSS 변화의 LS 평균
기간: 기저선 대비 12주차 변화
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비운동 증상 점수(NMSS)는 파킨슨병의 비운동 증상을 평가하기 위해 임상의가 작성하는 30문항 평가입니다.
점수 범위는 0에서 360까지이며, 높은 점수는 질병 심각도 증가를 반영합니다.
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기저선 대비 12주차 변화
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혼합 모델 반복 측정을 통한 CSBM 점수 기준선 대비 변화의 LS 평균
기간: 기준선 대비 12주차 변화
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완전 자발 배변(CSBM) 일지는 참가자가 작성하는 종이 일지로, 7일간의 배변 활동을 기록하는 데 사용됩니다. 각 항목은 배변의 날짜와 시간, 대변의 점도(브리스톨 대변 형태 척도), 그리고 배변이 자발적이었는지(이전 24시간 내에 완하제나 구제 약물을 사용하지 않음)와 완전했는지(완전 배출감)를 기록합니다. 주간 CSBM 점수는 7일간 기록된 완전하고 자발적인 배변의 총 횟수로 계산됩니다. 로마 IV 기준은 변비를 7일 동안 CSBM이 3회 미만인 경우로 정의합니다. CSBM 점수의 감소는 장 기능의 감소를 나타냅니다. |
기준선 대비 12주차 변화
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혼합 모델 반복 측정을 통한 기준선 대비 ESS 변화량의 최소제곱평균
기간: 기저선 대비 12주차 변화
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에프워스 졸음 척도는 참가자의 일반적인 주간 졸음 수준을 측정하는 자가 보고 설문지입니다.
참가자는 0 = 절대 졸지 않음에서 3 = 졸음 가능성 높음까지의 4점 척도를 사용하여 8가지 일반적인 상황에서 졸거나 잠들 가능성을 평가합니다.
총 ESS 점수 범위는 0에서 24점까지이며, 점수가 높을수록 주간 졸음이 더 심함을 나타냅니다.
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기저선 대비 12주차 변화
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혼합 모델 반복 측정을 통한 SE-ADL 기준선 대비 변화량의 LS 평균
기간: 기저선 대비 12주차 변화
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Schwab and England 일상 생활 활동(SE-ADL)은 임상의가 시행하는 평가로, 참가자가 일상적인 일상 활동을 수행하는 능력을 0부터 100까지의 척도로 평가합니다.
점수는 10씩 증가하여 보고되며, 100은 일상 활동을 수행하는 정상적인 능력을 나타냅니다.
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기저선 대비 12주차 변화
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혼합 모델 반복 측정을 통한 PAGI-SYM 기준선 대비 변화량의 LS 평균
기간: 기준선 대비 12주차 변화
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상부 위장관 장애 환자 평가-증상 심각도 지수(PAGI-SYM)는 지난 2주 동안의 상부 위장관 증상 심각도를 평가하기 위해 설계된 참가자 보고 설문지입니다.
이 도구는 20개 항목으로 구성되어 있습니다.
각 항목은 0=없음부터 5=매우 심함까지의 6점 리커트 척도로 평가되며, 점수가 높을수록 증상 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
총점은 결측값이 없는 항목 응답의 평균으로 계산됩니다.
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기준선 대비 12주차 변화
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혼합 모델 반복 측정을 통한 기준선 대비 PAC-QoL 변화량의 최소제곱평균
기간: 기저선 대비 12주차 변화
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환자 변비 삶의 질 평가(PAC-QOL)는 지난 2주 동안 변비와 그 치료가 삶의 질에 미치는 영향을 평가하는 참가자 보고 설문지입니다.
이는 28개 항목으로 구성되어 있습니다.
각 항목은 항목 표현에 따라 0 = 전혀 아님 / 매우 만족함에서 4 = 극심함 / 매우 불만족함까지의 5점 리커트 척도로 평가됩니다.
점수는 결측값이 아닌 모든 항목의 평균으로 계산되며, 점수가 높을수록 삶의 질에 더 큰 부정적 영향을 나타냅니다.
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기저선 대비 12주차 변화
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복합 반복측정 모델을 통한 PAGI-QoL 기준선 대비 변화량의 최소제곱평균
기간: 기준선부터 12주차까지의 변화
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PAGI-QOL(상부 위장관 질환 환자 삶의 질 평가)은 검증된 참가자 보고형 설문지로, 지난 2주 동안 상부 위장관 증상이 삶의 질에 미치는 영향을 평가합니다.
이 도구는 30개의 문항으로 구성되어 있습니다.
각 문항은 0 = 전혀 해당되지 않음부터 5 = 항상 해당됨까지의 6점 리커트 척도로 평가됩니다.
점수는 결측값이 아닌 모든 문항의 평균으로 계산되며, 낮은 점수는 참가자의 삶의 질에 더 큰 부정적 영향을 나타냅니다.
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기준선부터 12주차까지의 변화
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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뇌척수액(CSF)의 인산화 알파-시누클레인
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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CSF에서 인산화된 알파-시누클레인의 존재 또는 부재의 검출
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기준선에서 12주차로 변경
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피부의 인산화 알파-시누클레인
기간: 기준선에서 12주차로 변경
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피부 말초신경 생검에서 인산화 알파-시누클레인의 유무 검출
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기준선에서 12주차로 변경
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Milton Werner, PhD, ABLi Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 15일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 25일
연구 완료 (실제)
2025년 9월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- IkT-148009-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 공유 기간
연구 종료
IPD 공유 지원 정보 유형
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .