Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie IkT-148009 u neléčené Parkinsonovy choroby

6. listopadu 2025 aktualizováno: ABLi Therapeutics, Inc.

Studie 2. fáze IkT-148009 u neléčené Parkinsonovy choroby

Tato studie zkoumá bezpečnost a snášenlivost léku IkT-148009 u neléčených dobrovolníků s Parkinsonovou chorobou (ve věku 55 až 75 let). Zabývá se také farmakokinetikou IkT-148009 v těle a hodnotí účinek ikT-148009 na motorické a nemotorické rysy onemocnění. Tato 12týdenní studie je navržena tak, aby byla randomizována 3:1 napříč 3 dávkami IkT-148009 nebo placeba. Každý účastník si bude sám podávat jednu ze 3 dávek nebo placebo IkT-148009 jednou denně (QD) s jídlem po dobu 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Detailní popis

Toto je 12týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická, placebem kontrolovaná klinická studie se třemi dávkami IkT 148009 u pacientů s neléčenou PD navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku IkT-148009. perorální, jednou denně inhibitor c-Abl tyrosinkinázy. Sekundární a explorativní hodnocení vyhodnotí účinek IkT-148009 na motorické a nemotorické rysy onemocnění. Očekává se, že se zaregistruje 120 účastníků až na 40 místech po celých USA.

Účastníci podstoupí screening, aby se zhodnotila jejich způsobilost k účasti ve studii, která zahrnuje vyhodnocení diagnózy Parkinsonovy choroby, vitálních funkcí, biochemie krve, hematologii a analýzu moči a úplný seznam souběžně podávaných léků. Za kontrolu údajů ze screeningu a potvrzení způsobilosti a vhodnosti účastníků bude odpovědná komise EAC (Enrollment Authorization Committee). Vybraní budou zařazeni a randomizováni do jednoho ze tří aktivních ramen IkT-148009 (50/100/200 mg) nebo do ramene s placebem (3:1). Veškerý klinický personál, zkoušející studie a účastníci budou po celou dobu studie zaslepeni vůči studijním úkolům.

Výbor pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) vyhodnotí všechny dostupné údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a PK a Parkinsonově chorobě pro každou kohortu na měsíční až čtvrtletní bázi. Hlášení nežádoucích příhod bude vyhodnoceno v reálném čase.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

137

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Neurology
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Neurology
    • California
      • Reseda, California, Spojené státy, 91335
        • Neurology
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Spojené státy, 06905
        • Neurology
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Neurologist
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Neurology
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34105
        • Neurology
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
        • Neurology
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • Neurology
    • Massachusetts
      • Foxborough, Massachusetts, Spojené státy, 02035
        • Neurology
      • South Dartmouth, Massachusetts, Spojené státy, 02747
        • Neurology
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Neurology
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Spojené státy, 55427
        • Neurology
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Spojené státy, 07764
        • Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Neurology
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27607
        • Neurology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Neurology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Neurology
    • South Carolina
      • Port Royal, South Carolina, Spojené státy, 29935
        • Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38137
        • Neurology
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Neurology
    • Texas
      • Frisco, Texas, Spojené státy, 75035
        • Neurology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Neurology
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Neurology
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Neurology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Neurology
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Neurology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci, kterým byla diagnostikována PD v souladu s kritérii UK Brain Bank a MDS Research Criteria; musí zahrnovat bradykinezi se sekvenčním efektem a motorickou asymetrii.
  2. Nedostává žádnou antiparkinsonskou terapii
  3. Modifikovaný stupeň Hoehn/Yahr < 3,0
  4. Montrealské kognitivní hodnocení ≥ 26
  5. Očekává se, že se pacient bude moci zúčastnit studie bez nutnosti další antiparkinsonské léčby
  6. Schopnost poskytnout podepsanou ICF, jak je popsáno v Dodatku 1, která zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými v ICF a v tomto protokolu.
  7. Schváleno jako vhodný a vhodný kandidát EAC.

Sex a antikoncepce/bariérové ​​požadavky:

Mužští účastníci:

- Mužští účastníci musí souhlasit s tím, že budou praktikovat přijatelnou metodu vysoce účinné antikoncepce od screeningové návštěvy, během studie a po dobu 30 dnů po podání poslední dávky studovaného léku. Mezi vysoce účinné metody antikoncepce patří sexuální abstinence, vazektomie nebo kondom se spermicidem (muži) v kombinaci s vysoce účinnou metodou partnerky.

Ženské účastnice:

- Účastníci ve fertilním věku a účastníci mužského pohlaví s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s tím, že buď zůstanou abstinenti, nebo budou používat adekvátní a spolehlivou antikoncepci po celou dobu studie a alespoň 30 dní po užití poslední dávky studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza/podezření na sekundární nebo atypický parkinsonismus
  2. Předchozí postup nebo operace pro PD nebo jejich předvídání během studie
  3. Vysoká pravděpodobnost potřeby antiparkinsonské léčby během období studie, podle názoru zkoušejícího
  4. Klinicky významná ortostatická hypotenze
  5. Klinicky významné halucinace vyžadující použití antipsychotik během 12 měsíců před screeningem
  6. Klinicky významné lékařské, chirurgické, psychiatrické nebo laboratorní abnormality podle úsudku ošetřujícího zkoušejícího nebo EAC
  7. Minulá léčba levodopou, dopaminergními agonisty, inhibitory monoaminooxidázy-B nebo antagonisty A2A po dobu delší než 28 dnů nebo léčba kterýmkoli z těchto léků během 28 dnů před screeningem
  8. Minulá léčba ireverzibilními inhibitory monoaminooxidázy-B (např. selegilinem) po dobu delší než 28 dní; musí být přerušena alespoň 90 dní před screeningem
  9. V současné době užíváte středně silné nebo silné induktory cytochromu P450 (CYP) 3A4/5 nebo inhibitory CYP3A4/5 (kromě topického podávání)
  10. V současné době užíváte jakákoli antipsychotika, metoklopramid, reserpin nebo amfetamin.
  11. Současná účast v jiném hodnoceném klinickém hodnocení a/nebo příjem jakéhokoli hodnoceného léku během 90 dnů před screeningem
  12. Předchozí randomizace do této nebo jiné studie IkT-148009
  13. Aktivní sebevražedné myšlenky během jednoho roku před screeningovou návštěvou, jak je stanoveno Columbia Suicide Rating Scale (odpověď „ano“ na otázku 4 nebo 5)
  14. Současná diagnóza nebo historie zneužívání návykových látek (kromě nikotinu nebo kofeinu) podle kritérií Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5
  15. Lékařské nebo rekreační užívání marihuany během 3 měsíců před screeningovou návštěvou
  16. Jakýkoli sociální nebo behaviorální důvod, který by podle úsudku zkoušejícího bránil dokončení studie
  17. Jakýkoli stav kůže, který by narušoval získání adekvátních vzorků
  18. Důkaz pokročilé makulární degenerace související s věkem (neovaskulární nebo geografická atrofie) nebo střední makulární degenerace, jak je definována Beckmanovou klasifikací (velké drúzy > 125 um a/nebo jakékoli pigmentové abnormality AMD). Důkaz neovaskularizace sítnice/cévnatky z jakékoli příčiny. Důkaz centrální serózní retinopatie.
  19. Abnormální amyláza a/nebo lipáza při screeningu (může se opakovat během období screeningu)
  20. Hladiny alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu (ULN)
  21. Významné poškození ledvin stanovené clearance kreatininu (CrCL) nižší nebo rovné 60 ml/min
  22. V současné době kojící, těhotná nebo plánující těhotenství během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 50mg IkT-148009 (risvodetinib)
Tato větev zahrnovala účastníky léčeny dávkou 50 mg risvodetinibu.
Perorální podání želatinové tobolky
Experimentální: 100 mg IkT-148009 (risvodetinib)
Tato skupina se skládala z účastníků léčených 100mg dávkou risvodetinibu.
Perorální podání želatinové tobolky
Experimentální: 200mg IkT-148009 (risvodetinib)
Tato rameno se skládalo z účastníků léčených dávkou 200 mg risvodetinibu.
Perorální podání želatinové tobolky
Komparátor placeba: Placebo
Tato skupina se skládala z účastníků léčených placebem.
Želatinová kapsle pro perorální podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Základní hodnota do 12 týdnů
Základní hodnota do 12 týdnů
Podíl randomizovaných v každé dávkové kohortě, kteří přerušili přidělený režim z důvodu nežádoucího účinku
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
LS průměr změny od výchozí hodnoty v MDS-UPDRS část II+III z modelu smíšených efektů pro opakovaná měření
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12. týdne
Movement Disorder Society - Jednotná hodnotící škála Parkinsonovy nemoci (MDS-UPDRS). Části II a III představují hodnocení zahrnující každodenní činnosti podle výpovědi účastníka (část II) a také klinické hodnocení motorických schopností (část III). Část II se skládá z 13 položek s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 52, zatímco část III se skládá z 18 položek s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 132. Každá položka je hodnocena od 0 (normální) do 4 (závažné). Součet částí 2 a 3 má rozsah skóre od 0 do 184 (celkem 31 položek). Zvýšení součtu částí 2 a 3 ve srovnání s výchozím stavem představuje zhoršení Parkinsonovy nemoci účastníka
Od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS průměr změny od výchozí hodnoty v PDQ-39 ze smíšeného modelu s opakovanými měřeními
Časové okno: Změna od počáteční hodnoty do 12. týdne
Parkinsonův dotazník (PDQ) se skládá z 39 otázek hodnotících aktivity každodenního života. Účastníci hodnotí každou otázku na 5bodové škále (0 až 4). Skóre PDQ-39 se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje pokročilejší stadium onemocnění.
Změna od počáteční hodnoty do 12. týdne
LS průměr změny od výchozí hodnoty v PGI-S z modelu smíšených opakovaných měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Patient Global Impression - Severity (PGI-S) je hodnocení hlášené účastníkem, které je navrženo k posouzení závažnosti jejich Parkinsonovy choroby. Skóre se pohybuje od 1 do 4, přičemž 1 je považováno za normální a 4 za závažné.
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS průměr změny od výchozí hodnoty v CGI-S z modelu smíšených efektů pro opakovaná měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Klinické globální hodnocení - závažnost (CGI-S) je hodnocení hlášené klinickým lékařem, které je navrženo k posouzení závažnosti Parkinsonovy choroby účastníka. Skóre se pohybuje od 1 do 7, přičemž 1 je považováno za "Normální" a 7 za "Mezi nejvíce extrémně nemocnými pacienty".
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS střední hodnota změny od výchozí hodnoty v MDS-UPDRS část II ze smíšeného modelu pro opakovaná měření
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12 týdnů
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). Část II hodnotí aktivity denního života podle hlášení účastníka. Část II se skládá z 13 položek s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 52. Každá položka je hodnocena od 0 (normální) do 4 (závažné). Vyšší skóre odráží zvýšenou závažnost onemocnění.
Od výchozí hodnoty do 12 týdnů
LS Průměr změny od výchozí hodnoty v MDS-UPDRS část III ze smíšeného modelu pro opakovaná měření
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 týdnů
Movement Disorder Society - Jednotná škála pro hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS). Část III je vyplněna klinickým pracovníkem a hodnotí motorické funkce účastníka. Část III se skládá z 18 položek s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 132. Každá položka je hodnocena 0 (normální) až 4 (závažné). Vyšší skóre odráží zvýšenou závažnost onemocnění.
Od výchozího stavu do 12 týdnů
Průměrná hodnota změny od výchozího stavu v MDS-UPDRS část I ze smíšeného modelu pro opakovaná měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). Část I hodnotí nemotorické projevy každodenního života. Část I se skládá ze dvou sekcí, přičemž jednu hodnotí vyšetřující lékař a druhou vyplňuje účastník. Část I obsahuje 13 položek s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 52. Každá položka je hodnocena stupnicí od 0 (normální) do 4 (závažné). Vyšší skóre odráží zvýšenou závažnost onemocnění.
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS průměr změny od výchozí hodnoty v NMSS ze smíšeného modelu pro opakovaná měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Hodnocení nemotorických příznaků (NMSS) je 30bodové hodnocení vyplňované klinickým pracovníkem, které je navrženo k posouzení nemotorických příznaků Parkinsonovy choroby. Skóre se pohybuje od 0 do 360, přičemž vyšší skóre odráží rostoucí závažnost onemocnění
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS Průměr změny od výchozí hodnoty skóre CSBM z modelu smíšených efektů pro opakovaná měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne

Denník úplných spontánních pohybů střev (CSBM) je papírový denník vyplňovaný účastníkem, který slouží k zaznamenávání činnosti střevních pohybů po dobu 7 dnů. Každý záznam zachycuje datum a čas střevního pohybu, konzistenci stolice (Bristolská škála tvaru stolice) a zda byl střevní pohyb spontánní (bez projímadel nebo záchranných léků během předchozích 24 hodin) a úplný (pocit úplného vyprázdnění).

Týdenní skóre CSBM se vypočítá jako celkový počet úplných a spontánních střevních pohybů zaznamenaných během 7denního období. Podle kritérií Rome IV je zácpa definována jako méně než 3 CSBMs za 7denní období. Pokles skóre CSBM představuje snížení funkce střev.

Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS průměr změny od výchozí hodnoty v ESS podle smíšeného modelu pro opakovaná měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Epworthská škála spavosti je dotazník, který vyplňuje sám účastník a měří jeho celkovou úroveň denní spavosti. Účastníci hodnotí pravděpodobnost, že by usnuli nebo podřimovali v osmi běžných situacích, pomocí 4bodové škály od 0 = nikdy bych neusnul do 3 = vysoká pravděpodobnost usnutí. Celkové skóre ESS se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre indikuje větší denní spavost.
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS průměr změny od výchozí hodnoty v SE-ADL z modelu smíšených efektů pro opakovaná měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Schwab a England Aktivity běžného denního života (SE-ADL) je hodnocení prováděné klinickým pracovníkem, při kterém účastníci posuzují svou schopnost plnit rutinní denní činnosti na stupnici od 0 do 100. Skóre je uváděno v přírůstcích po 10, přičemž 100 představuje normální schopnost plnit denní aktivity.
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Průměrná hodnota metodou nejmenších čtverců změny od výchozí hodnoty v PAGI-SYM z modelu smíšených opakovaných měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Dotazník Hodnocení pacienta u poruch horní části gastrointestinálního traktu - Index závažnosti příznaků (PAGI-SYM) je dotazník vyplňovaný účastníky, který je navržen pro posouzení závažnosti příznaků horní části gastrointestinálního traktu za poslední dva týdny. Nástroj obsahuje 20 položek. Každá položka je hodnocena na 6bodové Likertově škále od 0 = žádné do 5 = velmi závažné, přičemž vyšší skóre indikují větší závažnost příznaků. Celkové skóre se vypočítá jako průměr nechybějících odpovědí na položky.
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Průměrná hodnota metodou nejmenších čtverců změny od výchozí hodnoty v dotazníku PAC-QoL z modelu smíšených opakovaných měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Dotazník PAC-QOL (Patient Assessment of Constipation Quality of Life) je dotazník vyplňovaný účastníky, který hodnotí vliv zácpy a její léčby na kvalitu života za poslední dva týdny. Skládá se z 28 položek. Každá položka je hodnocena na 5bodové Likertově škále od 0 = vůbec ne / velmi spokojen(a) do 4 = extrémně / velmi nespokojen(a), v závislosti na formulaci položky. Skóre se vypočítá jako průměr všech nechybějících položek, přičemž vyšší skóre značí větší negativní dopad na kvalitu života.
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
LS průměr změny od výchozí hodnoty v PAGI-QoL z modelu smíšených opakovaných měření
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne
Dotazník Patient Assessment of Upper Gastrointestinal Disorders Quality of Life (PAGI-QOL) je ověřený, účastníky vyplňovaný dotazník, který hodnotí dopad příznaků horní části gastrointestinálního traktu na kvalitu života za poslední dva týdny. Nástroj obsahuje 30 položek. Každá položka je hodnocena na 6bodové Likertově škále od 0 = nikdy do 5 = neustále. Skóre se vypočítá jako průměr všech nechybějících položek, přičemž nižší skóre představuje větší negativní dopad na kvalitu života účastníka.
Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fosforylovaný alfa-synuklein v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
Detekce přítomnosti nebo nepřítomnosti fosforylovaného alfa-synukleinu v CSF
Změna ze základního stavu na týden 12
Fosforylovaný alfa-synuklein v kůži
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
Detekce přítomnosti nebo nepřítomnosti fosforylovaného alfa-synukleinu v biopsii periferního nervu v kůži
Změna ze základního stavu na týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Milton Werner, PhD, ABLi Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. května 2023

Primární dokončení (Aktuální)

25. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

13. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

21. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Časový rámec sdílení IPD

Konec studia

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Předplatit