Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de IkT-148009 na doença de Parkinson não tratada
6 de novembro de 2025 atualizado por: ABLi Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2 de IkT-148009 na doença de Parkinson não tratada
Este estudo investiga a segurança e tolerabilidade da droga IkT-148009 em voluntários com doença de Parkinson não tratados (55 a 75 anos).
Ele também analisa a farmacocinética do IkT-148009 no corpo e avalia o efeito do ikT-148009 nas características motoras e não motoras da doença.
Este estudo de 12 semanas foi projetado para ser randomizado 3:1 em 3 doses de IkT-148009 ou placebo.
Cada participante irá auto-administrar uma das 3 doses ou placebo de IkT-148009 uma vez ao dia (QD) com comida por 12 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico de 12 semanas, randomizado, duplo-cego, multicêntrico, controlado por placebo, de três doses de IkT 148009 em pacientes com DP não tratada, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de IkT-148009, um oral, uma vez ao dia inibidor de tirosina quinase c-Abl. Avaliações secundárias e exploratórias avaliarão o efeito do IkT-148009 nas características motoras e não motoras da doença. Prevê-se que 120 participantes sejam inscritos em até 40 locais nos EUA.
Os participantes passarão por uma triagem para avaliar sua elegibilidade para participar do estudo para incluir a avaliação do diagnóstico de Parkinson, sinais vitais, bioquímica do sangue, hematologia e exame de urina e lista completa de medicamentos concomitantes. Um Comitê de Autorização de Inscrição (EAC) será responsável por revisar os dados de triagem e confirmar a elegibilidade e adequação dos participantes. Os selecionados serão inscritos e randomizados para um dos três braços IkT-148009 ativos (50/100/200 mg) ou um braço placebo (3:1). Todo o corpo clínico, investigadores do estudo e participantes não terão acesso às atribuições do estudo durante o estudo.
Um Comitê de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) avaliará todos os dados disponíveis de segurança, tolerabilidade e PK e relacionados à doença de Parkinson para cada coorte mensalmente a trimestralmente. A notificação de eventos adversos será avaliada em tempo real.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
137
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
- Neurology
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Neurology
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California
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Reseda, California, Estados Unidos, 91335
- Neurology
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06905
- Neurology
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Neurologist
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Neurology
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
- Neurology
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Neurology
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- Neurology
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Massachusetts
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Foxborough, Massachusetts, Estados Unidos, 02035
- Neurology
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South Dartmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02747
- Neurology
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Neurology
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, Estados Unidos, 55427
- Neurology
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New Jersey
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West Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07764
- Neurology
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Neurology
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Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
- Neurology
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Neurology
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Neurology
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Neurology
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South Carolina
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Port Royal, South Carolina, Estados Unidos, 29935
- Neurology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38137
- Neurology
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Neurology
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Texas
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Frisco, Texas, Estados Unidos, 75035
- Neurology
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Neurology
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Neurology
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- Neurology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Neurology
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Neurology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
30 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes diagnosticados com DP de acordo com os critérios do Banco de Cérebros do Reino Unido e os Critérios de Pesquisa MDS; deve incluir bradicinesia com efeito de sequência e assimetria motora.
- Não recebendo terapia antiparkinsoniana
- Estágio Hoehn/Yahr modificado < 3,0
- Avaliação Cognitiva de Montreal ≥ 26
- Espera-se que o paciente seja capaz de participar do estudo sem necessidade de terapia antiparkinsoniana adicional
- Capaz de fornecer o ICF assinado conforme descrito no Apêndice 1, que inclui conformidade com os requisitos e restrições listados no ICF e neste protocolo.
- Aprovado como um candidato apropriado e adequado pela EAC.
Requisitos de sexo e anticoncepcionais/barreira:
Participantes masculinos:
- Os participantes do sexo masculino devem concordar em praticar um método aceitável de controle de natalidade altamente eficaz desde a visita de triagem, durante o estudo e por 30 dias após receber a última dose do medicamento do estudo. Métodos altamente eficazes de controle de natalidade incluem abstinência sexual, vasectomia ou preservativo com espermicida (homens) em combinação com o método altamente eficaz de sua parceira.
Participantes do sexo feminino:
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em permanecer abstinentes ou usar contracepção adequada e confiável durante todo o estudo e pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo ter sido tomada.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico/suspeita de parkinsonismo secundário ou atípico
- Procedimento ou cirurgia anterior para DP, ou antecipação destes durante o estudo
- Alta probabilidade de precisar de tratamento antiparkinsoniano durante o período do estudo, na opinião do investigador
- Hipotensão ortostática clinicamente significativa
- Alucinações clinicamente significativas que requerem uso de antipsicóticos nos 12 meses anteriores à triagem
- Anormalidades clínicas, cirúrgicas, psiquiátricas ou laboratoriais clinicamente significativas no julgamento do investigador responsável pelo tratamento ou do EAC
- Tratamento anterior com levodopa, agonistas dopaminérgicos, inibidores da monoamina oxidase-B ou antagonistas A2A por mais de 28 dias, ou tratamento com qualquer um desses medicamentos nos 28 dias anteriores à triagem
- Tratamento anterior com inibidores irreversíveis da monoamina oxidase-B (por exemplo, selegilina) por mais de 28 dias; deve ser interrompido por pelo menos 90 dias antes da triagem
- Atualmente recebendo indutores moderados ou fortes do Citocromo P450 (CYP) 3A4/5 ou inibidores do CYP3A4/5 (exceto para administração tópica)
- Atualmente recebendo qualquer antipsicótico, metoclopramida, reserpina ou anfetamina.
- Participação atual em outro estudo clínico investigativo e/ou recebimento de qualquer medicamento experimental dentro de 90 dias antes da triagem
- Randomização anterior neste ou em outro estudo IkT-148009
- Ideação suicida ativa dentro de um ano antes da visita de triagem, conforme determinado pela Columbia Suicide Rating Scale (resposta "sim" na pergunta 4 ou 5)
- Diagnóstico atual ou histórico de abuso de substâncias (excluindo nicotina ou cafeína) pelo Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais (DSM) - 5 critérios
- Uso medicinal ou recreativo de maconha nos 3 meses anteriores à visita de triagem
- Qualquer razão social ou comportamental que impeça a conclusão do estudo, a critério do investigador
- Qualquer condição de pele que interfira na obtenção de amostras adequadas
- Evidência de degeneração macular avançada relacionada à idade (atrofia neovascular ou geográfica) ou degeneração macular intermediária, conforme definido pela classificação de Beckman (grandes drusas > 125 um e/ou qualquer anormalidade pigmentar da DMRI). Evidência de neovascularização da retina/coróide por qualquer causa. Evidência de retinopatia serosa central.
- Amilase e/ou lipase anormais na triagem (pode ser repetido durante o período de triagem)
- Níveis de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) superiores a 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN)
- Insuficiência renal significativa conforme determinado pela depuração de creatinina (CrCL) menor ou igual a 60 ml/min
- Atualmente amamentando, grávida ou planejando engravidar durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 50mg de IkT-148009 (risvodetinib)
Este braço consistia em participantes tratados com a dose de 50mg de risvodetinib.
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Administração oral cápsula de gelatina
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Experimental: 100mg IkT-148009 (risvodetinib)
Este braço consistiu em participantes tratados com a dose de 100mg de risvodetinib.
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Administração oral cápsula de gelatina
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Experimental: 200mg de IkT-148009 (risvodetinib)
Este braço consistiu em participantes tratados com a dose de 200mg de risvodetinib.
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Administração oral cápsula de gelatina
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Comparador de Placebo: Placebo
Este braço consistiu em participantes tratados com placebo.
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Cápsula de gelatina para administração oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAETs)
Prazo: Do início do estudo até às 12 semanas
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Do início do estudo até às 12 semanas
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Proporção dos Indivíduos Randomizados em Cada Coorte de Dosagem que Descontinuaram o Regime Atribuído Devido a um Evento Adverso
Prazo: Baseline até 12 semanas
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Baseline até 12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na MDS-UPDRS Parte II+III a Partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Do Início à Semana 12
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Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson da Movement Disorder Society (MDS-UPDRS).
As Partes II e III refletem avaliações que abrangem atividades da vida diária conforme relatadas pelo participante (Parte II), bem como a avaliação de um clínico sobre as capacidades motoras (Parte III).
A Parte II consiste em 13 itens com pontuação total variando de 0 a 52, enquanto a Parte III consiste em 18 itens com pontuação total variando de 0 a 132.
Cada item é pontuado de 0 (normal) a 4 (grave).
A soma das Partes 2 e 3 tem uma faixa de pontuação de 0 a 184 (31 itens no total).
Um aumento na soma das Partes 2 e 3 em relação à linha de base representa uma pioria da doença de Parkinson do participante
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Do Início à Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base no PDQ-39 a Partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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O Questionário da Doença de Parkinson (PDQ) consiste em 39 questões que avaliam as atividades da vida diária.
Os participantes classificam cada questão numa escala de 5 pontos (0 a 4).
A pontuação do PDQ-39 varia de 0 a 100, sendo que uma pontuação mais elevada representa uma doença mais avançada.
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Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na PGI-S a partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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A Impressão Global do Doente - Gravidade (PGI-S) é uma avaliação reportada pelo participante concebida para avaliar a gravidade da sua Doença de Parkinson.
As pontuações variam de 1 a 4, sendo 1 considerada Normal e 4 considerada Grave.
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Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na CGI-S a Partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração desde a Linha de Base até à Semana 12
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A Impressão Global do Clínico - Gravidade (CGI-S) é uma avaliação reportada pelo clínico concebida para avaliar a gravidade da doença de Parkinson de um participante.
As pontuações variam de 1 a 7, sendo 1 considerado "Normal" e 7 considerado "Entre os doentes mais extremamente doentes".
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Alteração desde a Linha de Base até à Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na MDS-UPDRS Parte II a partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Linha de base às 12 semanas
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Sociedade de Distúrbios do Movimento - Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (MDS-UPDRS).
A Parte II avalia as atividades da vida diária conforme relatado pelo participante.
A Parte II consiste em 13 itens com uma pontuação total que varia de 0 a 52.
Cada item é pontuado de 0 (normal) a 4 (grave).
Pontuações mais elevadas refletem maior gravidade da doença.
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Linha de base às 12 semanas
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na MDS-UPDRS Parte III a Partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Da linha de base até 12 semanas
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Movement Disorder Society - Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (MDS-UPDRS).
A Parte III é preenchida pelo clínico e avalia a função motora de um participante.
A Parte III consiste em 18 itens com uma pontuação total que varia de 0 a 132.
Cada item é pontuado de 0 (normal) a 4 (grave).
Pontuações mais elevadas refletem uma maior gravidade da doença.
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Da linha de base até 12 semanas
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na MDS-UPDRS Parte I a partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Movement Disorder Society - Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (MDS-UPDRS).
A Parte I avalia as experiências não motoras da vida diária.
A Parte I é composta por duas secções, uma avaliada pelo investigador e outra preenchida pelo participante.
A Parte I consiste em 13 itens com uma pontuação total que varia de 0 a 52.
Cada item é classificado de 0 (normal) a 4 (grave).
Pontuações mais elevadas refletem maior gravidade da doença.
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Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base no NMSS a partir de um Modelo Misto com Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base até à Semana 12
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O Non-Motor Symptom Score (NMSS) é uma avaliação de 30 questões preenchida pelo clínico, concebida para avaliar os sintomas não motores da doença de Parkinson.
As pontuações variam de 0 a 360, sendo que pontuações mais elevadas refletem uma gravidade crescente da doença
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Alteração da Linha de Base até à Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação de EVA no Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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O Diário de Movimentos Intestinais Completos e Espontâneos (CSBM) é um diário em papel preenchido pelos participantes, utilizado para registar a atividade dos movimentos intestinais durante um período de 7 dias. Cada entrada regista a data e a hora do movimento intestinal, a consistência das fezes (Escala de Bristol de Forma das Fezes) e se o movimento intestinal foi espontâneo (sem laxantes ou medicação de resgate nas 24 horas anteriores) e completo (uma sensação de evacuação total). A pontuação semanal de CSBM é calculada como o número total de movimentos intestinais completos e espontâneos registados durante o período de 7 dias. Os critérios de Roma IV definem a prisão de ventre como tendo menos de 3 CSBMs por período de 7 dias. Uma diminuição na pontuação de CSBM representa uma diminuição da função intestinal. |
Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na ESS a Partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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A Escala de Sonolência de Epworth é um questionário autoaplicável que mede o nível geral de sonolência diurna de um participante.
Os participantes classificam a sua probabilidade de adormecer ou de cair no sono em oito situações comuns, utilizando uma escala de 4 pontos, de 0 = nunca adormeceria a 3 = elevada probabilidade de adormecer.
A pontuação total da ESS varia entre 0 e 24, sendo que pontuações mais elevadas indicam maior sonolência diurna.
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Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base na SE-ADL a Partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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A Escala de Atividades de Vida Diária de Schwab e England (SE-ADL) é uma avaliação administrada por clínicos na qual os participantes avaliam a sua capacidade de realizar atividades diárias de rotina numa escala de 0 a 100.
A pontuação é reportada em incrementos de 10, sendo que 100 representa a capacidade normal para completar atividades diárias.
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Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base no PAGI-SYM a partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração desde a Linha de Base até à Semana 12
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O Questionário de Avaliação do Doente para Perturbações do Trato Gastrointestinal Superior - Índice de Gravidade de Sintomas (PAGI-SYM) é um questionário reportado pelos participantes concebido para avaliar a gravidade dos sintomas gastrointestinais superiores nas duas semanas anteriores.
O instrumento inclui 20 itens.
Cada item é classificado numa escala de Likert de 6 pontos, de 0 = nenhum a 5 = muito grave, com pontuações mais elevadas a indicar maior gravidade dos sintomas.
A pontuação total é calculada como a média das respostas aos itens não omitidos.
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Alteração desde a Linha de Base até à Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração em Relação à Linha de Base no PAC-QoL a partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração desde a Linha de Base até à Semana 12
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O Questionário de Avaliação da Qualidade de Vida na Obstipação pelo Doente (PAC-QOL) é um questionário reportado pelo participante que avalia o impacto da obstipação e do seu tratamento na qualidade de vida durante as duas semanas anteriores.
Consiste em 28 itens.
Cada item é classificado numa escala de Likert de 5 pontos, de 0 = nada / muito satisfeito a 4 = extremamente / muito insatisfeito, dependendo da formulação do item.
As pontuações são calculadas como a média de todos os itens não omissos, com pontuações mais altas a indicar um maior impacto negativo na qualidade de vida.
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Alteração desde a Linha de Base até à Semana 12
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Média dos Mínimos Quadrados da Alteração Relativamente à Linha de Base na PAGI-QoL a Partir de um Modelo Misto para Medidas Repetidas
Prazo: Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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O Questionário de Avaliação do Doente sobre a Qualidade de Vida em Perturbações Gastrointestinais Superiores (PAGI-QOL) é um questionário validado, reportado pelo participante, que avalia o impacto dos sintomas gastrointestinais superiores na qualidade de vida durante as duas semanas anteriores.
O instrumento inclui 30 itens.
Cada item é classificado numa escala de Likert de 6 pontos, desde 0 = nenhuma vez até 5 = sempre.
As pontuações são calculadas como a média de todos os itens não omitidos, sendo que pontuações mais baixas representam um maior impacto negativo na qualidade de vida do participante.
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Alteração da Linha de Base para a Semana 12
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alfa-sinucleína fosforilada no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 12
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Detecção da presença ou ausência de alfa-sinucleína fosforilada no LCR
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Mudança da linha de base para a semana 12
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Alfa-sinucleína fosforilada na pele
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 12
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Detecção da presença ou ausência de alfa-sinucleína fosforilada em biópsia de nervo periférico em pele
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Mudança da linha de base para a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Milton Werner, PhD, ABLi Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de maio de 2023
Conclusão Primária (Real)
25 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
13 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
21 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
19 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de novembro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IkT-148009-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Prazo de Compartilhamento de IPD
Fim do estudo
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .