胆道閉鎖症の小児におけるオデビキシバットの長期有効性と安全性を評価するための非盲検延長試験 (BOLD-EXT)
2026年8月28日 更新者：Albireo, an Ipsen Company
胆道閉鎖症の小児におけるオデビキシバット（A4250）の長期有効性と安全性を評価する非盲検延長試験（BOLD-EXT）
胆道閉鎖症の小児におけるオデビキシバット（A4250）の長期有効性と安全性を評価するための非盲検延長試験
調査の概要
詳細な説明
これは、胆道閉鎖症（BA）患者におけるodevixibatの長期的な有効性と安全性を評価するための第3相、多施設、非盲検延長試験です。 A4250-011 BOLD 試験の治療を終了し、A4250-016 試験（BOLD-EXT）の適格基準を満たした患者が参加できます。 治療期間は 104 週間で、その後 4 週間の安全性追跡期間が続きます。 104 週後も odevixibat の投与を継続することを希望する患者は、任意の延長期間 (OEP) で治療を続けることができます。
北米、ヨーロッパ、中東、アジア太平洋の約 70 か所で最大 180 人の患者が登録されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
180
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Bergamo、イタリア
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Padova、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Groningen、オランダ
- University Medical Center Groningen
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Parkville、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
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Montreal、カナダ
- CHU Sainte-Justine
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Ankara、トルコ（Türkiye）
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
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Antalya、トルコ（Türkiye）
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul、トルコ（Türkiye）
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
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Berlin、ドイツ
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Tübingen、ドイツ
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Auckland、ニュージーランド、1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- Bicetre Hospital
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Warsaw、ポーランド
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Kota Bharu、マレーシア
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur、マレーシア、59100
- University Malaya Medical Centre
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Guangdong、中国
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
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Shanghai、中国
- Children's Hospital of Fudan University
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Seoul、韓国
- Seoul National University Childrens Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- A4250-011 試験の 104 週間の投与期間が終了
- -介護者による署名済みのインフォームドコンセント
除外基準:
- 治験責任医師の判断により、A4250-011試験の治験薬の治療または手順に従わなかった患者
- -治験責任医師の意見では、患者の安全を損なう可能性のある状態または異常、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性がある
- -odevixibatのいずれかの成分に対する既知の過敏症
- -肝移植が予定されているか、すぐに肝移植が必要になる可能性がある患者 研究者の判断に基づく
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オデビキシバット (A4250)
104 週間、1 日 1 回経口投与するカプセル。
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オデビキシバットは、回腸胆汁酸トランスポーター (IBAT) の低分子阻害剤です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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肝移植を受けていない生存者の割合
時間枠：ベースラインから104週まで
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ベースラインから104週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) 対血小板比指数 (APRI) スコアの変化
時間枠：ベースラインから104週まで
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APRI (アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ対血小板比指数) スコアは、肝線維症の重症度を推定します。 スコアが高いほど、肝臓の瘢痕化 (線維化) の量が多いことを示します。
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ベースラインから104週まで
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Fibrosis-4 (Fib-4) スコアの変化
時間枠：ベースラインから104週まで
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Fib-4 スコアは、肝臓の瘢痕 (線維症) の量の推定値を提供します。 スコアが高いほど、肝臓の瘢痕の量が多いことを示します。
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ベースラインから104週まで
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血清胆汁酸の変化
時間枠：ベースラインから 26、52、78、および 104 週まで
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ベースラインから 26、52、78、および 104 週まで
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高さの変化
時間枠：ベースラインから26、52、78、104週まで
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ベースラインから26、52、78、104週まで
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体重の変化
時間枠：ベースラインから26、52、78、104週まで
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ベースラインから26、52、78、104週まで
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腕周りの変化
時間枠：ベースラインから26、52、78、104週まで
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成長の尺度
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ベースラインから26、52、78、104週まで
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センチネル イベントの開始時間
時間枠：ベースラインから104週まで
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ベースラインから104週まで
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小児末期肝疾患（PELD）スコアの変化
時間枠：ベースラインから26、52、78、104週まで
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PELD (小児末期肝疾患) スコアは、疾患の重症度の尺度です。
PELD スコアの範囲は、負の値 (-10 など) から大きな数値 (45 など) までです。
スコアが高いほど、より深刻な疾患を示します。
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ベースラインから26、52、78、104週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月5日
一次修了 (推定)
2026年10月28日
研究の完了 (推定)
2026年10月28日
試験登録日
最初に提出
2022年6月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月16日
最初の投稿 (実際)
2022年6月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月28日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。 リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。
IPD 共有時間枠
該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。