담도 폐쇄증이 있는 소아에서 Odevixibat의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 연구 (BOLD-EXT)
2026년 8월 28일 업데이트: Albireo, an Ipsen Company
담도 폐쇄증이 있는 소아에서 Odevixibat(A4250)의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 연구(BOLD-EXT)
담도 폐쇄증이 있는 소아에서 Odevixibat(A4250)의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 담도 폐쇄증(BA) 환자에서 odevixibat의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 다기관 오픈 라벨 확장 연구입니다. A4250-011 BOLD 연구에서 치료를 완료하고 연구 A4250-016(BOLD-EXT)의 자격 기준을 충족하는 환자가 참여할 수 있습니다. 치료 기간은 104주이며, 이후 4주간의 안전성 추적 관찰 기간을 갖는다. 104주 후에도 오데빅시바트를 계속 받고자 하는 환자는 선택적 연장 기간(OEP)에 치료를 계속 받을 수 있습니다.
최대 180명의 환자가 북미, 유럽, 중동 및 아시아 태평양 지역의 약 70개 사이트에 등록됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
180
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- University Medical Center Groningen
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Childrens Hospital
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Berlin, 독일
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Tübingen, 독일
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Kota Bharu, 말레이시아
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- University Malaya Medical Centre
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Bergamo, 이탈리아
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Padova, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Guangdong, 중국
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
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Shanghai, 중국
- Children's Hospital of Fudan University
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Montreal, 캐나다
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
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Antalya, 터키 (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
- Bicêtre Hospital
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Parkville, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 A4250-011의 104주 치료 기간 완료
- 간병인의 사전 동의서 서명
제외 기준:
- 조사자의 재량에 따라 연구 A4250-011에서 연구 약물 치료 또는 절차를 준수하지 않은 환자
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위협하거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 모든 상태 또는 이상
- odevixibat의 모든 구성 요소에 대해 알려진 과민성
- 연구자의 판단에 따라 간이식 예정이거나 가까운 장래에 간이식이 필요할 가능성이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오데빅시바트 (A4250)
104주 동안 1일 1회 경구 투여용 캡슐.
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Odevixibat는 회장 담즙산 수송체(IBAT)의 소분자 억제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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생존하고 간이식을 받지 않은 환자의 비율
기간: 베이스라인부터 104주차까지
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베이스라인부터 104주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Aspartate aminotransferase(AST) 대 혈소판 비율 지수(APRI) 점수의 변화
기간: 베이스라인부터 104주차까지
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APRI(aspartate aminotransferase to platelet ratio index) 점수는 간 섬유증의 중증도를 추정합니다. 점수가 높을수록 간에 흉터(섬유증)가 더 많다는 것을 나타냅니다.
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베이스라인부터 104주차까지
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섬유증-4(Fib-4) 점수의 변화
기간: 베이스라인부터 104주차까지
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Fib-4 점수는 간의 흉터(섬유증) 정도를 추정합니다. 점수가 높을수록 간의 흉터가 더 많다는 것을 나타냅니다.
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베이스라인부터 104주차까지
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혈청 담즙산의 변화
기간: 기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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높이 변화
기간: 기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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체중 변화
기간: 기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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팔 중간 둘레의 변화
기간: 기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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성장 측정
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기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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센티널 이벤트가 시작되는 시간
기간: 기준선에서 104주차까지
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기준선에서 104주차까지
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소아 말기 간 질환(PELD) 점수의 변화
기간: 기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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PELD(소아 말기 간 질환) 점수는 질병 중증도의 척도입니다.
PELD 점수의 범위는 음수 값(예: -10)에서 높은 숫자(예: 45)까지입니다.
점수가 높을수록 더 심각한 질병을 나타냅니다.
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기준선에서 26주, 52주, 78주 및 104주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 5일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 28일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 16일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 연구 문서가 수정됩니다. 모든 요청은 www.vivli.org에 제출되어야 합니다. 독립적인 과학 검토 위원회의 평가를 위해.
IPD 공유 기간
해당되는 경우, 적격 연구의 데이터는 연구 대상 의약품 및 적응증이 미국 및 EU에서 승인된 후 6개월 후 또는 결과를 설명하는 기본 원고가 출판용으로 승인된 후(둘 중 더 늦은 날짜)에 이용 가능합니다.
IPD 공유 액세스 기준
Ipsen의 공유 기준, 적격 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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