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Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat nei bambini con atresia biliare (BOLD-EXT)

20 ottobre 2026 aggiornato da: Albireo, an Ipsen Company

Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat (A4250) nei bambini con atresia biliare (BOLD-EXT)

An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).

Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

180

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Cina
      • Guangdong, Cina
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Cina
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Bicêtre Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Germania
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • University Medical Center Groningen
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Turchia (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
  • Signed informed consent by caregiver

Exclusion Criteria:

  • Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
  • Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
  • Known hypersensitivity to any components of odevixibat
  • Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Odevixibat (A4250)

Capsules for oral administration once daily for 104 weeks.
Droga: Odevixibat

Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).

Altri nomi:
  • A4250

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti vivi e non sottoposti a trapianto di fegato
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
Dal basale alla settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione degli acidi biliari sierici
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Cambio di altezza
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Cambio di peso
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Tempo di insorgenza di eventuali eventi sentinella
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
Dal basale alla settimana 104
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Lasso di tempo: From baseline to Week 104

The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.

  • A score ≤ 0.5 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score ≥ 1.5 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Lasso di tempo: From baseline to Week 104

The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.

  • A score < 1.45 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score > 3.25 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in mid-arm circumference
Lasso di tempo: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Measure of growth
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Lasso di tempo: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease.
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

28 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

28 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 ottobre 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

Periodo di condivisione IPD

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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