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Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat nei bambini con atresia biliare (BOLD-EXT)

27 maggio 2026 aggiornato da: Albireo, an Ipsen Company

Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat (A4250) nei bambini con atresia biliare (BOLD-EXT)

Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat (A4250) nei bambini con atresia biliare

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione di fase 3, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di odevixibat nei pazienti con atresia biliare (BA). Possono partecipare i pazienti che hanno completato il trattamento nello studio A4250-011 BOLD e soddisfano i criteri di ammissibilità per lo studio A4250-016 (BOLD-EXT). La durata del periodo di trattamento è di 104 settimane, seguite da un periodo di follow-up di sicurezza di 4 settimane. I pazienti che desiderano continuare a ricevere odevixibat dopo 104 settimane possono continuare il trattamento nel periodo di estensione facoltativo (OEP).

Verranno arruolati fino a 180 pazienti in circa 70 centri in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia-Pacifico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

180

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Cina
      • Guangdong, Cina
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Cina
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Bicetre Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Germania
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italia
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • University Medical Center Groningen
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Turchia (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento del periodo di trattamento di 104 settimane dello studio A4250-011
  • Consenso informato firmato dal caregiver

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non erano conformi al trattamento o alle procedure del farmaco oggetto dello studio nello Studio A4250-011 a discrezione dello sperimentatore
  • Qualsiasi condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi componente di odevixibat
  • Pazienti che sono in programma per un trapianto di fegato o che potrebbero richiedere un trapianto di fegato nell'immediato futuro in base al giudizio dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Odevixibat (A4250)
Capsule per somministrazione orale una volta al giorno per 104 settimane.
Droga: Odevixibat
Odevixibat è un inibitore di piccole molecole del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
  • A4250

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti vivi e non sottoposti a trapianto di fegato
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
Dal basale alla settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio dell'aspartato aminotransferasi (AST) rispetto all'indice del rapporto piastrinico (APRI).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104

Il punteggio APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) stima la gravità della fibrosi epatica. Un punteggio più alto indica una maggiore quantità di cicatrici (fibrosi) nel fegato.

  • Un punteggio ≤ 0,5 indica una bassa probabilità di fibrosi
  • Un punteggio ≥ 1,5 indica una maggiore probabilità di fibrosi
Dal basale alla settimana 104
Variazione del punteggio di Fibrosi-4 (Fib-4).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104

Il punteggio Fib-4 fornisce una stima della quantità di cicatrici (fibrosi) nel fegato. Un punteggio più alto indica una maggiore quantità di cicatrici nel fegato.

  • Un punteggio < 1,45 indica una bassa probabilità di fibrosi
  • Un punteggio > 3,25 indica una maggiore probabilità di fibrosi
Dal basale alla settimana 104
Alterazione degli acidi biliari sierici
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Cambio di altezza
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Cambio di peso
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Modifica della circonferenza del braccio
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Misura della crescita
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Tempo di insorgenza di eventuali eventi sentinella
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 104
Dal basale alla settimana 104
Variazione del punteggio della malattia epatica pediatrica allo stadio terminale (PELD).
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104
Il punteggio PELD (malattia epatica pediatrica allo stadio terminale) è una misura della gravità della malattia. I punteggi PELD possono variare da un valore negativo (come -10) a numeri alti (come 45). Un punteggio più alto indica una malattia più grave.
Dal basale alle settimane 26, 52, 78 e 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.

I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale e l'indicazione studiati sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto principale che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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