Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere langsigtet effektivitet og sikkerhed af Odevixibat hos børn med galdeatresi (BOLD-EXT)

20. oktober 2026 opdateret af: Albireo, an Ipsen Company

En åben udvidelsesundersøgelse til evaluering af langsigtet effektivitet og sikkerhed af Odevixibat (A4250) hos børn med galdeatresi (BOLD-EXT)

An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).

Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

180

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Bicêtre Hospital
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Kina
      • Guangdong, Kina
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Kina
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Tyskland
        • University Children´s Hospital Tuebingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
  • Signed informed consent by caregiver

Exclusion Criteria:

  • Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
  • Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
  • Known hypersensitivity to any components of odevixibat
  • Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Odevixibat (A4250)

Capsules for oral administration once daily for 104 weeks.
Medicin: Odevixibat

Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).

Andre navne:
  • A4250

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der er i live og ikke har gennemgået levertransplantation
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Fra baseline til uge 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serum galdesyrer
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Ændring i højden
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Tid til begyndelse af eventuelle vagtbegivenheder
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Fra baseline til uge 104
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Tidsramme: From baseline to Week 104

The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.

  • A score ≤ 0.5 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score ≥ 1.5 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Tidsramme: From baseline to Week 104

The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.

  • A score < 1.45 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score > 3.25 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in mid-arm circumference
Tidsramme: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Measure of growth
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Tidsramme: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease.
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

28. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. oktober 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

IPD-delingstidsramme

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

IPD-delingsadgangskriterier

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner