Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere langsigtet effektivitet og sikkerhed af Odevixibat hos børn med galdeatresi (BOLD-EXT)

27. maj 2026 opdateret af: Albireo, an Ipsen Company

En åben udvidelsesundersøgelse til evaluering af langsigtet effektivitet og sikkerhed af Odevixibat (A4250) hos børn med galdeatresi (BOLD-EXT)

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere langsigtet effektivitet og sikkerhed af Odevixibat (A4250) hos børn med galdeatresi

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, multicenter, åbent forlængelsesstudie for at evaluere den langsigtede effekt og sikkerhed af odevixibat hos patienter med biliær atresi (BA). Patienter, der fuldførte behandling i A4250-011 BOLD-undersøgelsen og opfylder berettigelseskriterierne for undersøgelse A4250-016 (BOLD-EXT), kan deltage. Behandlingsperiodens varighed er 104 uger, efterfulgt af en 4-ugers sikkerhedsopfølgningsperiode. Patienter, der ønsker at fortsætte med at få odevixibat efter 104 uger, kan forblive i behandling i den valgfri forlængelsesperiode (OEP).

Op til 180 patienter vil blive indskrevet på cirka 70 steder i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Asien-Stillehavet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

180

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Bicetre Hospital
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
  • Kina
      • Guangdong, Kina
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Kina
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Tyskland
        • University Children´s Hospital Tuebingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af den 104-ugers behandlingsperiode for undersøgelse A4250-011
  • Underskrevet informeret samtykke af pårørende

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke var i overensstemmelse med undersøgelsens lægemiddelbehandling eller procedurer i undersøgelse A4250-011 efter investigators skøn
  • Enhver tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikkerhed eller forstyrre patientens deltagelse i eller fuldende undersøgelsen
  • Kendt overfølsomhed over for alle komponenter i odevixibat
  • Patienter, der er planlagt til en levertransplantation eller sandsynligvis vil kræve en levertransplantation i den umiddelbare fremtid baseret på efterforskerens vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Odevixibat (A4250)
Kapsler til oral administration én gang dagligt i 104 uger.
Medicin: Odevixibat
Odevixibat er en lille molekylehæmmer af ileal galdesyretransporteren (IBAT).
Andre navne:
  • A4250

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der er i live og ikke har gennemgået levertransplantation
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Fra baseline til uge 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i aspartataminotransferase (AST) til blodpladeforholdsindeks (APRI) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 104

APRI-scoren (aspartataminotransferase til blodpladeforholdsindeks) estimerer sværhedsgraden af ​​leverfibrose. En højere score indikerer en større mængde ardannelse (fibrose) i leveren.

  • En score ≤ 0,5 indikerer en lav sandsynlighed for fibrose
  • En score ≥ 1,5 indikerer en højere sandsynlighed for fibrose
Fra baseline til uge 104
Ændring i Fibrose-4 (Fib-4) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 104

Fib-4-scoren giver et skøn over mængden af ​​ardannelse (fibrose) i leveren. En højere score indikerer en større mængde ardannelse i leveren.

  • En score < 1,45 indikerer en lav sandsynlighed for fibrose
  • En score > 3,25 indikerer en højere sandsynlighed for fibrose
Fra baseline til uge 104
Ændring i serum galdesyrer
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Ændring i højden
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Ændring i omkredsen mellem armen
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Mål for vækst
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
Tid til begyndelse af eventuelle vagtbegivenheder
Tidsramme: Fra baseline til uge 104
Fra baseline til uge 104
Ændring i pædiatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104
PELD-scoren (pædiatrisk slutstadie leversygdom) er et mål for sygdommens sværhedsgrad. PELD-score kan variere fra en negativ værdi (såsom -10) til høje tal (såsom 45). En højere score indikerer mere alvorlig sygdom.
Fra baseline til uge 26, 52, 78 og 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.

Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Odevixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner