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Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat bei Kindern mit Gallengangsatresie (BOLD-EXT)

20. Oktober 2026 aktualisiert von: Albireo, an Ipsen Company

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat (A4250) bei Kindern mit Gallengangsatresie (BOLD-EXT)

An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).

Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

180

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • China
      • Guangdong, China
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Deutschland
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Bicêtre Hospital
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • University Medical Center Groningen
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Türkei (türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
  • Signed informed consent by caregiver

Exclusion Criteria:

  • Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
  • Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
  • Known hypersensitivity to any components of odevixibat
  • Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Odevixibat (A4250)

Capsules for oral administration once daily for 104 weeks.
Arzneimittel: Odevixibat

Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).

Andere Namen:
  • A4250

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der lebenden Patienten, die sich keiner Lebertransplantation unterzogen haben
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
Von der Baseline bis Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serumgallensäuren
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 26, 52, 78 und 104
Von der Baseline bis zu den Wochen 26, 52, 78 und 104
Höhenveränderung
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Gewichtsveränderung
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Zeit bis zum Einsetzen von Sentinel-Ereignissen
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 104
Von Baseline bis Woche 104
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Zeitfenster: From baseline to Week 104

The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.

  • A score ≤ 0.5 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score ≥ 1.5 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Zeitfenster: From baseline to Week 104

The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.

  • A score < 1.45 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score > 3.25 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in mid-arm circumference
Zeitfenster: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Measure of growth
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Zeitfenster: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease.
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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