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Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat bei Kindern mit Gallengangsatresie (BOLD-EXT)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Albireo, an Ipsen Company

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat (A4250) bei Kindern mit Gallengangsatresie (BOLD-EXT)

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat (A4250) bei Kindern mit Gallengangsatresie

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat bei Patienten mit Gallengangsatresie (BA). Patienten, die die Behandlung in der Studie A4250-011 BOLD abgeschlossen haben und die Zulassungskriterien für die Studie A4250-016 (BOLD-EXT) erfüllen, können teilnehmen. Die Behandlungsdauer beträgt 104 Wochen, gefolgt von einer 4-wöchigen Sicherheits-Nachbeobachtungszeit. Patienten, die nach 104 Wochen weiterhin Odevixibat erhalten möchten, können die Behandlung in der optionalen Verlängerungsphase (OEP) fortsetzen.

Bis zu 180 Patienten werden an etwa 70 Standorten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

180

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • China
      • Guangdong, China
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Deutschland
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Bicetre Hospital
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • University Medical Center Groningen
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Türkei (türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss des 104-wöchigen Behandlungszeitraums der Studie A4250-011
  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Pflegekraft

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die die Behandlung mit dem Studienmedikament oder die Verfahren in Studie A4250-011 nach Ermessen des Prüfarztes nicht einhielten
  • Jegliche Zustände oder Anomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnten
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Odevixibat
  • Patienten, bei denen eine Lebertransplantation geplant ist oder die nach Einschätzung des Prüfarztes in naher Zukunft voraussichtlich eine Lebertransplantation benötigen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Odevixibat (A4250)
Kapseln zur oralen Verabreichung einmal täglich für 104 Wochen.
Arzneimittel: Odevixibat
Odevixibat ist ein niedermolekularer Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT).
Andere Namen:
  • A4250

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der lebenden Patienten, die sich keiner Lebertransplantation unterzogen haben
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
Von der Baseline bis Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Aspartat-Aminotransferase (AST)-zu-Thrombozyten-Verhältnis-Index (APRI)-Scores
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104

Der APRI-Score (Aspartat-Aminotransferase-zu-Thrombozyten-Verhältnis-Index) schätzt den Schweregrad einer Leberfibrose ein. Eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere Narbenbildung (Fibrose) in der Leber hin.

  • Ein Score ≤ 0,5 zeigt eine geringe Wahrscheinlichkeit einer Fibrose an
  • Ein Score ≥ 1,5 weist auf eine höhere Wahrscheinlichkeit einer Fibrose hin
Von der Baseline bis Woche 104
Änderung des Fibrose-4 (Fib-4)-Scores
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104

Der Fib-4-Score liefert eine Schätzung der Narbenbildung (Fibrose) in der Leber. Eine höhere Punktzahl weist auf eine größere Narbenbildung in der Leber hin.

  • Ein Score < 1,45 zeigt eine geringe Wahrscheinlichkeit einer Fibrose an
  • Ein Score > 3,25 weist auf eine höhere Fibrosewahrscheinlichkeit hin
Von der Baseline bis Woche 104
Veränderung der Serumgallensäuren
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den Wochen 26, 52, 78 und 104
Von der Baseline bis zu den Wochen 26, 52, 78 und 104
Höhenveränderung
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Gewichtsveränderung
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Veränderung des Mittelarmumfangs
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Maß für Wachstum
Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Zeit bis zum Einsetzen von Sentinel-Ereignissen
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 104
Von Baseline bis Woche 104
Änderung des pädiatrischen Endstadium-Lebererkrankungs-Scores (PELD).
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104
Der PELD-Score (Pädiatrische Lebererkrankung im Endstadium) ist ein Maß für die Schwere der Erkrankung. PELD-Scores können von einem negativen Wert (z. B. -10) bis zu hohen Zahlen (z. B. 45) reichen. Eine höhere Punktzahl weist auf eine schwerere Erkrankung hin.
Von Baseline bis Woche 26, 52, 78 und 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, des Formulars für kommentierte Fallberichte, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.

Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Alle Anfragen sollten an www.vivli.org gerichtet werden zur Beurteilung durch ein unabhängiges wissenschaftliches Gutachtergremium.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Gegebenenfalls sind Daten aus geeigneten Studien 6 Monate nach der Zulassung des untersuchten Arzneimittels und der Indikation in den USA und der EU verfügbar oder nachdem das primäre Manuskript mit der Beschreibung der Ergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurde, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Weitere Einzelheiten zu den Freigabekriterien von Ipsen, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Weitergabe finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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