En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig effekt og sikkerhet av Odevixibat hos barn med biliær atresi (BOLD-EXT)
28. august 2026 oppdatert av: Albireo, an Ipsen Company
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig effekt og sikkerhet av Odevixibat (A4250) hos barn med biliær atresi (BOLD-EXT)
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig effekt og sikkerhet av Odevixibat (A4250) hos barn med biliær atresi
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3, multisenter, åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til odevixibat hos pasienter med biliær atresi (BA). Pasienter som fullførte behandling i A4250-011 BOLD-studien og oppfyller kvalifikasjonskriteriene for studie A4250-016 (BOLD-EXT) kan delta. Varigheten av behandlingsperioden er 104 uker, etterfulgt av en 4-ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode. Pasienter som ønsker å fortsette å få odevixibat etter 104 uker, kan forbli på behandling i den valgfrie forlengelsesperioden (OEP).
Opptil 180 pasienter vil bli registrert på omtrent 70 steder i Nord-Amerika, Europa, Midtøsten og Asia-Stillehavet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
180
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Bicetre Hospital
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Guangdong, Kina
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malaysia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Tyskland
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullføring av den 104 uker lange behandlingsperioden for studie A4250-011
- Signert informert samtykke fra omsorgsperson
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som ikke var i samsvar med studiemedikamentell behandling eller prosedyrer i studie A4250-011 i henhold til etterforskerens skjønn
- Eventuelle tilstander eller abnormiteter som etter etterforskerens mening kan kompromittere sikkerheten til pasienten, eller forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien
- Kjent overfølsomhet overfor alle komponenter i odevixibat
- Pasienter som er planlagt for en levertransplantasjon eller sannsynligvis vil trenge en levertransplantasjon i umiddelbar fremtid basert på etterforskerens vurdering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Odevixibat (A4250)
Kapsler for oral administrering én gang daglig i 104 uker.
|
Odevixibat er en liten molekylhemmer av ileal gallesyretransportøren (IBAT).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter som er i live og ikke har gjennomgått levertransplantasjon
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Fra baseline til uke 104
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i aspartataminotransferase (AST) til blodplateforholdsindeks (APRI).
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
APRI (aspartat aminotransferase til blodplate ratio indeks) estimerer alvorlighetsgraden av leverfibrose. En høyere score indikerer en større mengde arrdannelse (fibrose) i leveren.
|
Fra baseline til uke 104
|
|
Endring i Fibrosis-4 (Fib-4) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Fib-4-skåren gir et estimat av mengden arrdannelse (fibrose) i leveren. En høyere score indikerer en større mengde arrdannelse i leveren.
|
Fra baseline til uke 104
|
|
Endring i serum gallesyrer
Tidsramme: Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
|
|
Endring i høyde
Tidsramme: Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
|
|
Endring i vekt
Tidsramme: Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
|
|
Endring i omkrets mellom armen
Tidsramme: Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
Mål på vekst
|
Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
|
Tid til utbruddet av eventuelle sentinel-hendelser
Tidsramme: Fra baseline til uke 104
|
Fra baseline til uke 104
|
|
|
Endring i pediatrisk sluttstadium leversykdom (PELD) score
Tidsramme: Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
PELD-score (pediatrisk leversykdom i sluttstadiet) er et mål på sykdommens alvorlighetsgrad.
PELD-score kan variere fra en negativ verdi (som -10) til høye tall (som 45).
En høyere score indikerer mer alvorlig sykdom.
|
Fra baseline til uke 26, 52, 78 og 104
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. juli 2022
Primær fullføring (Antatt)
28. oktober 2026
Studiet fullført (Antatt)
28. oktober 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. juni 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
22. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne. Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.
IPD-delingstidsramme
Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelig 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som inntreffer senere.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .