Avoin jatkotutkimus odeviksibatin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on sappireumaa (BOLD-EXT)
perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Albireo, an Ipsen Company
Avoin laajennustutkimus odeviksibatin (A4250) pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on sappireuma (BOLD-EXT)
Avoin laajennustutkimus odeviksibatin (A4250) pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on sappivamma
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, avoin jatkotutkimus, jossa arvioidaan odeviksibatin pitkän aikavälin tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on sappireuma (BA). Potilaat, jotka ovat suorittaneet hoidon A4250-011 BOLD -tutkimuksessa ja täyttävät kelpoisuusvaatimukset tutkimukseen A4250-016 (BOLD-EXT), voivat osallistua. Hoitojakson kesto on 104 viikkoa, jota seuraa 4 viikon turvallisuusseurantajakso. Potilaat, jotka haluavat jatkaa odeviksibatin käyttöä 104 viikon jälkeen, voivat jatkaa hoitoa valinnaisen jatkoajan (OEP) aikana.
Jopa 180 potilasta otetaan mukaan noin 70 paikkaan Pohjois-Amerikassa, Euroopassa, Lähi-idässä sekä Aasian ja Tyynenmeren alueella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
180
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Guangdong, Kiina
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kiina
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malesia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- Bicetre Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Saksa
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Turkki (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkki (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkimuksen A4250-011 104 viikon hoitojakson päättyminen
- Omaishoitajan allekirjoittama tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka eivät noudattaneet tutkimuslääkehoitoa tai -menettelyjä tutkimuksessa A4250-011 tutkijan harkinnan mukaan
- Kaikki sairaudet tai poikkeavuudet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista
- Tunnettu yliherkkyys jollekin odeviksibatin aineosalle
- Potilaat, joille on suunniteltu maksansiirto tai jotka todennäköisesti tarvitsevat maksansiirtoa lähitulevaisuudessa tutkijan arvion perusteella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Odeviksibaatti (A4250)
Kapselit suun kautta kerran päivässä 104 viikon ajan.
|
Odeviksibaatti on pienimolekyylinen ileaalisen sappihapon kuljettajan (IBAT) estäjä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka ovat elossa ja joille ei ole tehty maksansiirtoa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Perustasosta viikkoon 104
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja verihiutaleiden suhdeindeksin (APRI) arvossa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
APRI (aspartaattiaminotransferaasin ja verihiutaleiden välinen suhdeindeksi) -pistemäärä arvioi maksafibroosin vakavuuden. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa arpia (fibroosia) maksassa.
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
Muutos fibroosi-4 (Fib-4) -pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Fib-4-pistemäärä antaa arvion maksan arpeutumisen (fibroosin) määrästä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa arpia maksassa.
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
Muutos seerumin sappihappoissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Perustasosta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
|
|
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
|
|
Muutos painossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
|
|
Muutos käsivarren keskimitassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Kasvun mitta
|
Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
|
Aika kaikkien sentinel-tapahtumien alkamiseen
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
|
Muutos lasten loppuvaiheen maksasairauden (PELD) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
PELD (lasten loppuvaiheen maksasairaus) -pistemäärä on sairauden vakavuuden mitta.
PELD-pisteet voivat vaihdella negatiivisesta arvosta (kuten -10) korkeisiin lukuihin (kuten 45).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa vakavampaa sairautta.
|
Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 28. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 28. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 13. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 31. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .