Avoin jatkotutkimus odeviksibatin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on sappireumaa (BOLD-EXT)
Avoin laajennustutkimus odeviksibatin (A4250) pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on sappireuma (BOLD-EXT)
An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).
Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Guangdong, Kiina
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kiina
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malesia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- Bicêtre Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Saksa
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Turkki (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkki (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University school of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
- Signed informed consent by caregiver
Exclusion Criteria:
- Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
- Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
- Known hypersensitivity to any components of odevixibat
- Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Odevixibat (A4250)
Capsules for oral administration once daily for 104 weeks. |
Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka ovat elossa ja joille ei ole tehty maksansiirtoa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Perustasosta viikkoon 104
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos seerumin sappihappoissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Perustasosta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
|
|
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
|
|
Muutos painossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
Lähtötilanteesta viikoille 26, 52, 78 ja 104
|
|
|
Aika kaikkien sentinel-tapahtumien alkamiseen
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104
|
Perustasosta viikkoon 104
|
|
|
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Aikaikkuna: From baseline to Week 104
|
The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.
|
From baseline to Week 104
|
|
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Aikaikkuna: From baseline to Week 104
|
The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.
|
From baseline to Week 104
|
|
Change in mid-arm circumference
Aikaikkuna: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
Measure of growth |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
|
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Aikaikkuna: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease. |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.
Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.
IPD-jaon aikakehys
Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .