Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной эффективности и безопасности одевиксибата у детей с атрезией желчевыводящих путей (BOLD-EXT)
28 августа 2026 г. обновлено: Albireo, an Ipsen Company
Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной эффективности и безопасности одевиксибата (A4250) у детей с атрезией желчевыводящих путей (BOLD-EXT)
Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной эффективности и безопасности одевиксибата (A4250) у детей с атрезией желчевыводящих путей
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое расширенное исследование фазы 3 для оценки долгосрочной эффективности и безопасности одевиксибата у пациентов с атрезией желчных протоков (БА). Пациенты, которые завершили лечение в исследовании A4250-011 BOLD и соответствуют критериям включения в исследование A4250-016 (BOLD-EXT), могут участвовать. Продолжительность периода лечения составляет 104 недели, после чего следует 4-недельный период наблюдения за безопасностью. Пациенты, желающие продолжить прием одевиксибата через 104 недели, могут продолжать лечение в течение необязательного продленного периода (OEP).
До 180 пациентов будут зарегистрированы примерно в 70 центрах в Северной Америке, Европе, на Ближнем Востоке и в Азиатско-Тихоокеанском регионе.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
180
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Parkville, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Германия
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Bergamo, Италия
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Padova, Италия
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Montreal, Канада
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Guangdong, Китай
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Китай
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Малайзия
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Турция (Туркие)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Турция (Туркие)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция
- Bicetre Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Завершение 104-недельного периода лечения A4250-011
- Подписанное информированное согласие опекуна
Критерий исключения:
- Пациенты, которые не соблюдали режим лечения исследуемым препаратом или процедуры в исследовании A4250-011 по усмотрению исследователя.
- Любые состояния или аномалии, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его.
- Известная гиперчувствительность к любым компонентам одевиксибата.
- Пациенты, которым запланирована трансплантация печени или которым может потребоваться трансплантация печени в ближайшем будущем на основании заключения исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Одевиксибат (A4250)
Капсулы для приема внутрь один раз в сутки в течение 104 недель.
|
Одевиксибат представляет собой низкомолекулярный ингибитор переносчика подвздошной желчной кислоты (IBAT).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля пациентов, которые живы и не перенесли трансплантацию печени
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателя аспартатаминотрансферазы (АСТ) по индексу соотношения тромбоцитов (APRI)
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
Шкала APRI (индекс отношения аспартатаминотрансферазы к тромбоцитам) оценивает тяжесть фиброза печени. Более высокий балл указывает на большее количество рубцов (фиброза) в печени.
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
|
Изменение показателя фиброза-4 (Fib-4)
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
|
Шкала Fib-4 позволяет оценить количество рубцов (фиброза) в печени. Более высокий балл указывает на большее количество рубцов в печени.
|
От исходного уровня до 104-й недели
|
|
Изменение желчных кислот в сыворотке
Временное ограничение: От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
|
|
Изменение высоты
Временное ограничение: От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
|
|
Изменение веса
Временное ограничение: От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
|
|
Изменение окружности середины руки
Временное ограничение: От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
Мера роста
|
От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
|
Время до наступления любых дозорных событий
Временное ограничение: От исходного уровня до 104 недели
|
От исходного уровня до 104 недели
|
|
|
Изменение показателя терминальной стадии заболевания печени (PELD) у детей
Временное ограничение: От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
Шкала PELD (детская терминальная стадия заболевания печени) является мерой тяжести заболевания.
Оценки PELD могут варьироваться от отрицательного значения (например, -10) до высоких цифр (например, 45).
Более высокий балл указывает на более тяжелое заболевание.
|
От исходного уровня до недель 26, 52, 78 и 104
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 июля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
28 октября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
28 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Любые запросы следует отправлять на сайт www.vivli.org. для оценки независимой научной экспертной комиссией.
Сроки обмена IPD
Если применимо, данные соответствующих исследований доступны через 6 месяцев после того, как изучаемый препарат и показание были одобрены в США и ЕС или после того, как первичная рукопись, описывающая результаты, была принята к публикации, в зависимости от того, что наступит позже.
Критерии совместного доступа к IPD
Более подробную информацию о критериях обмена информацией Ipsen, соответствующих исследованиях и процессе обмена можно найти здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .