Um estudo de extensão aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do odevixibat em crianças com atresia biliar (BOLD-EXT)
Um estudo de extensão aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de odevixibat (A4250) em crianças com atresia biliar (BOLD-EXT)
An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).
Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Tübingen, Alemanha
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Parkville, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Guangdong, China
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
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Shanghai, China
- Children's Hospital of Fudan University
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Seoul, Coréia do Sul
- Seoul National University Childrens Hospital
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University school of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Bicêtre Hospital
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Groningen, Holanda
- University Medical Center Groningen
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Bergamo, Itália
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Padova, Itália
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Kota Bharu, Malásia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- University Malaya Medical Centre
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
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Warsaw, Polônia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
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Antalya, Turquia (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
- Signed informed consent by caregiver
Exclusion Criteria:
- Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
- Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
- Known hypersensitivity to any components of odevixibat
- Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Odevixibat (A4250)
Capsules for oral administration once daily for 104 weeks. |
Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de pacientes vivos e não submetidos a transplante hepático
Prazo: Da linha de base até a Semana 104
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Da linha de base até a Semana 104
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nos ácidos biliares séricos
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Mudança de altura
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Mudança de peso
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Tempo até o início de qualquer evento sentinela
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Da linha de base até a semana 104
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Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Prazo: From baseline to Week 104
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The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.
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From baseline to Week 104
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Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Prazo: From baseline to Week 104
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The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.
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From baseline to Week 104
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Change in mid-arm circumference
Prazo: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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Measure of growth |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Prazo: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease. |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.
Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
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Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
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