Um estudo de extensão aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do odevixibat em crianças com atresia biliar (BOLD-EXT)
28 de agosto de 2026 atualizado por: Albireo, an Ipsen Company
Um estudo de extensão aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de odevixibat (A4250) em crianças com atresia biliar (BOLD-EXT)
Um estudo de extensão aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de odevixibat (A4250) em crianças com atresia biliar
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de extensão de Fase 3, multicêntrico e aberto para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de odevixibat em pacientes com Atresia Biliar (BA). Os pacientes que concluíram o tratamento no estudo A4250-011 BOLD e atendem aos critérios de elegibilidade para o estudo A4250-016 (BOLD-EXT) podem participar. A duração do período de tratamento é de 104 semanas, seguidas por um período de acompanhamento de segurança de 4 semanas. Os pacientes que desejam continuar recebendo odevixibat após 104 semanas podem permanecer em tratamento no período de extensão opcional (OEP).
Até 180 pacientes serão inscritos em aproximadamente 70 locais na América do Norte, Europa, Oriente Médio e Ásia-Pacífico.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
180
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Tübingen, Alemanha
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Parkville, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Guangdong, China
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
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Shanghai, China
- Children's Hospital of Fudan University
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Seoul, Coréia do Sul
- Seoul National University Childrens Hospital
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Bicetre Hospital
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Groningen, Holanda
- University Medical Center Groningen
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Bergamo, Itália
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Padova, Itália
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Kota Bharu, Malásia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- University Malaya Medical Centre
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
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Warsaw, Polônia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
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Antalya, Turquia (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão do Período de Tratamento de 104 semanas do Estudo A4250-011
- Consentimento informado assinado pelo cuidador
Critério de exclusão:
- Pacientes que não estavam em conformidade com o tratamento medicamentoso do estudo ou procedimentos no Estudo A4250-011, a critério do investigador
- Quaisquer condições ou anormalidades que, na opinião do investigador, possam comprometer a segurança do paciente ou interferir na participação ou conclusão do estudo do paciente
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer componente de odevixibat
- Pacientes agendados para transplante de fígado ou com probabilidade de necessitar de transplante de fígado no futuro imediato com base no julgamento do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administração oral uma vez ao dia durante 104 semanas.
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Odevixibat é um inibidor de moléculas pequenas do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de pacientes vivos e não submetidos a transplante hepático
Prazo: Da linha de base até a Semana 104
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Da linha de base até a Semana 104
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na pontuação do índice de relação aspartato aminotransferase (AST) para plaquetas (APRI)
Prazo: Da linha de base até a Semana 104
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O escore APRI (índice de razão entre aspartato aminotransferase e plaquetas) estima a gravidade da fibrose hepática. Uma pontuação mais alta indica uma quantidade maior de cicatrizes (fibrose) no fígado.
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Da linha de base até a Semana 104
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Alteração na pontuação de Fibrose-4 (Fib-4)
Prazo: Da linha de base até a Semana 104
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A pontuação Fib-4 fornece uma estimativa da quantidade de cicatrização (fibrose) no fígado. Uma pontuação mais alta indica uma quantidade maior de cicatrizes no fígado.
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Da linha de base até a Semana 104
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Alteração nos ácidos biliares séricos
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Mudança de altura
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Mudança de peso
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Mudança na circunferência do braço
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Medida de crescimento
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Tempo até o início de qualquer evento sentinela
Prazo: Da linha de base até a semana 104
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Da linha de base até a semana 104
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Alteração no escore de doença hepática pediátrica em estágio terminal (PELD)
Prazo: Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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O escore PELD (doença hepática pediátrica em estágio final) é uma medida da gravidade da doença.
As pontuações do PELD podem variar de um valor negativo (como -10) a números altos (como 45).
Uma pontuação mais alta indica doença mais grave.
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Da linha de base às semanas 26, 52, 78 e 104
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de julho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
28 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
28 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
22 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso anotado, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando aplicável, os dados dos estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento estudado e a indicação terem sido aprovados nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados ter sido aceite para publicação, o que ocorrer por último.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento da Ipsen, estudos elegíveis e processo de compartilhamento estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .