Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania odevixibatu u dzieci z atrezją dróg żółciowych (BOLD-EXT)
28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Albireo, an Ipsen Company
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Odevixibat (A4250) u dzieci z atrezją dróg żółciowych (BOLD-EXT)
Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa odevixibatu (A4250) u dzieci z atrezją dróg żółciowych
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie uzupełniające fazy 3, mające na celu ocenę długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa odevixibatu u pacjentów z atrezją dróg żółciowych (BA). Pacjenci, którzy ukończyli leczenie w badaniu A4250-011 BOLD i spełniają kryteria kwalifikacji do badania A4250-016 (BOLD-EXT), mogą wziąć udział. Czas trwania leczenia wynosi 104 tygodnie, po czym następuje 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa. Pacjenci, którzy chcą kontynuować przyjmowanie odewiksybatu po 104 tygodniach, mogą kontynuować leczenie w opcjonalnym okresie przedłużenia (OEP).
Do 180 pacjentów zostanie zapisanych w około 70 ośrodkach w Ameryce Północnej, Europie, na Bliskim Wschodzie oraz w regionie Azji i Pacyfiku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
180
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Guangdong, Chiny
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Chiny
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja
- Bicetre Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malezja
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Niemcy
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Turcja (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turcja (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Bergamo, Włochy
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Padova, Włochy
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zakończenie 104-tygodniowego okresu leczenia w badaniu A4250-011
- Świadoma zgoda podpisana przez opiekuna
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy nie stosowali się do leczenia badanego leku lub procedur w badaniu A4250-011 według uznania badacza
- Wszelkie stany lub nieprawidłowości, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przeszkadzać pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik odevixibat
- Pacjenci, u których zaplanowano przeszczep wątroby lub którzy prawdopodobnie będą wymagać przeszczepu wątroby w najbliższej przyszłości na podstawie oceny badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Odevixibat (A4250)
Kapsułki do podawania doustnego raz dziennie przez 104 tygodnie.
|
Odevixibat jest drobnocząsteczkowym inhibitorem transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów, którzy żyją i nie przeszli przeszczepu wątroby
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wskaźnika aminotransferazy asparaginianowej (AST) na wskaźnik wskaźnika liczby płytek krwi (APRI).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
Wynik APRI (wskaźnik stosunku aminotransferazy asparaginianowej do liczby płytek krwi) szacuje nasilenie zwłóknienia wątroby. Wyższy wynik wskazuje na większą ilość bliznowacenia (zwłóknienia) w wątrobie.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
|
Zmiana wyniku zwłóknienia-4 (Fib-4).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
Wynik Fib-4 zapewnia oszacowanie ilości bliznowacenia (zwłóknienia) w wątrobie. Wyższy wynik wskazuje na większą ilość blizn w wątrobie.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
|
Zmiana w kwasach żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
|
|
Zmiana wysokości
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
|
|
Zmiana wagi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
|
|
Zmiana obwodu w połowie ramienia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
Miara wzrostu
|
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
|
Czas do wystąpienia jakichkolwiek zdarzeń wartowniczych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
Od punktu początkowego do tygodnia 104
|
|
|
Zmiana punktacji w końcowym stadium choroby wątroby u dzieci (PELD).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
Skala PELD (pediatryczna schyłkowa choroba wątroby) jest miarą ciężkości choroby.
Wyniki PELD mogą wahać się od wartości ujemnej (np. -10) do wysokich liczb (np. 45).
Wyższy wynik wskazuje na cięższą chorobę.
|
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
28 października 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
28 października 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 czerwca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 czerwca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 czerwca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, formularza raportu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Wszelkie prośby należy składać na stronie www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję odwoławczą.
Ramy czasowe udostępniania IPD
W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .