Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania odevixibatu u dzieci z atrezją dróg żółciowych (BOLD-EXT)

20 października 2026 zaktualizowane przez: Albireo, an Ipsen Company

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Odevixibat (A4250) u dzieci z atrezją dróg żółciowych (BOLD-EXT)

An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).

Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

180

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Chiny
      • Guangdong, Chiny
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Chiny
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Bicêtre Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center Groningen
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Malezja
      • Kota Bharu, Malezja
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Niemcy
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Turcja (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Padova

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
  • Signed informed consent by caregiver

Exclusion Criteria:

  • Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
  • Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
  • Known hypersensitivity to any components of odevixibat
  • Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Odevixibat (A4250)

Capsules for oral administration once daily for 104 weeks.
Lek: Odevixibat

Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).

Inne nazwy:
  • A4250

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy żyją i nie przeszli przeszczepu wątroby
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
Od punktu początkowego do tygodnia 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w kwasach żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
Zmiana wysokości
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
Zmiana wagi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
Od punktu początkowego do tygodni 26, 52, 78 i 104
Czas do wystąpienia jakichkolwiek zdarzeń wartowniczych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 104
Od punktu początkowego do tygodnia 104
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Ramy czasowe: From baseline to Week 104

The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.

  • A score ≤ 0.5 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score ≥ 1.5 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Ramy czasowe: From baseline to Week 104

The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.

  • A score < 1.45 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score > 3.25 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in mid-arm circumference
Ramy czasowe: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Measure of growth
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Ramy czasowe: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease.
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 października 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj