Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'odevixibat chez les enfants atteints d'atrésie biliaire (BOLD-EXT)
28 août 2026 mis à jour par: Albireo, an Ipsen Company
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'odevixibat (A4250) chez les enfants atteints d'atrésie biliaire (BOLD-EXT)
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'odevixibat (A4250) chez les enfants atteints d'atrésie biliaire
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude d'extension de phase 3, multicentrique et ouverte visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'odevixibat chez les patients atteints d'atrésie biliaire (BA). Les patients qui ont terminé le traitement de l'étude A4250-011 BOLD et qui répondent aux critères d'éligibilité de l'étude A4250-016 (BOLD-EXT) peuvent participer. La durée de la période de traitement est de 104 semaines, suivie d'une période de suivi de l'innocuité de 4 semaines. Les patients qui souhaitent continuer à recevoir l'odevixibat après 104 semaines peuvent rester sous traitement pendant la période d'extension facultative (OEP).
Jusqu'à 180 patients seront inscrits dans environ 70 sites en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
180
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Tübingen, Allemagne
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Parkville, Australie, 3052
- Royal Children's Hospital
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Montreal, Canada
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Guangdong, Chine
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
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Shanghai, Chine
- Children's Hospital of Fudan University
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Seoul, Corée du Sud
- Seoul National University Childrens Hospital
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Barcelona, Espagne
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Le Kremlin-Bicêtre, France
- Bicetre Hospital
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Bergamo, Italie
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Padova, Italie
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Kota Bharu, Malaisie
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
- University Malaya Medical Centre
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
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Groningen, Pays-Bas
- University Medical Center Groningen
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Warsaw, Pologne
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Ankara, Turquie (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
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Antalya, Turquie (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turquie (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
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The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Achèvement de la période de traitement de 104 semaines de l'étude A4250-011
- Consentement éclairé signé par le soignant
Critère d'exclusion:
- Patients qui n'étaient pas conformes au traitement médicamenteux à l'étude ou aux procédures de l'étude A4250-011, à la discrétion de l'investigateur
- Toute condition ou anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité du patient ou interférer avec la participation ou la fin de l'étude
- Hypersensibilité connue à l'un des composants de l'odevixibat
- Patients devant subir une greffe du foie ou susceptibles de nécessiter une greffe du foie dans un avenir immédiat selon le jugement de l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Odevixibat (A4250)
Capsules pour administration orale une fois par jour pendant 104 semaines.
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L'odevixibat est une petite molécule inhibitrice du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de patients vivants et n'ayant pas subi de greffe de foie
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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De la ligne de base à la semaine 104
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du score de l'aspartate aminotransférase (AST) par rapport à l'indice du rapport plaquettaire (APRI)
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Le score APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) évalue la sévérité de la fibrose hépatique. Un score plus élevé indique une plus grande quantité de cicatrices (fibrose) dans le foie.
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De la ligne de base à la semaine 104
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Modification du score de fibrose-4 (Fib-4)
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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Le score Fib-4 fournit une estimation de la quantité de cicatrices (fibrose) dans le foie. Un score plus élevé indique une plus grande quantité de cicatrices dans le foie.
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De la ligne de base à la semaine 104
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Modification des acides biliaires sériques
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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Changement de hauteur
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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Changement de poids
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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Changement de circonférence à mi-bras
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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Mesure de la croissance
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De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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Délai d'apparition de tout événement sentinelle
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
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De la ligne de base à la semaine 104
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Modification du score de l'hépatopathie en phase terminale (PELD) pédiatrique
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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Le score PELD (pediatric end-stage liver disease) est une mesure de la gravité de la maladie.
Les scores PELD peuvent aller d'une valeur négative (comme -10) à des nombres élevés (comme 45).
Un score plus élevé indique une maladie plus grave.
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De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 juillet 2022
Achèvement primaire (Estimé)
28 octobre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
28 octobre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 juin 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 juin 2022
Première publication (Réel)
22 juin 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'étude. Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d’examen scientifique indépendant.
Délai de partage IPD
Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et son indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, la date la plus tardive étant retenue.
Critères d'accès au partage IPD
De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .