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Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'odevixibat chez les enfants atteints d'atrésie biliaire (BOLD-EXT)

20 octobre 2026 mis à jour par: Albireo, an Ipsen Company

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'odevixibat (A4250) chez les enfants atteints d'atrésie biliaire (BOLD-EXT)

An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).

Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

180

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Allemagne
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Australie
      • Parkville, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Chine
      • Guangdong, Chine
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Chine
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France
        • Bicêtre Hospital
  • Italie
      • Bergamo, Italie
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italie
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Malaisie
      • Kota Bharu, Malaisie
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • University Medical Center Groningen
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Turquie (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
  • Signed informed consent by caregiver

Exclusion Criteria:

  • Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
  • Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
  • Known hypersensitivity to any components of odevixibat
  • Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Odevixibat (A4250)

Capsules for oral administration once daily for 104 weeks.
Médicament: Odevixibat

Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).

Autres noms:
  • A4250

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients vivants et n'ayant pas subi de greffe de foie
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
De la ligne de base à la semaine 104

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des acides biliaires sériques
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
Changement de hauteur
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
Changement de poids
Délai: De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
De la ligne de base aux semaines 26, 52, 78 et 104
Délai d'apparition de tout événement sentinelle
Délai: De la ligne de base à la semaine 104
De la ligne de base à la semaine 104
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Délai: From baseline to Week 104

The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.

  • A score ≤ 0.5 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score ≥ 1.5 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Délai: From baseline to Week 104

The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.

  • A score < 1.45 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score > 3.25 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in mid-arm circumference
Délai: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Measure of growth
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Délai: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease.
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Albireo, an Ipsen Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juillet 2022

Achèvement primaire (Estimé)

28 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2022

Première publication (Réel)

22 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2026

Dernière vérification

1 octobre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

Délai de partage IPD

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

Critères d'accès au partage IPD

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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