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一项评估 Odevixibat 对胆道闭锁儿童的长期疗效和安全性的开放标签扩展研究 (BOLD-EXT)

2026年8月28日 更新者：Albireo, an Ipsen Company

一项评估 Odevixibat (A4250) 对胆道闭锁患儿的长期疗效和安全性的开放标签扩展研究 (BOLD-EXT)

一项评估 Odevixibat (A4250) 在胆道闭锁患儿中的长期疗效和安全性的开放标签扩展研究

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 3 期、多中心、开放标签扩展研究，旨在评估 odvixibat 在胆道闭锁 (BA) 患者中的长期疗效和安全性。 在 A4250-011 BOLD 研究中完成治疗并符合研究 A4250-016 (BOLD-EXT) 资格标准的患者可以参加。 治疗期为 104 周，随后是 4 周的安全随访期。 希望在 104 周后继续接受 odevixibat 的患者可以在可选延长期 (OEP) 中继续接受治疗。

将在北美、欧洲、中东和亚太地区的大约 70 个地点招募多达 180 名患者。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

180

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Guangdong、中国
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai、中国
        • Children's Hospital of Fudan University
  • 加拿大
      • Montreal、加拿大
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto、加拿大
        • The Hospital for Sick Children
  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya、土耳其（türkiye）
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul、土耳其（türkiye）
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen、德国
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • 意大利
      • Bergamo、意大利
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
      • Padova、意大利
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • 法国
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国
        • Bicetre Hospital
  • 波兰
      • Warsaw、波兰
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • 澳大利亚
      • Parkville、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰
        • University Medical Center Groningen
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • 韩国
      • Seoul、韩国
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • 马来西亚
      • Kota Bharu、马来西亚
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur、马来西亚、59100
        • University Malaya Medical Centre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 完成研究 A4250-011 的 104 周治疗期
  • 照顾者签署知情同意书

排除标准：

  • 根据研究者的决定，不符合研究 A4250-011 中的研究药物治疗或程序的患者
  • 研究者认为可能危及患者安全或干扰患者参与或完成研究的任何情况或异常
  • 已知对 odevixibat 的任何成分过敏
  • 根据研究者的判断，计划进行肝移植或在不久的将来可能需要进行肝移植的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Odevixibat (A4250)
口服胶囊，每天一次，持续 104 周。
药品：Odevixibat
Odevixibat 是一种小分子回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂。
其他名称：
  • A4250

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
存活且未接受肝移植的患者比例
大体时间：从基线到第 104 周
从基线到第 104 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 与血小板比率指数 (APRI) 评分的变化
大体时间：从基线到第 104 周

APRI（天冬氨酸氨基转移酶与血小板比率指数）评分可估计肝纤维化的严重程度。 较高的分数表示肝脏中有更多的疤痕（纤维化）。

  • 得分 ≤ 0.5 表示纤维化的可能性较低
  • 评分 ≥ 1.5 表示纤维化的可能性较高
从基线到第 104 周
Fibrosis-4 (Fib-4) 分数的变化
大体时间：从基线到第 104 周

Fib-4 评分提供了肝脏瘢痕形成（纤维化）量的估计值。 较高的分数表示肝脏中的瘢痕形成量较大。

  • 分数 < 1.45 表示纤维化的可能性较低
  • 分数 > 3.25 表示纤维化的可能性更高
从基线到第 104 周
血清胆汁酸的变化
大体时间：从基线到第 26、52、78 和 104 周
从基线到第 26、52、78 和 104 周
身高变化
大体时间：从基线到第 26、52、78 和 104 周
从基线到第 26、52、78 和 104 周
体重变化
大体时间：从基线到第 26、52、78 和 104 周
从基线到第 26、52、78 和 104 周
中臂围变化
大体时间：从基线到第 26、52、78 和 104 周
衡量增长
从基线到第 26、52、78 和 104 周
任何哨兵事件发生的时间
大体时间：从基线到第 104 周
从基线到第 104 周
儿童终末期肝病 (PELD) 评分的变化
大体时间：从基线到第 26、52、78 和 104 周
PELD（小儿终末期肝病）评分是衡量疾病严重程度的指标。 PELD 分数的范围可以从负值（如 -10）到高值（如 45）。 分数越高表示疾病越严重。
从基线到第 26、52、78 和 104 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Albireo, an Ipsen Company

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年7月5日

初级完成 (估计的)

2026年10月28日

研究完成 (估计的)

2026年10月28日

研究注册日期

首次提交

2022年6月13日

首先提交符合 QC 标准的

2022年6月16日

首次发布 (实际的)

2022年6月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月28日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。

患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑，以保护研究参与者的隐私。 任何请求应提交至 www.vivli.org 由独立的科学审查委员会进行评估。

IPD 共享时间框架

在适用的情况下，合格研究的数据可在所研究的药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月内或在描述结果的主要手稿被接受发表后（以较晚者为准）获得。

IPD 共享访问标准

有关 Ipsen 共享标准、合格研究和共享流程的更多详细信息，请访问此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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