Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat bij kinderen met galgangatresie te evalueren (BOLD-EXT)

27 maart 2024 bijgewerkt door: Albireo

Een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat (A4250) te evalueren bij kinderen met biliaire atresie (BOLD-EXT)

Een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat (A4250) bij kinderen met galgangatresie te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, multicenter, open-label uitbreidingsonderzoek om de langetermijnwerkzaamheid en veiligheid van odevixibat bij patiënten met biliaire atresie (BA) te evalueren. Patiënten die de behandeling in het BOLD-onderzoek A4250-011 hebben voltooid en voldoen aan de geschiktheidscriteria voor onderzoek A4250-016 (BOLD-EXT), kunnen deelnemen. De duur van de behandelingsperiode is 104 weken, gevolgd door een veiligheidscontroleperiode van 4 weken. Patiënten die na 104 weken odevixibat willen blijven gebruiken, kunnen de behandeling voortzetten in de optionele verlengingsperiode (OEP).

Er zullen maximaal 180 patiënten worden ingeschreven op ongeveer 70 locaties in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

180

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tuebingen, Duitsland
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
        • Bicetre Hospital
  • Italië
      • Bergamo, Italië
        • ASST Papa Giovanni XXIII
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Kalkoen
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkoen
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooiing van de 104 weken durende behandelingsperiode van onderzoek A4250-011
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming door verzorger

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die naar goeddunken van de onderzoeker niet voldeden aan de behandeling of procedures met het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek A4250-011
  • Alle aandoeningen of afwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kunnen brengen of de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek kunnen belemmeren
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van odevixibat
  • Patiënten bij wie een levertransplantatie is gepland of die waarschijnlijk in de nabije toekomst een levertransplantatie nodig zullen hebben op basis van het oordeel van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Odevixibat (A4250)
Capsules voor orale toediening eenmaal daags gedurende 104 weken.
Geneesmiddel: Odevixibat
Odevixibat is een kleinmoleculaire remmer van de ileale galzuurtransporter (IBAT).
Andere namen:
  • A4250

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat in leven is en geen levertransplantatie heeft ondergaan
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
Van baseline tot week 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in aspartaataminotransferase (AST) tot bloedplaatjesratio-index (APRI)-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104

De APRI-score (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) schat de ernst van leverfibrose. Een hogere score duidt op een grotere hoeveelheid littekens (fibrose) in de lever.

  • Een score ≤ 0,5 geeft een lage kans op fibrose aan
  • Een score ≥ 1,5 geeft een grotere kans op fibrose aan
Van baseline tot week 104
Verandering in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104

De Fib-4-score geeft een schatting van de hoeveelheid littekens (fibrose) in de lever. Een hogere score duidt op een grotere hoeveelheid littekens in de lever.

  • Een score < 1,45 geeft een lage kans op fibrose aan
  • Een score > 3,25 geeft een grotere kans op fibrose aan
Van baseline tot week 104
Verandering in serumgalzuren
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Verandering in hoogte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Verandering in middenarmomtrek
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Maat voor groei
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Tijd tot aanvang van eventuele schildwachtgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 104
Van basislijn tot week 104
Verandering in pediatrische terminale leverziekte (PELD)-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
De PELD-score (pediatrische eindstadium leverziekte) is een maat voor de ernst van de ziekte. PELD-scores kunnen variëren van een negatieve waarde (zoals -10) tot hoge getallen (zoals 45). Een hogere score duidt op een ernstigere ziekte.
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Albireo

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A4250-016

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Biliaire atresie

Klinische onderzoeken op Odevixibat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren