Een open-label uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat bij kinderen met galgangatresie te evalueren (BOLD-EXT)
28 augustus 2026 bijgewerkt door: Albireo, an Ipsen Company
Een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat (A4250) te evalueren bij kinderen met biliaire atresie (BOLD-EXT)
Een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat (A4250) bij kinderen met galgangatresie te evalueren
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 3, multicenter, open-label uitbreidingsonderzoek om de langetermijnwerkzaamheid en veiligheid van odevixibat bij patiënten met biliaire atresie (BA) te evalueren. Patiënten die de behandeling in het BOLD-onderzoek A4250-011 hebben voltooid en voldoen aan de geschiktheidscriteria voor onderzoek A4250-016 (BOLD-EXT), kunnen deelnemen. De duur van de behandelingsperiode is 104 weken, gevolgd door een veiligheidscontroleperiode van 4 weken. Patiënten die na 104 weken odevixibat willen blijven gebruiken, kunnen de behandeling voortzetten in de optionele verlengingsperiode (OEP).
Er zullen maximaal 180 patiënten worden ingeschreven op ongeveer 70 locaties in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
180
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Parkville, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Guangdong, China
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, China
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Duitsland
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- Bicetre Hospital
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Padova, Italië
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Maleisië
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Turkije (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voltooiing van de 104 weken durende behandelingsperiode van onderzoek A4250-011
- Ondertekende geïnformeerde toestemming door verzorger
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die naar goeddunken van de onderzoeker niet voldeden aan de behandeling of procedures met het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek A4250-011
- Alle aandoeningen of afwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kunnen brengen of de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek kunnen belemmeren
- Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van odevixibat
- Patiënten bij wie een levertransplantatie is gepland of die waarschijnlijk in de nabije toekomst een levertransplantatie nodig zullen hebben op basis van het oordeel van de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Odevixibat (A4250)
Capsules voor orale toediening eenmaal daags gedurende 104 weken.
|
Odevixibat is een kleinmoleculaire remmer van de ileale galzuurtransporter (IBAT).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage patiënten dat in leven is en geen levertransplantatie heeft ondergaan
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
|
Van baseline tot week 104
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in aspartaataminotransferase (AST) tot bloedplaatjesratio-index (APRI)-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
|
De APRI-score (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) schat de ernst van leverfibrose. Een hogere score duidt op een grotere hoeveelheid littekens (fibrose) in de lever.
|
Van baseline tot week 104
|
|
Verandering in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
|
De Fib-4-score geeft een schatting van de hoeveelheid littekens (fibrose) in de lever. Een hogere score duidt op een grotere hoeveelheid littekens in de lever.
|
Van baseline tot week 104
|
|
Verandering in serumgalzuren
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
|
|
Verandering in hoogte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
|
|
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
|
|
Verandering in middenarmomtrek
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
Maat voor groei
|
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
|
Tijd tot aanvang van eventuele schildwachtgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 104
|
Van basislijn tot week 104
|
|
|
Verandering in pediatrische terminale leverziekte (PELD)-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
De PELD-score (pediatrische eindstadium leverziekte) is een maat voor de ernst van de ziekte.
PELD-scores kunnen variëren van een negatieve waarde (zoals -10) tot hoge getallen (zoals 45).
Een hogere score duidt op een ernstigere ziekte.
|
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 juli 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
28 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
28 oktober 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van onderzoeksdeelnemers te beschermen. Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingsraad.
IPD-tijdsbestek voor delen
Waar van toepassing zijn gegevens uit in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar zes maanden nadat het onderzochte geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU, of nadat het primaire manuscript waarin de resultaten worden beschreven, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van welke datum later valt.
IPD-toegangscriteria voor delen
Verdere details over Ipsen's criteria voor delen, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .