Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat bij kinderen met galgangatresie te evalueren (BOLD-EXT)

20 oktober 2026 bijgewerkt door: Albireo, an Ipsen Company

Een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Odevixibat (A4250) te evalueren bij kinderen met biliaire atresie (BOLD-EXT)

An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).

Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

180

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • China
      • Guangdong, China
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, China
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Duitsland
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
        • Bicêtre Hospital
  • Italië
      • Bergamo, Italië
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italië
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Maleisië
      • Kota Bharu, Maleisië
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Turkije (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkije (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Seoul National University Childrens Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
  • Signed informed consent by caregiver

Exclusion Criteria:

  • Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
  • Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
  • Known hypersensitivity to any components of odevixibat
  • Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Odevixibat (A4250)

Capsules for oral administration once daily for 104 weeks.
Geneesmiddel: Odevixibat

Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).

Andere namen:
  • A4250

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat in leven is en geen levertransplantatie heeft ondergaan
Tijdsspanne: Van baseline tot week 104
Van baseline tot week 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serumgalzuren
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Verandering in hoogte
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Van baseline tot week 26, 52, 78 en 104
Tijd tot aanvang van eventuele schildwachtgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 104
Van basislijn tot week 104
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Tijdsspanne: From baseline to Week 104

The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.

  • A score ≤ 0.5 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score ≥ 1.5 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Tijdsspanne: From baseline to Week 104

The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.

  • A score < 1.45 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score > 3.25 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in mid-arm circumference
Tijdsspanne: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Measure of growth
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Tijdsspanne: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease.
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

28 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

28 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

IPD-tijdsbestek voor delen

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

IPD-toegangscriteria voor delen

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren