Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat hos barn med gallatresi (BOLD-EXT)

27 mars 2024 uppdaterad av: Albireo

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat (A4250) hos barn med gallatresi (BOLD-EXT)

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat (A4250) hos barn med gallatresi

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, multicenter, öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga effekten och säkerheten av odevixibat hos patienter med biliär atresi (BA). Patienter som fullföljde behandlingen i A4250-011 BOLD-studien och uppfyller kriterierna för studie A4250-016 (BOLD-EXT) kan delta. Behandlingsperioden är 104 veckor, följt av en 4-veckors säkerhetsuppföljningsperiod. Patienter som vill fortsätta att få odevixibat efter 104 veckor kan fortsätta att behandlas under den valfria förlängningsperioden (OEP).

Upp till 180 patienter kommer att registreras på cirka 70 platser i Nordamerika, Europa, Mellanöstern och Asien-Stillahavsområdet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

180

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Bicetre Hospital
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • ASST Papa Giovanni XXIII
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Kalkon
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkon
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • University Medical Center Groningen
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tuebingen, Tyskland
        • University Children´s Hospital Tuebingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutförande av den 104 veckor långa behandlingsperioden för studie A4250-011
  • Undertecknat informerat samtycke av vårdgivare

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte överensstämde med studieläkemedelsbehandling eller -procedurer i studie A4250-011 enligt utredarens bedömning
  • Alla tillstånd eller abnormiteter som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller störa patienten som deltar i eller slutför studien
  • Känd överkänslighet mot någon av komponenterna i odevixibat
  • Patienter som är schemalagda för en levertransplantation eller sannolikt kommer att behöva en levertransplantation inom den närmaste framtiden baserat på utredarens bedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Odevixibat (A4250)
Kapslar för oral administrering en gång dagligen i 104 veckor.
Läkemedel: Odevixibat
Odevixibat är en liten molekylhämmare av ileal gallsyratransportören (IBAT).
Andra namn:
  • A4250

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel patienter som lever och inte har genomgått levertransplantation
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
Från baslinjen till vecka 104

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av aspartataminotransferas (AST) till blodplättsförhållandeindex (APRI).
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104

APRI-poängen (aspartataminotransferas till trombocytkvotsindex) uppskattar svårighetsgraden av leverfibros. En högre poäng indikerar en större mängd ärrbildning (fibros) i levern.

  • En poäng ≤ 0,5 indikerar en låg sannolikhet för fibros
  • En poäng ≥ 1,5 indikerar en högre sannolikhet för fibros
Från baslinjen till vecka 104
Förändring i Fibrosis-4 (Fib-4) poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104

Fib-4-poängen ger en uppskattning av mängden ärrbildning (fibros) i levern. En högre poäng indikerar en större mängd ärrbildning i levern.

  • En poäng < 1,45 indikerar låg sannolikhet för fibros
  • En poäng > 3,25 indikerar en högre sannolikhet för fibros
Från baslinjen till vecka 104
Förändring av gallsyror i serum
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Ändring i höjd
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Förändring i vikt
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Förändring i mitten av armens omkrets
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Mått på tillväxt
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Dags till början av eventuella vakthavande händelser
Tidsram: Från baslinje till vecka 104
Från baslinje till vecka 104
Förändring i pediatrisk slutstadium leversjukdom (PELD) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
PELD-poängen (pediatric end-stage lever disease) är ett mått på sjukdomens svårighetsgrad. PELD-poäng kan variera från ett negativt värde (som -10) till höga siffror (som 45). En högre poäng indikerar allvarligare sjukdom.
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Albireo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2022

Första postat (Faktisk)

22 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A4250-016

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Biliär atresi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera