Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat hos barn med gallatresi (BOLD-EXT)

20 oktober 2026 uppdaterad av: Albireo, an Ipsen Company

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat (A4250) hos barn med gallatresi (BOLD-EXT)

An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).

Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

180

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Bicêtre Hospital
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Padova
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Kina
      • Guangdong, Kina
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
      • Shanghai, Kina
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Malaysia
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • University Medical Center Groningen
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Seoul National University Childrens Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye)
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Turkiet (Türkiye)
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye)
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tübingen, Tyskland
        • University Children´s Hospital Tuebingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
  • Signed informed consent by caregiver

Exclusion Criteria:

  • Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
  • Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
  • Known hypersensitivity to any components of odevixibat
  • Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Odevixibat (A4250)

Capsules for oral administration once daily for 104 weeks.
Läkemedel: Odevixibat

Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).

Andra namn:
  • A4250

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel patienter som lever och inte har genomgått levertransplantation
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
Från baslinjen till vecka 104

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av gallsyror i serum
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Ändring i höjd
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Förändring i vikt
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
Dags till början av eventuella vakthavande händelser
Tidsram: Från baslinje till vecka 104
Från baslinje till vecka 104
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Tidsram: From baseline to Week 104

The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.

  • A score ≤ 0.5 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score ≥ 1.5 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Tidsram: From baseline to Week 104

The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.

  • A score < 1.45 indicates a low likelihood of fibrosis
  • A score > 3.25 indicates a higher probability of fibrosis
From baseline to Week 104
Change in mid-arm circumference
Tidsram: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Measure of growth
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Tidsram: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease.
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

28 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

28 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2022

Första postat (Faktisk)

22 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2026

Senast verifierad

1 oktober 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A4250-016
  • 2022-501090-39-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

Tidsram för IPD-delning

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

Kriterier för IPD Sharing Access

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera