En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat hos barn med gallatresi (BOLD-EXT)
28 augusti 2026 uppdaterad av: Albireo, an Ipsen Company
En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat (A4250) hos barn med gallatresi (BOLD-EXT)
En öppen förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig effekt och säkerhet av Odevixibat (A4250) hos barn med gallatresi
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 3, multicenter, öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga effekten och säkerheten av odevixibat hos patienter med biliär atresi (BA). Patienter som fullföljde behandlingen i A4250-011 BOLD-studien och uppfyller kriterierna för studie A4250-016 (BOLD-EXT) kan delta. Behandlingsperioden är 104 veckor, följt av en 4-veckors säkerhetsuppföljningsperiod. Patienter som vill fortsätta att få odevixibat efter 104 veckor kan fortsätta att behandlas under den valfria förlängningsperioden (OEP).
Upp till 180 patienter kommer att registreras på cirka 70 platser i Nordamerika, Europa, Mellanöstern och Asien-Stillahavsområdet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
180
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Parkville, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
- Bicetre Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Padova, Italien
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Guangdong, Kina
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malaysia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Turkiet (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Tyskland
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Slutförande av den 104 veckor långa behandlingsperioden för studie A4250-011
- Undertecknat informerat samtycke av vårdgivare
Exklusions kriterier:
- Patienter som inte överensstämde med studieläkemedelsbehandling eller -procedurer i studie A4250-011 enligt utredarens bedömning
- Alla tillstånd eller abnormiteter som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller störa patienten som deltar i eller slutför studien
- Känd överkänslighet mot någon av komponenterna i odevixibat
- Patienter som är schemalagda för en levertransplantation eller sannolikt kommer att behöva en levertransplantation inom den närmaste framtiden baserat på utredarens bedömning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Odevixibat (A4250)
Kapslar för oral administrering en gång dagligen i 104 veckor.
|
Odevixibat är en liten molekylhämmare av ileal gallsyratransportören (IBAT).
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel patienter som lever och inte har genomgått levertransplantation
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Från baslinjen till vecka 104
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av aspartataminotransferas (AST) till blodplättsförhållandeindex (APRI).
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
APRI-poängen (aspartataminotransferas till trombocytkvotsindex) uppskattar svårighetsgraden av leverfibros. En högre poäng indikerar en större mängd ärrbildning (fibros) i levern.
|
Från baslinjen till vecka 104
|
|
Förändring i Fibrosis-4 (Fib-4) poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 104
|
Fib-4-poängen ger en uppskattning av mängden ärrbildning (fibros) i levern. En högre poäng indikerar en större mängd ärrbildning i levern.
|
Från baslinjen till vecka 104
|
|
Förändring av gallsyror i serum
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
|
|
Ändring i höjd
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
|
|
Förändring i vikt
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
|
|
Förändring i mitten av armens omkrets
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
Mått på tillväxt
|
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
|
Dags till början av eventuella vakthavande händelser
Tidsram: Från baslinje till vecka 104
|
Från baslinje till vecka 104
|
|
|
Förändring i pediatrisk slutstadium leversjukdom (PELD) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
PELD-poängen (pediatric end-stage lever disease) är ett mått på sjukdomens svårighetsgrad.
PELD-poäng kan variera från ett negativt värde (som -10) till höga siffror (som 45).
En högre poäng indikerar allvarligare sjukdom.
|
Från baslinje till vecka 26, 52, 78 och 104
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 juli 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
28 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
28 oktober 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 juni 2022
Första postat (Faktisk)
22 juni 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet. Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.
Tidsram för IPD-delning
I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.
Kriterier för IPD Sharing Access
Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .