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Un estudio de extensión abierto para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de odevixibat en niños con atresia biliar (BOLD-EXT)

26 de abril de 2024 actualizado por: Albireo

Un estudio de extensión abierto para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de odevixibat (A4250) en niños con atresia biliar (BOLD-EXT)

Un estudio de extensión abierto para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de odevixibat (A4250) en niños con atresia biliar

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de odevixibat en pacientes con atresia biliar (BA). Pueden participar los pacientes que completaron el tratamiento en el estudio A4250-011 BOLD y cumplen los criterios de elegibilidad para el estudio A4250-016 (BOLD-EXT). La duración del período de tratamiento es de 104 semanas, seguidas de un período de seguimiento de seguridad de 4 semanas. Los pacientes que deseen continuar recibiendo odevixibat después de 104 semanas pueden permanecer en tratamiento en el período de extensión opcional (OEP).

Se inscribirán hasta 180 pacientes en aproximadamente 70 sitios en América del Norte, Europa, Medio Oriente y Asia-Pacífico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

180

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Tuebingen, Alemania
        • University Children´s Hospital Tuebingen
  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • CHU Sainte-Justine
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Bicetre Hospital
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • ASST Papa Giovanni XXIII
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
  • Pavo
      • Ankara, Pavo
        • Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
      • Antalya, Pavo
        • Akdeniz University Medical Faculty
      • Istanbul, Pavo
        • Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos
        • University Medical Center Groningen
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización del período de tratamiento de 104 semanas del estudio A4250-011
  • Consentimiento informado firmado por el cuidador

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que no cumplieron con el tratamiento o los procedimientos del fármaco del estudio en el estudio A4250-011 según el criterio del investigador
  • Cualquier condición o anomalía que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad del paciente o interferir con la participación del paciente en el estudio o su finalización.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de odevixibat
  • Pacientes que están programados para un trasplante de hígado o que es probable que requieran un trasplante de hígado en el futuro inmediato según el criterio del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administración oral una vez al día durante 104 semanas.
Droga: Odevixibat
Odevixibat es un inhibidor de molécula pequeña del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Otros nombres:
  • A4250

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que están vivos y no se han sometido a un trasplante de hígado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Desde el inicio hasta la semana 104

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación del índice de relación entre aspartato aminotransferasa (AST) y plaquetas (APRI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104

La puntuación APRI (índice de proporción de aspartato aminotransferasa a plaquetas) estima la gravedad de la fibrosis hepática. Una puntuación más alta indica una mayor cantidad de cicatrización (fibrosis) en el hígado.

  • Una puntuación ≤ 0,5 indica una baja probabilidad de fibrosis
  • Una puntuación ≥ 1,5 indica una mayor probabilidad de fibrosis
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio en la puntuación de Fibrosis-4 (Fib-4)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104

La puntuación Fib-4 proporciona una estimación de la cantidad de cicatrización (fibrosis) en el hígado. Una puntuación más alta indica una mayor cantidad de cicatrización en el hígado.

  • Una puntuación < 1,45 indica una baja probabilidad de fibrosis
  • Una puntuación > 3,25 indica una mayor probabilidad de fibrosis
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio en los ácidos biliares séricos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Cambio de altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Cambio de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Cambio en la circunferencia del brazo medio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Medida de crecimiento
Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
Tiempo hasta el inicio de cualquier evento centinela
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio en la puntuación de la enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
La puntuación PELD (enfermedad hepática en etapa terminal pediátrica) es una medida de la gravedad de la enfermedad. Los puntajes PELD pueden variar desde un valor negativo (como -10) hasta números altos (como 45). Una puntuación más alta indica una enfermedad más grave.
Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Albireo

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de julio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

22 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A4250-016

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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