Un estudio de extensión abierto para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de odevixibat en niños con atresia biliar (BOLD-EXT)
Un estudio de extensión abierto para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de odevixibat (A4250) en niños con atresia biliar (BOLD-EXT)
An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).
Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Tübingen, Alemania
- University Children´s Hospital Tuebingen
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Parkville, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- CHU Sainte-Justine
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Seoul, Corea del Sur
- Seoul National University Childrens Hospital
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University school of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Bicêtre Hospital
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Bergamo, Italia
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Kota Bharu, Malasia
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- University Malaya Medical Centre
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Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
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Groningen, Países Bajos
- University Medical Center Groningen
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Warsaw, Polonia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Guangdong, Porcelana
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
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Shanghai, Porcelana
- Children's Hospital of Fudan University
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Ankara, Turquía (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
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Antalya, Turquía (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
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Istanbul, Turquía (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
- Signed informed consent by caregiver
Exclusion Criteria:
- Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
- Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
- Known hypersensitivity to any components of odevixibat
- Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Odevixibat (A4250)
Capsules for oral administration once daily for 104 weeks. |
Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes que están vivos y no se han sometido a un trasplante de hígado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los ácidos biliares séricos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
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Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
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Cambio de altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
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Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
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Desde el inicio hasta las semanas 26, 52, 78 y 104
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Tiempo hasta el inicio de cualquier evento centinela
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
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Desde el inicio hasta la semana 104
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Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Periodo de tiempo: From baseline to Week 104
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The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.
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From baseline to Week 104
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Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Periodo de tiempo: From baseline to Week 104
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The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.
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From baseline to Week 104
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Change in mid-arm circumference
Periodo de tiempo: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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Measure of growth |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Periodo de tiempo: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease. |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.
Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.
Marco de tiempo para compartir IPD
Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.
Criterios de acceso compartido de IPD
Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .