Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti Odevixibatu u dětí s biliární atrézií (BOLD-EXT)
27. května 2026 aktualizováno: Albireo, an Ipsen Company
Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti Odevixibatu (A4250) u dětí s biliární atrézií (BOLD-EXT)
Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti Odevixibatu (A4250) u dětí s biliární atrézií
Přehled studie
Detailní popis
Toto je multicentrická, otevřená prodloužená studie fáze 3 k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti odevixibatu u pacientů s biliární atrézií (BA). Zúčastnit se mohou pacienti, kteří dokončili léčbu ve studii A4250-011 BOLD a splňují kritéria způsobilosti pro studii A4250-016 (BOLD-EXT). Délka léčebného období je 104 týdnů, po nichž následuje 4týdenní bezpečnostní sledovací období. Pacienti, kteří si přejí pokračovat v užívání odevixibatu po 104 týdnech, mohou zůstat na léčbě v období volitelného prodloužení (OEP).
Na přibližně 70 místech v Severní Americe, Evropě, na Středním východě a v Asii a Tichomoří bude zařazeno až 180 pacientů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
180
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Parkville, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- Bicetre Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Bergamo, Itálie
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Padova, Itálie
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malajsie
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Německo
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Turecko (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Guangdong, Čína
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Čína
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončení 104týdenního léčebného období studie A4250-011
- Podepsaný informovaný souhlas pečovatelem
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří nedodržovali léčbu studovaným lékem nebo postupy ve studii A4250-011 podle uvážení zkoušejícího
- Jakékoli stavy nebo abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou ohrozit bezpečnost pacienta nebo narušit účast pacienta na studii nebo její dokončení
- Známá přecitlivělost na jakoukoli složku odevixibatu
- Pacienti, u kterých je plánována transplantace jater nebo u nichž je na základě úsudku zkoušejícího pravděpodobné, že budou transplantaci jater vyžadovat v bezprostřední budoucnosti
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Odevixibat (A4250)
Kapsle pro perorální podání jednou denně po dobu 104 týdnů.
|
Odevixibat je malomolekulární inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů, kteří jsou naživu a nepodstoupili transplantaci jater
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre aspartátaminotransferázy (AST) vůči indexu poměru krevních destiček (APRI).
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Skóre APRI (index poměru aspartátaminotransferázy k destičkám) odhaduje závažnost jaterní fibrózy. Vyšší skóre ukazuje na větší množství jizev (fibrózy) v játrech.
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
|
Změna skóre Fibróza-4 (Fib-4).
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Skóre Fib-4 poskytuje odhad množství zjizvení (fibrózy) v játrech. Vyšší skóre ukazuje na větší množství jizev v játrech.
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
|
Změna sérových žlučových kyselin
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
|
|
Změna výšky
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
|
|
Změna hmotnosti
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
|
|
Změna obvodu uprostřed paže
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Míra růstu
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
|
Čas do nástupu jakékoli sentinelové příhody
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
|
Od základního stavu do týdne 104
|
|
|
Změna skóre v konečném stadiu onemocnění jater (PELD) u dětí
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Skóre PELD (pediatric end-stage liver disease) je měřítkem závažnosti onemocnění.
Skóre PELD se může pohybovat od záporné hodnoty (například -10) až po vysoká čísla (například 45).
Vyšší skóre znamená závažnější onemocnění.
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. července 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
22. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, formuláře s poznámkou o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.
Časový rámec sdílení IPD
Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .