Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti Odevixibatu u dětí s biliární atrézií (BOLD-EXT)
Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti Odevixibatu (A4250) u dětí s biliární atrézií (BOLD-EXT)
An Open-label Extension Study to Evaluate Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children with Biliary Atresia
Přehled studie
Detailní popis
This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study to evaluate the long-term efficacy and safety of odevixibat in patients with Biliary Atresia (BA). Patients who completed treatment in the A4250-011 BOLD study and meet eligibility criteria for Study A4250-016 (BOLD-EXT) can participate. The duration of the treatment period is 104 weeks, followed by a 4-week Safety Follow-up Period. Patients who wish to continue receiving odevixibat after 104 weeks can remain on treatment in the optional extension period (OEP).
Up to 180 patients will be enrolled at approximately 70 sites in the North America, Europe, the Middle East and Asia-Pacific.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Parkville, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- Bicêtre Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Bergamo, Itálie
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Padova, Itálie
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea
- Seoul National University Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- CHU Sainte-Justine
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Kota Bharu, Malajsie
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1023
- Starship Child Health, Te Whatu Ora - Health New Zealand
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Tübingen, Německo
- University Children´s Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healhcare of Atlanta- Emory University school of medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University school of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center New York Presbyterian Morgan Stanley-Komansky Childrens Hospital
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Hacettepe İhsan Doğramacı Children's Hospital
-
Antalya, Turecko (Türkiye)
- Akdeniz University Medical Faculty
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Istanbul University Istanbul Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Guangdong, Čína
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Shanghai, Čína
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Inclusion Criteria:
- Completion of the 104-week Treatment Period of Study A4250-011
- Signed informed consent by caregiver
Exclusion Criteria:
- Patients who were not compliant with study drug treatment or procedures in Study A4250-011 as per the investigator's discretion
- Any conditions or abnormalities which, in the opinion of the investigator, may compromise the safety of the patient, or interfere with the patient participating in or completing the study
- Known hypersensitivity to any components of odevixibat
- Patients who are scheduled for a liver transplant or are likely to require a liver transplant in the immediate future based on the investigator's judgment
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Odevixibat (A4250)
Capsules for oral administration once daily for 104 weeks. |
Odevixibat is a small molecule inhibitor of the ileal bile acid transporter (IBAT).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů, kteří jsou naživu a nepodstoupili transplantaci jater
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 104
|
Od výchozího stavu do týdne 104
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna sérových žlučových kyselin
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
|
|
Změna výšky
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
|
|
Změna hmotnosti
Časové okno: Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
Od základního stavu do 26., 52., 78. a 104. týdne
|
|
|
Čas do nástupu jakékoli sentinelové příhody
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
|
Od základního stavu do týdne 104
|
|
|
Change in aspartate aminotransferase (AST) to platelet ratio index (APRI) score
Časové okno: From baseline to Week 104
|
The APRI (aspartate aminotransferase to platelet ratio index) score estimates the severity of liver fibrosis. A higher score indicates a greater amount of scarring (fibrosis) in the liver.
|
From baseline to Week 104
|
|
Change in Fibrosis-4 (Fib-4) score
Časové okno: From baseline to Week 104
|
The Fib-4 score provides an estimate of the amount of scarring (fibrosis) in the liver. A higher score indicates a greater amount of scarring in the liver.
|
From baseline to Week 104
|
|
Change in mid-arm circumference
Časové okno: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
Measure of growth |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
|
Change in pediatric end-stage liver disease (PELD) score
Časové okno: From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
The PELD (pediatric end-stage liver disease) score is a measure of disease severity. PELD scores can range from a negative value (such as -10) to high numbers (such as 45). A higher score indicates more severe disease. |
From Baseline to Weeks 26, 52, 78 and 104
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- A4250-016
- 2022-501090-39-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.
Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.
Časový rámec sdílení IPD
Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .