輸血依存性ベータサラセミア（TDT）の参加者における自家造血幹細胞移植（HSCT）のためのEDIT-301
2025年3月28日 更新者：Editas Medicine, Inc.
輸血中の自家クラスター化された規則的に間隔を空けた短い回文反復遺伝子編集クラスター 34 (CD34+) ヒト造血幹細胞および前駆細胞 (HSPC) (EDIT-301) の単回投与の安全性、忍容性、および有効性を評価するための多施設研究-依存性ベータサラセミア (TDT)
この研究の目的は、輸血依存性ベータサラセミアの成人参加者におけるEDIT-301による治療の安全性、忍容性、および有効性を評価することです
調査の概要
詳細な説明
これは、18 歳から 35 歳の TDT の成人参加者を対象に、自家造血幹細胞移植に対する EDIT-301 の単回投与の安全性、忍容性、および有効性を評価する第 1/2 相単群非盲検多施設試験です。年、包括的
研究の種類
介入
入学 (推定)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- University of California San Francisco
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55410
- University of Minnesota
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～35年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
-輸血依存性B-サラセミアの診断：
- -医療記録の過去のデータに基づいて、ホモ接合性β-サラセミアまたはβ-サラセミア/ヘモグロビンE（HbE）を含む複合ヘテロ接合性β-サラセミアを文書化、および
- -インフォームドコンセントに署名する前の2年間に、少なくとも100 mL / kg /年または10 U /年の濃縮赤血球（RBC）輸血の履歴
- -臨床的に安定しており、自家HSCTを受ける資格がある
- カルノフスキーパフォーマンスステータス≧70
主な除外基準:
- 利用可能な 10/10 のヒト白血球抗原 (HLA) が一致する関連ドナー
- -以前のHSCTまたは自家HSCTの禁忌
- -α-サラセミアの病歴と関連する参加者 1つ以上のアルファ鎖の欠失、または医療記録に記載されているアルファ増殖
- -医療記録に記載されている他の遺伝性ヘモグロビン症またはサラセミア変異（Hb S、C、Dまたはその他）の病歴を持つ参加者
- 遺伝子治療の事前受付
- -白血球数が3 x 10 ^ 9 / L未満または血小板数が100 x 10 ^ 9 / L未満（脾臓機能亢進症なし）で定義される不十分な骨髄機能、研究者の判断による
- 不十分な臓器機能
- 進行した肝疾患
- 以前または現在の悪性疾患、または免疫不全疾患、
- 家族性がん症候群が知られている、または疑われる近親者
- -臨床的に重要で活動的な細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EDIT-301
EDIT-301（自家遺伝子編集（CD）34+造血幹細胞）は、1回の静脈内注入として投与されます。
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ブスルファンによる骨髄破壊的コンディショニング後に静脈内注入によって投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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好中球の生着として定義された生着を達成した参加者の割合 (別の日に取得された 3 つの連続した測定値について、EDIT-301 注入後の絶対好中球数 (ANC) ≥ 0.5 x 10^9/L を示すこととして定義)
時間枠：EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後42日
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EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後42日
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有害事象（AE）の頻度と重症度（有害事象に関する国立がん研究所共通用語基準[NCI CTCAE] v.5.0を使用したAEおよびグレード3以上の重篤な有害事象の発生率）
時間枠：EDIT-301注入後最大24か月までのスクリーニング
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EDIT-301注入後最大24か月までのスクリーニング
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HSPC 生着の動力学
時間枠：EDIT-301 注入 (0 日目) から、異なる日に得られた 3 つの連続した測定値が、EDIT-301 注入後 24 か月までの ANC ≥ 0.5 x 10^9/L を示す初日まで
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好中球生着までの時間
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EDIT-301 注入 (0 日目) から、異なる日に得られた 3 つの連続した測定値が、EDIT-301 注入後 24 か月までの ANC ≥ 0.5 x 10^9/L を示す初日まで
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HSPC 生着の動力学
時間枠：-EDIT-301注入（0日目）から3回連続測定の初日まで、最後の血小板輸血後少なくとも1週間、およびトロンボポエチン模倣薬の使用後10日間、50 x 10 ^ 9 / L以上の血小板を3回連続測定し、EDIT-301後24か月まで使用注入。
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血小板生着までの時間
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-EDIT-301注入（0日目）から3回連続測定の初日まで、最後の血小板輸血後少なくとも1週間、およびトロンボポエチン模倣薬の使用後10日間、50 x 10 ^ 9 / L以上の血小板を3回連続測定し、EDIT-301後24か月まで使用注入。
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移植関連死亡率
時間枠：EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後100日目まで、およびEDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後12か月まで
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EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後100日目まで、およびEDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後12か月まで
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全死因死亡率
時間枠：EDIT-301注入後最大24か月までのスクリーニング
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EDIT-301注入後最大24か月までのスクリーニング
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意図した遺伝子改変を伴う参加者あたりの対立遺伝子の割合が、経時的に末梢血に存在します
時間枠：EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後最大24か月まで
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EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後最大24か月まで
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時間の経過とともに骨髄細胞に存在する意図された遺伝子改変を持つ参加者あたりの対立遺伝子の割合
時間枠：EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後最大24か月まで
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EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後最大24か月まで
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経過時間のベースラインと比較した胎児ヘモグロビン (HbF) 濃度の変化
時間枠：EDIT-301注入後最大24か月までのベースライン
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EDIT-301注入後最大24か月までのベースライン
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ベースラインのオーバータイムと比較した総ヘモグロビン濃度の変化
時間枠：EDIT-301注入後最大24か月までのベースライン
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EDIT-301注入後最大24か月までのベースライン
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ヘモグロビン濃度が 9 g/dL 以上の参加者の割合
時間枠：EDIT-301注入（0日目）から3、6、12か月、EDIT-301注入後24か月まで
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EDIT-301注入（0日目）から3、6、12か月、EDIT-301注入後24か月まで
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EDIT-301 注入後 3 か月から少なくとも 6 か月および少なくとも 12 か月間持続的な輸血量の減少 (TR) を達成した参加者の割合
時間枠：EDIT-301注入後3か月からEDIT-301注入後最大24か月
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EDIT-301注入後3か月からEDIT-301注入後最大24か月
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EDIT-301 注入後 3 か月から少なくとも 6 か月間、および少なくとも 12 か月間持続的な輸血非依存性 (TI) を達成した参加者の割合
時間枠：EDIT-301注入後3か月から最大24か月
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EDIT-301注入後3か月から最大24か月
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経時的なベースラインと比較した鉄過剰のパラメータの変化
時間枠：EDIT-301注入後最大24か月までのベースライン
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EDIT-301注入後最大24か月までのベースライン
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経時的な鉄キレート療法を受ける参加者の割合
時間枠：EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後最大24か月まで
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EDIT-301注入（0日目）からEDIT-301注入後最大24か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月29日
一次修了 (推定)
2025年9月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年6月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月1日
最初の投稿 (実際)
2022年7月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月28日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EM-301-BThal-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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