EDIT-301 för autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) hos deltagare med transfusionsberoende beta-talassemi (TDT)
28 mars 2025 uppdaterad av: Editas Medicine, Inc.
En multicenterstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av en enstaka dos av autologa klustrade regelbundet mellanrum korta palindromiska upprepningar Genredigerade Cluster of Differentiation 34 (CD34+) Humana hematopoetiska stam- och stamceller (HSPC) (EDIT-301) - Beroende betatalassemi (TDT)
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av behandling med EDIT-301 hos vuxna deltagare med transfusionsberoende beta-talassemi
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 1/2 enkelarmad, öppen multicenterstudie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en enstaka dos av EDIT-301 för autolog hematopoetisk stamcellstransplantation hos vuxna deltagare med TDT, i åldern 18 till 35 år. år, inklusive
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
9
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- University of California San Francisco
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55410
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 35 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Diagnos av transfusionsberoende B-thalassemi enligt definitionen av:
- Dokumenterad homozygot β-talassemi eller sammansatt heterozygot β-talassemi inklusive β-talassemi/hemoglobin E (HbE) baserat på historiska data i medicinska journaler, och
- Historik med minst 100 ml/kg/år eller 10 U/år av transfusioner av packade röda blodkroppar (RBC) under de 2 åren före undertecknandet av informerat samtycke
- Kliniskt stabil och kvalificerad att genomgå autolog HSCT
- Karnofsky Performance Status ≥ 70
Viktiga uteslutningskriterier:
- Tillgänglig 10/10 human leukocytantigen (HLA)-matchad relaterad donator
- Tidigare HSCT eller kontraindikationer för autolog HSCT
- Deltagare med tillhörande en historia av α-talassemi och > 1 alfakedjedeletion, eller alfamultiplikationer som dokumenterats i medicinska journaler
- Deltagare med en historia av annan ärftlig hemoglobinopati eller talassemisk mutation (Hb S, C, D eller annat) som dokumenterats i medicinska journaler
- Före mottagandet av genterapi
- Otillräcklig benmärgsfunktion, enligt definitionen av ett antal vita blodkroppar på < 3 x 10^9/L eller ett trombocytantal < 100 x 10^9/L (utan hypersplenism), enligt utredarens bedömning
- Otillräcklig organfunktion
- Avancerad leversjukdom
- Alla tidigare eller aktuella maligniteter eller immunbriststörningar,
- Närmaste familjemedlem med känt eller misstänkt familjärt cancersyndrom
- Kliniskt signifikant och aktiv bakteriell, viral, svamp- eller parasitisk infektion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EDIT-301
EDIT-301 (autolog genredigerade (CD)34+ hematopoetiska stamceller) kommer att administreras som en intravenös engångsinfusion.
|
Administreras som intravenös infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår engraftment definierad som neutrofilengraftment (definierad som att visa absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/L efter EDIT-301 infusion under 3 på varandra följande mätningar erhållna på olika dagar)
Tidsram: EDIT-301-infusion (dag 0) till 42 dagar efter EDIT-301-infusion
|
EDIT-301-infusion (dag 0) till 42 dagar efter EDIT-301-infusion
|
|
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar av grad 3 eller högre, med hjälp av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [NCI CTCAE] v.5.0)
Tidsram: Screening under upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Screening under upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kinetik för HSPC-engraftment
Tidsram: EDIT-301-infusion (dag 0) till första dagen då 3 på varandra följande mätningar erhållna på olika dagar visar ANC ≥ 0,5 x 10^9/L upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Dags för neutrofilimplantering
|
EDIT-301-infusion (dag 0) till första dagen då 3 på varandra följande mätningar erhållna på olika dagar visar ANC ≥ 0,5 x 10^9/L upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
Kinetik för HSPC-engraftment
Tidsram: EDIT-301-infusion (dag 0) till första dagen av 3 på varandra följande mätningar av trombocyter ≥ 50 x 10^9/L i minst 1 vecka efter den sista blodplättstransfusionen och 10 dagar efter trombopoietinmimetika använd upp till 24 månader efter EDIT-301 infusion.
|
Dags för blodplättstransplantation
|
EDIT-301-infusion (dag 0) till första dagen av 3 på varandra följande mätningar av trombocyter ≥ 50 x 10^9/L i minst 1 vecka efter den sista blodplättstransfusionen och 10 dagar efter trombopoietinmimetika använd upp till 24 månader efter EDIT-301 infusion.
|
|
Incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: EDIT-301-infusion (dag 0) till dag 100 efter EDIT-301-infusion och från EDIT-301-infusion (dag 0) till 12 månader efter EDIT-301-infusion
|
EDIT-301-infusion (dag 0) till dag 100 efter EDIT-301-infusion och från EDIT-301-infusion (dag 0) till 12 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Förekomst av dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Screening under upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Screening under upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel alleler per deltagare med avsedd genetisk modifiering närvarande i perifert blod över tid
Tidsram: EDIT-301-infusion (dag 0) upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
EDIT-301-infusion (dag 0) upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel alleler per deltagare med avsedd genetisk modifiering närvarande i benmärgsceller över tid
Tidsram: EDIT-301-infusion (dag 0) upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
EDIT-301-infusion (dag 0) upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Förändring i fostrets hemoglobinkoncentration (HbF) jämfört med övertid vid baslinjen
Tidsram: Baslinje upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Baslinje upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Förändring i den totala hemoglobinkoncentrationen jämfört med baslinjeövertid
Tidsram: Baslinje upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Baslinje upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel deltagare med hemoglobinkoncentration ≥ 9 g/dL
Tidsram: EDIT-301 infusion (dag 0) till 3, 6, 12 månader upp till 24 månader efter EDIT-301 infusion
|
EDIT-301 infusion (dag 0) till 3, 6, 12 månader upp till 24 månader efter EDIT-301 infusion
|
|
|
Andel deltagare som uppnår den varaktiga transfusionsreduktionen (TR) i minst 6 månader och minst 12 månader från 3 månader efter EDIT-301-infusion
Tidsram: 3 månader efter EDIT-301-infusion till upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
3 månader efter EDIT-301-infusion till upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel deltagare som uppnår det varaktiga transfusionsoberoendet (TI) i minst 6 månader och minst 12 månader från 3 månader efter EDIT-301-infusion
Tidsram: 3 månader till upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
3 månader till upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Förändring i parametrar för överbelastning av järn jämfört med baslinje över tid
Tidsram: Baslinje upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Baslinje upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel deltagare som får järnkelatbehandling över tid
Tidsram: EDIT-301-infusion (dag 0) upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
EDIT-301-infusion (dag 0) upp till 24 månader efter EDIT-301-infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 april 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2022
Första postat (Faktisk)
6 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EM-301-BThal-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .