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EDIT-301 für autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT)

26. Januar 2024 aktualisiert von: Editas Medicine, Inc.

Eine multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Einzeldosis autologer geclusterter, regelmäßig beabstandeter kurzer palindromischer Wiederholungen Gen-editierter Differenzierungscluster 34 (CD34+) menschlicher hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen (HSPC) (EDIT-301) bei der Transfusion -Abhängige Beta-Thalassämie (TDT)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Behandlung mit EDIT-301 bei erwachsenen Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Einzeldosis EDIT-301 für die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei erwachsenen Teilnehmern mit TDT im Alter von 18 bis 35 Jahren Jahre, inklusive

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Rekrutierung
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55410
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Rekrutierung
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 35 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Diagnose einer transfusionsabhängigen B-Thalassämie wie definiert durch:

  • Dokumentierte homozygote β-Thalassämie oder zusammengesetzte heterozygote β-Thalassämie, einschließlich β-Thalassämie/Hämoglobin E (HbE), basierend auf historischen Daten in Krankenakten, und
  • Vorgeschichte von mindestens 100 ml/kg/Jahr oder 10 E/Jahr Transfusionen von gepackten roten Blutkörperchen (RBC) in den 2 Jahren vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Klinisch stabil und für eine autologe HSCT geeignet
  • Karnofsky-Leistungsstatus ≥ 70

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Verfügbarer 10/10-Human-Leukozyten-Antigen (HLA)-abgestimmter verwandter Spender
  • Vorherige HSZT oder Kontraindikationen für eine autologe HSZT
  • Teilnehmer mit einer zugehörigen Vorgeschichte von α-Thalassämie und > 1 Alpha-Ketten-Deletion oder Alpha-Multiplikationen, wie in Krankenakten dokumentiert
  • Teilnehmer mit einer Vorgeschichte einer anderen erblichen Hämoglobinopathie oder Thalassämie-Mutation (Hb S, C, D oder andere), wie in Krankenakten dokumentiert
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie
  • Unzureichende Knochenmarkfunktion, definiert durch eine Anzahl weißer Blutkörperchen von < 3 x 10 ^ 9 / l oder eine Thrombozytenzahl von < 100 x 10 ^ 9 / l (ohne Hypersplenismus), nach Beurteilung des Prüfarztes
  • Unzureichende Organfunktion
  • Fortgeschrittene Lebererkrankung
  • Jede frühere oder aktuelle Malignität oder Immunschwächekrankheit,
  • Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten oder vermuteten familiären Krebssyndrom
  • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EDIT-301
EDIT-301 (autologe geneditierte (CD)34+ hämatopoetische Stammzellen) wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht.
Genetisch: EDIT-301
Verabreicht durch intravenöse Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.
Andere Namen:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die eine Transplantation erreichen, definiert als Neutrophilen-Transplantation (definiert als Nachweis der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l nach der EDIT-301-Infusion für 3 aufeinanderfolgende Messungen, die an verschiedenen Tagen durchgeführt wurden)
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis 42 Tage nach der EDIT-301-Infusion
EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis 42 Tage nach der EDIT-301-Infusion
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs) (Inzidenz von UEs und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen Grad 3 oder höher, unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events [NCI CTCAE] v.5.0 des National Cancer Institute)
Zeitfenster: Screening bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Screening bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kinetik der HSPC-Transplantation
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zum ersten Tag, an dem 3 aufeinanderfolgende Messungen, die an verschiedenen Tagen durchgeführt wurden, eine ANC ≥ 0,5 x 10^9/L bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion zeigen
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zum ersten Tag, an dem 3 aufeinanderfolgende Messungen, die an verschiedenen Tagen durchgeführt wurden, eine ANC ≥ 0,5 x 10^9/L bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion zeigen
Kinetik der HSPC-Transplantation
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zum ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen von Thrombozyten ≥ 50 x 10^9/l für mindestens 1 Woche nach der letzten Thrombozytentransfusion und 10 Tage nach der Anwendung von Thrombopoetin-Mimetika bis zu 24 Monate nach EDIT-301 Infusion.
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zum ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen von Thrombozyten ≥ 50 x 10^9/l für mindestens 1 Woche nach der letzten Thrombozytentransfusion und 10 Tage nach der Anwendung von Thrombopoetin-Mimetika bis zu 24 Monate nach EDIT-301 Infusion.
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis Tag 100 nach EDIT-301-Infusion und von EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis 12 Monate nach EDIT-301-Infusion
EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis Tag 100 nach EDIT-301-Infusion und von EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis 12 Monate nach EDIT-301-Infusion
Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Screening bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Screening bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Allele pro Teilnehmer mit beabsichtigter genetischer Modifikation, die im Laufe der Zeit im peripheren Blut vorhanden sind
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Allele pro Teilnehmer mit beabsichtigter genetischer Modifikation, die im Laufe der Zeit in Knochenmarkszellen vorhanden sind
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Veränderung der fötalen Hämoglobin (HbF)-Konzentration im Vergleich zum Ausgangswert der Überstunden
Zeitfenster: Baseline bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Baseline bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Änderung der Gesamthämoglobinkonzentration im Vergleich zum Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Baseline bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Teilnehmer mit einer Hämoglobinkonzentration ≥ 9 g/dL
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) über 3, 6, 12 Monate bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
EDIT-301-Infusion (Tag 0) über 3, 6, 12 Monate bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Teilnehmer, die die anhaltende Transfusionsreduktion (TR) für mindestens 6 Monate und mindestens 12 Monate ab 3 Monaten nach der Infusion von EDIT-301 erreichen
Zeitfenster: 3 Monate nach der EDIT-301-Infusion bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
3 Monate nach der EDIT-301-Infusion bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Teilnehmer, die die anhaltende Transfusionsunabhängigkeit (TI) für mindestens 6 Monate und mindestens 12 Monate ab 3 Monaten nach der EDIT-301-Infusion erreichen
Zeitfenster: 3 Monate bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
3 Monate bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Änderung der Parameter der Eisenüberladung im Laufe der Zeit im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Baseline bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der Teilnehmer, die im Laufe der Zeit eine Eisenchelattherapie erhalten
Zeitfenster: EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion
EDIT-301-Infusion (Tag 0) bis zu 24 Monate nach der EDIT-301-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. April 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EM-301-BThal-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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