수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 환자의 자가 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 위한 EDIT-301
2024년 1월 26일 업데이트: Editas Medicine, Inc.
수혈에서 자가 클러스터링된 규칙적으로 간격을 둔 짧은 회문 반복 유전자 편집 클러스터 34(CD34+) 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(HSPC)(EDIT-301)의 단일 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관 연구 -의존 베타 지중해 빈혈(TDT)
이 연구의 목적은 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 성인 참가자에서 EDIT-301 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 18세에서 35세 사이의 TDT가 있는 성인 참가자의 자가 조혈모세포 이식을 위한 EDIT-301의 단일 단위 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 1/2상 단일군, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 포함 년
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
9
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Editas Medicine Clinical Trial Team
- 전화번호: 617-401-9007
- 이메일: Patients@editasmed.com
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- University of California San Francisco
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55410
- 모병
- University of Minnesota
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New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
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-
Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- 모병
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
- 모병
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
다음에 의해 정의된 수혈 의존성 B-지중해빈혈의 진단:
- 문서화된 동형접합 β-지중해빈혈 또는 의료 기록의 과거 데이터를 기반으로 한 β-지중해빈혈/헤모글로빈 E(HbE)를 포함한 복합 이형 β-지중해빈혈
- 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 2년 동안 최소 100mL/kg/년 또는 10U/년의 충전 적혈구(RBC) 수혈 이력
- 임상적으로 안정적이고 자가 조혈 모세포 이식을 받을 자격이 있음
- Karnofsky 성능 상태 ≥ 70
주요 제외 기준:
- 사용 가능한 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 관련 기증자
- 이전 조혈모세포이식 또는 자가 조혈모세포이식에 대한 금기사항
- 의료 기록에 문서화된 α-지중해 빈혈 및 > 1 알파 사슬 결실 또는 알파 증식의 병력이 있는 참여자
- 의료 기록에 기록된 기타 유전성 헤모글로빈병증 또는 지중해성 돌연변이(Hb S, C, D 또는 기타) 병력이 있는 참여자
- 유전자 치료 사전 접수
- 연구자의 판단에 따라 < 3 x 10^9/L의 백혈구 수 또는 < 100 x 10^9/L의 혈소판 수로 정의되는 부적절한 골수 기능
- 부적절한 장기 기능
- 진행성 간 질환
- 이전 또는 현재 악성 종양, 면역결핍 장애,
- 가족성 암 증후군이 알려졌거나 의심되는 직계 가족
- 임상적으로 중요하고 활동적인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 편집-301
EDIT-301(자가 유전자 편집(CD)34+ 조혈모세포)은 1회 정맥주사로 투여한다.
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부술판으로 골수파괴 조절 후 정맥주입으로 투여한다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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호중구 생착으로 정의된 생착을 달성한 참가자의 비율(다른 날에 얻은 3회 연속 측정에 대해 EDIT-301 주입 후 절대 호중구 수(ANC) ≥ 0.5 x 10^9/L를 나타내는 것으로 정의됨)
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 42일까지
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EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 42일까지
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유해 사례(AE)의 빈도 및 중증도(AE 및 등급 3 이상의 심각한 유해 사례의 발생률, 부작용에 대한 National Cancer Institute Common Terminology Criteria [NCI CTCAE] v.5.0 사용)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월 동안 스크리닝
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EDIT-301 주입 후 최대 24개월 동안 스크리닝
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HSPC 생착의 동역학
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지 서로 다른 날에 얻은 3개의 연속 측정에서 ANC ≥ 0.5 x 10^9/L를 나타내는 첫날까지
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호중구 생착 시간
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EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지 서로 다른 날에 얻은 3개의 연속 측정에서 ANC ≥ 0.5 x 10^9/L를 나타내는 첫날까지
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HSPC 생착의 동역학
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 마지막 혈소판 수혈 후 최소 1주 동안 및 트롬보포이에틴 유사체 사용 후 10일 동안 혈소판 ≥ 50 x 10^9/L의 3회 연속 측정 첫날까지 EDIT-301 사용 후 최대 24개월 주입.
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혈소판 생착까지의 시간
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EDIT-301 주입(0일)부터 마지막 혈소판 수혈 후 최소 1주 동안 및 트롬보포이에틴 유사체 사용 후 10일 동안 혈소판 ≥ 50 x 10^9/L의 3회 연속 측정 첫날까지 EDIT-301 사용 후 최대 24개월 주입.
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이식 관련 사망률의 발생률
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 100일까지 및 EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 12개월까지
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EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 100일까지 및 EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 12개월까지
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모든 원인으로 인한 사망 발생률
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월 동안 스크리닝
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EDIT-301 주입 후 최대 24개월 동안 스크리닝
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시간이 지남에 따라 말초 혈액에 존재하는 의도된 유전자 변형이 있는 참가자당 대립 유전자의 비율
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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시간이 지남에 따라 골수 세포에 존재하는 의도된 유전자 변형이 있는 참가자당 대립 유전자의 비율
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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기준 초과 근무와 비교한 태아 헤모글로빈(HbF) 농도의 변화
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지의 기준선
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EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지의 기준선
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기준 초과 근무와 비교한 총 헤모글로빈 농도의 변화
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지의 기준선
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EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지의 기준선
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헤모글로빈 농도 ≥ 9g/dL인 참가자 비율
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 3, 6, 12개월에서 최대 24개월까지
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EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 3, 6, 12개월에서 최대 24개월까지
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EDIT-301 주입 후 3개월부터 최소 6개월 및 최소 12개월 동안 지속적인 수혈 감소(TR)를 달성한 참가자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 3개월부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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EDIT-301 주입 후 3개월부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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EDIT-301 주입 후 3개월부터 최소 6개월 및 최소 12개월 동안 지속적인 수혈 독립성(TI)을 달성한 참가자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 3개월에서 최대 24개월
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EDIT-301 주입 후 3개월에서 최대 24개월
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시간 경과에 따른 기준선과 비교한 철 과부하 매개변수의 변화
기간: EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지의 기준선
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EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지의 기준선
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시간이 지남에 따라 철 킬레이트 요법을 받는 참가자의 비율
기간: EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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EDIT-301 주입(0일)부터 EDIT-301 주입 후 최대 24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 29일
기본 완료 (추정된)
2025년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 26일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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