Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

EDIT-301 voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij deelnemers met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

28 maart 2025 bijgewerkt door: Editas Medicine, Inc.

Een onderzoek in meerdere centra om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van een enkele dosis autologe geclusterde, regelmatig tussenruimten, korte palindromische herhalingen, door genen bewerkte Cluster of Differentiation 34 (CD34+) menselijke hematopoëtische stam- en progenitorcellen (HSPC) (EDIT-301) in transfusie -Afhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van behandeling met EDIT-301 bij volwassen deelnemers met transfusie-afhankelijke beta-thalassemie

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1/2 eenarmig, open-label, multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele eenheidsdosis EDIT-301 voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie bij volwassen deelnemers met TDT in de leeftijd van 18 tot 35 jaar. jaar, incl

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 35 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Diagnose van transfusie-afhankelijke B-thalassemie zoals gedefinieerd door:

  • Gedocumenteerde homozygote β-thalassemie of samengestelde heterozygote β-thalassemie inclusief β-thalassemie/hemoglobine E (HbE) op basis van historische gegevens in medische dossiers, en
  • Geschiedenis van ten minste 100 ml/kg/jaar of 10 E/jaar transfusies met rode bloedcellen (RBC) in de 2 jaar voorafgaand aan de ondertekening van geïnformeerde toestemming
  • Klinisch stabiel en geschikt voor autologe HSCT
  • Prestatiestatus Karnofsky ≥ 70

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Beschikbaar 10/10 humaan leukocytenantigeen (HLA)-gematchte verwante donor
  • Eerdere HSCT of contra-indicaties voor autologe HSCT
  • Deelnemers met geassocieerde een voorgeschiedenis van α-thalassemie en > 1 alfa-ketendeletie, of alfa-vermenigvuldigingen zoals gedocumenteerd in medische dossiers
  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van andere erfelijke hemoglobinopathie of thalassemische mutatie (Hb S, C, D of andere) zoals gedocumenteerd in medische dossiers
  • Voorafgaande ontvangst van gentherapie
  • Inadequate beenmergfunctie, zoals gedefinieerd door het aantal witte bloedcellen van < 3 x 10^9/L of een aantal bloedplaatjes < 100 x 10^9/L (zonder hypersplenisme), volgens het oordeel van de onderzoeker
  • Ontoereikende orgaanfunctie
  • Gevorderde leverziekte
  • Elke eerdere of huidige maligniteit of immunodeficiëntiestoornis,
  • Direct familielid met een bekend of vermoed familiair kankersyndroom
  • Klinisch significante en actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BEWERK-301
EDIT-301 (autologe gen-bewerkte (CD)34+ hematopoëtische stamcellen) zal worden toegediend als een eenmalige intraveneuze infusie.
Genetisch: BEWERK-301
Toegediend via intraveneuze infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan.
Andere namen:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat implantatie bereikt, gedefinieerd als neutrofielenimplantatie (gedefinieerd als het aantonen van een absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/L na EDIT-301-infusie voor 3 opeenvolgende metingen verkregen op verschillende dagen)
Tijdsspanne: EDIT-301-infusie (dag 0) tot 42 dagen na EDIT-301-infusie
EDIT-301-infusie (dag 0) tot 42 dagen na EDIT-301-infusie
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's) (incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen van graad 3 of hoger, gebruikmakend van National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [NCI CTCAE] v.5.0)
Tijdsspanne: Screening tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Screening tot 24 maanden na EDIT-301-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kinetiek van HSPC-implantatie
Tijdsspanne: EDIT-301-infusie (dag 0) tot de eerste dag waarop 3 opeenvolgende metingen op verschillende dagen ANC ≥ 0,5 x 10^9/L aantonen tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Tijd voor neutrofielentransplantatie
EDIT-301-infusie (dag 0) tot de eerste dag waarop 3 opeenvolgende metingen op verschillende dagen ANC ≥ 0,5 x 10^9/L aantonen tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Kinetiek van HSPC-implantatie
Tijdsspanne: EDIT-301-infusie (dag 0) tot de eerste dag van 3 opeenvolgende metingen van bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/l gedurende ten minste 1 week na de laatste bloedplaatjestransfusie en 10 dagen na gebruik van trombopoëtinemimetica tot 24 maanden na EDIT-301 infusie.
Tijd tot innesteling van bloedplaatjes
EDIT-301-infusie (dag 0) tot de eerste dag van 3 opeenvolgende metingen van bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/l gedurende ten minste 1 week na de laatste bloedplaatjestransfusie en 10 dagen na gebruik van trombopoëtinemimetica tot 24 maanden na EDIT-301 infusie.
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: EDIT-301-infusie (dag 0) tot en met dag 100 na EDIT-301-infusie en van EDIT-301-infusie (dag 0) tot 12 maanden na EDIT-301-infusie
EDIT-301-infusie (dag 0) tot en met dag 100 na EDIT-301-infusie en van EDIT-301-infusie (dag 0) tot 12 maanden na EDIT-301-infusie
Incidentie van sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Screening tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Screening tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Percentage allelen per deelnemer met beoogde genetische modificatie aanwezig in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: EDIT-301-infusie (dag 0) tot maximaal 24 maanden na EDIT-301-infusie
EDIT-301-infusie (dag 0) tot maximaal 24 maanden na EDIT-301-infusie
Percentage allelen per deelnemer met beoogde genetische modificatie aanwezig in beenmergcellen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: EDIT-301-infusie (dag 0) tot maximaal 24 maanden na EDIT-301-infusie
EDIT-301-infusie (dag 0) tot maximaal 24 maanden na EDIT-301-infusie
Verandering in de foetale hemoglobine (HbF)-concentratie in vergelijking met baseline overuren
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Basislijn tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Verandering in de totale hemoglobineconcentratie in vergelijking met baseline overuren
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Basislijn tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Percentage deelnemers met een hemoglobineconcentratie ≥ 9 g/dL
Tijdsspanne: EDIT-301 infusie (dag 0) tot en met 3, 6, 12 maanden tot 24 maanden na EDIT-301 infusie
EDIT-301 infusie (dag 0) tot en met 3, 6, 12 maanden tot 24 maanden na EDIT-301 infusie
Percentage deelnemers dat de aanhoudende transfusiereductie (TR) bereikt gedurende ten minste 6 maanden en ten minste 12 maanden vanaf 3 maanden na EDIT-301-infusie
Tijdsspanne: 3 maanden na EDIT-301 infusie tot maximaal 24 maanden na EDIT-301 infusie
3 maanden na EDIT-301 infusie tot maximaal 24 maanden na EDIT-301 infusie
Percentage deelnemers dat de aanhoudende transfusie-onafhankelijkheid (TI) bereikt gedurende ten minste 6 maanden en ten minste 12 maanden vanaf 3 maanden na EDIT-301-infusie
Tijdsspanne: 3 maanden tot 24 maanden na EDIT-301 infusie
3 maanden tot 24 maanden na EDIT-301 infusie
Verandering in parameters van ijzerstapeling vergeleken met baseline in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Basislijn tot 24 maanden na EDIT-301-infusie
Percentage deelnemers dat in de loop van de tijd ijzerchelatietherapie kreeg
Tijdsspanne: EDIT-301-infusie (dag 0) tot maximaal 24 maanden na EDIT-301-infusie
EDIT-301-infusie (dag 0) tot maximaal 24 maanden na EDIT-301-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 april 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EM-301-BThal-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren