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EDIT-301 per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in partecipanti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT)

26 gennaio 2024 aggiornato da: Editas Medicine, Inc.

Uno studio multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche umane (HSPC) (EDIT-301) in trasfusioni -Beta talassemia dipendente (TDT)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con EDIT-301 in partecipanti adulti con beta talassemia trasfusionale dipendente

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, multicentrico che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose unitaria di EDIT-301 per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in partecipanti adulti con TDT, di età compresa tra 18 e 35 anni anni, compreso

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Reclutamento
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55410
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 35 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Diagnosi di talassemia B dipendente da trasfusione come definita da:

  • β-talassemia omozigote documentata o β-talassemia eterozigote composta inclusa β-talassemia/emoglobina E (HbE) sulla base di dati storici nelle cartelle cliniche e
  • Storia di almeno 100 ml/kg/anno o 10 U/anno di trasfusioni di globuli rossi concentrati (RBC) nei 2 anni precedenti la firma del consenso informato
  • Clinicamente stabile e idoneo a sottoporsi a trapianto autologo
  • Karnofsky Performance Status ≥ 70

Criteri chiave di esclusione:

  • Donatore correlato disponibile 10/10 antigene leucocitario umano (HLA).
  • HSCT precedente o controindicazioni al trapianto autologo
  • Partecipanti con storia associata di α-talassemia e > 1 delezione della catena alfa, o moltiplicazioni alfa come documentato nelle cartelle cliniche
  • Partecipanti con una storia di altra emoglobinopatia ereditaria o mutazione talassemica (Hb S, C, D o altro) come documentato nelle cartelle cliniche
  • Prima ricezione della terapia genica
  • Funzione inadeguata del midollo osseo, come definita da una conta dei globuli bianchi < 3 x 10^9/L o una conta delle piastrine < 100 x 10^9/L (senza ipersplenismo), secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Funzione organica inadeguata
  • Malattia epatica avanzata
  • Qualsiasi tumore maligno precedente o attuale, o disturbo da immunodeficienza,
  • Membro diretto della famiglia con una sindrome da cancro familiare nota o sospetta
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MODIFICA-301
EDIT-301 (cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate con gene (CD) 34+) sarà somministrato come infusione endovenosa una tantum.
Genetico: MODIFICA-301
Somministrato per infusione endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfano.
Altri nomi:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto l'attecchimento definito come attecchimento di neutrofili (definito come dimostrazione di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/L dopo l'infusione di EDIT-301 per 3 misurazioni consecutive ottenute in giorni diversi)
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 42 giorni dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 42 giorni dopo l'infusione di EDIT-301
Frequenza e gravità degli eventi avversi (AE) (incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi di grado 3 o superiore, utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute [NCI CTCAE] v.5.0)
Lasso di tempo: Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cinetica dell'attecchimento di HSPC
Lasso di tempo: Dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) al primo giorno in cui 3 misurazioni consecutive ottenute in giorni diversi dimostrano ANC ≥ 0,5 x 10^9/L fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) al primo giorno in cui 3 misurazioni consecutive ottenute in giorni diversi dimostrano ANC ≥ 0,5 x 10^9/L fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Cinetica dell'attecchimento di HSPC
Lasso di tempo: EDIT-301 dall'infusione (giorno 0) al primo giorno di 3 misurazioni consecutive di piastrine ≥ 50 x 10^9/L per almeno 1 settimana dopo l'ultima trasfusione di piastrine e 10 giorni dopo l'uso di mimetici della trombopoietina fino a 24 mesi dopo EDIT-301 infusione.
Tempo di attecchimento piastrinico
EDIT-301 dall'infusione (giorno 0) al primo giorno di 3 misurazioni consecutive di piastrine ≥ 50 x 10^9/L per almeno 1 settimana dopo l'ultima trasfusione di piastrine e 10 giorni dopo l'uso di mimetici della trombopoietina fino a 24 mesi dopo EDIT-301 infusione.
Incidenza di mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino al giorno 100 dopo l'infusione di EDIT-301 e dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 12 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino al giorno 100 dopo l'infusione di EDIT-301 e dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 12 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Incidenza di mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di alleli per partecipante con modificazione genetica prevista presente nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di alleli per partecipante con modificazione genetica prevista presente nelle cellule del midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione della concentrazione di emoglobina fetale (HbF) rispetto al basale straordinario
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione della concentrazione di emoglobina totale rispetto al basale straordinario
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti con concentrazione di emoglobina ≥ 9 g/dL
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 3, 6, 12 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 3, 6, 12 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la riduzione sostenuta delle trasfusioni (TR) per almeno 6 mesi e almeno 12 mesi dai 3 mesi successivi all'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'infusione di EDIT-301 fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
3 mesi dopo l'infusione di EDIT-301 fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza trasfusionale sostenuta (TI) per almeno 6 mesi e, almeno 12 mesi a partire da 3 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: Da 3 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Da 3 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione dei parametri di sovraccarico di ferro rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti che hanno ricevuto la terapia chelante del ferro nel tempo
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EM-301-BThal-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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