EDIT-301 autologiselle hematopoieettiselle kantasolusiirrolle (HSCT) potilaille, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia (TDT)
perjantai 28. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Editas Medicine, Inc.
Monikeskustutkimus yksittäisen annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta arvioimaan autologisia klusteroituja, säännöllisesti välimatkan päässä sijaitsevia lyhyitä palindromisia toistoja, geenimuokattuja erilaistumisklusteria 34 (CD34+) ihmisen hematopoieettisten kanta- ja esisolujen (HSPC) EDIT-30PC:ssä (HS) - Riippuva beetatalassemia (TDT)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EDIT-301-hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta aikuisilla potilailla, joilla on verensiirrosta riippuva beetatalassemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1/2 yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan EDIT-301:n yksittäisannoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa autologisessa hematopoieettisessa kantasolusiirrossa aikuisilla, 18–35-vuotiailla TDT-potilailla. vuotta, mukaan lukien
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- University of California San Francisco
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55410
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 35 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Verensiirrosta riippuvan B-talassemian diagnoosi määritellään seuraavasti:
- Dokumentoitu homotsygoottinen β-talassemia tai yhdiste heterotsygoottinen β-talassemia, mukaan lukien β-talassemia/hemoglobiini E (HbE), joka perustuu potilastietojen historiallisiin tietoihin, ja
- Vähintään 100 ml/kg/vuosi tai 10 U/vuosi punasolujen siirtoja 2 vuoden aikana ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista
- Kliinisesti vakaa ja kelvollinen autologiseen HSCT:hen
- Karnofskyn suorituskykytila ≥ 70
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Saatavilla 10/10 ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaavaa sukua olevaa luovuttajaa
- Aikaisempi HSCT tai autologisen HSCT:n vasta-aiheet
- Osallistujat, joilla on anamneesissa α-talassemia ja > 1 alfaketjun deleetio tai alfa-kertymiä, kuten lääketieteellisissä asiakirjoissa on dokumentoitu
- Osallistujat, joilla on ollut muuta perinnöllistä hemoglobinopatiaa tai talasseemista mutaatiota (Hb S, C, D tai muu), kuten potilasasiakirjoissa on dokumentoitu
- Geeniterapian saaminen etukäteen
- Riittämätön luuytimen toiminta, joka määritellään valkosolujen määrällä < 3 x 10^9/l tai verihiutaleiden määrällä < 100 x 10^9/l (ilman hypersplenismia) tutkijan arviota kohti
- Elinten riittämätön toiminta
- Pitkälle edennyt maksasairaus
- Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai immuunipuutoshäiriö,
- Välitön perheenjäsen, jolla on tunnettu tai epäilty familiaalinen syöpäsyndrooma
- Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EDIT-301
EDIT-301 (autologinen geeni editoitu (CD)34+ hematopoieettiset kantasolut) annetaan kertaluonteisena suonensisäisenä infuusiona.
|
Annetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin hoitoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat istutuksen, joka määritellään neutrofiilien siirrännäksi (määritelty osoittamaan absoluuttista neutrofiilien määrää (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/L EDIT-301-infuusion jälkeen kolmena peräkkäisenä mittauksena eri päivinä)
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) - 42 päivää EDIT-301-infuusion jälkeen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) - 42 päivää EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
Haittavaikutusten (AE) esiintymistiheys ja vakavuus (haittavaikutusten ja asteen 3 tai sitä korkeampien vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus käyttäen National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [NCI CTCAE] v.5.0)
Aikaikkuna: Seulonta jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Seulonta jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HSPC-siirteen kinetiikka
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) ensimmäiseen päivään, jolloin kolme eri päivinä saatua peräkkäistä mittausta osoittavat ANC:n ≥ 0,5 x 10^9/l 24 kuukauteen EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Aika neutrofiilien istuttamiseen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) ensimmäiseen päivään, jolloin kolme eri päivinä saatua peräkkäistä mittausta osoittavat ANC:n ≥ 0,5 x 10^9/l 24 kuukauteen EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
HSPC-siirteen kinetiikka
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) kolmen peräkkäisen verihiutaleiden ≥ 50 x 10^9/l mittauksen ensimmäiseen päivään vähintään 1 viikon ajan viimeisen verihiutaleidensiirron jälkeen ja 10 päivää trombopoietiinimimeettien käytön jälkeen 24 kuukauden ajan EDIT-301:n jälkeen infuusio.
|
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) kolmen peräkkäisen verihiutaleiden ≥ 50 x 10^9/l mittauksen ensimmäiseen päivään vähintään 1 viikon ajan viimeisen verihiutaleidensiirron jälkeen ja 10 päivää trombopoietiinimimeettien käytön jälkeen 24 kuukauden ajan EDIT-301:n jälkeen infuusio.
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) päivään 100 EDIT-301-infuusion jälkeen ja EDIT-301-infuusion jälkeen (päivä 0) 12 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) päivään 100 EDIT-301-infuusion jälkeen ja EDIT-301-infuusion jälkeen (päivä 0) 12 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Seulonta jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Seulonta jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Niiden alleelien osuus osallistujaa kohti, joilla on aiottu geneettinen muunnos läsnä ääreisveressä ajan myötä
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Niiden alleelien osuus osallistujaa kohden, joiden aiottu geneettinen modifikaatio on läsnä luuydinsoluissa ajan myötä
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Muutos sikiön hemoglobiinipitoisuudessa (HbF) verrattuna lähtötilanteen ylityöhön
Aikaikkuna: Lähtötilanne jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanne jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Kokonaishemoglobiinipitoisuuden muutos verrattuna lähtötilanteen ylityöhön
Aikaikkuna: Lähtötilanne jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanne jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden hemoglobiinipitoisuus on ≥ 9 g/dl
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) 3, 6, 12 kuukauden ja 24 kuukauden välillä EDIT-301-infuusion jälkeen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) 3, 6, 12 kuukauden ja 24 kuukauden välillä EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat jatkuvan verensiirron vähenemisen (TR) vähintään 6 kuukauden ajan ja vähintään 12 kuukauden ajan 3 kuukauden kuluttua EDIT-301-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 3 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
3 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat jatkuvan verensiirron itsenäisyyden (TI) vähintään 6 kuukauden ajan ja vähintään 12 kuukauden ajan 3 kuukauden kuluttua EDIT-301-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 3 kuukaudesta jopa 24 kuukauteen EDIT-301-infuusion jälkeen
|
3 kuukaudesta jopa 24 kuukauteen EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Raudan ylikuormituksen parametrien muutos verrattuna perustilaan ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanne jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
|
|
Rautakelaatiohoitoa saaneiden osallistujien osuus ajan kuluessa
Aikaikkuna: EDIT-301-infuusio (päivä 0) jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
EDIT-301-infuusio (päivä 0) jopa 24 kuukautta EDIT-301-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 29. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EM-301-BThal-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .