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EDIT-301 pour la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) chez les participants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)

26 janvier 2024 mis à jour par: Editas Medicine, Inc.

Une étude multicentrique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une dose unique de courtes répétitions palindromiques autologues regroupées régulièrement espacées Grappe de différenciation 34 (CD34+) génétiquement modifiée Cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines (HSPC) (EDIT-301) en transfusion - Bêta Thalassémie Dépendante (TDT)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du traitement par EDIT-301 chez les participants adultes atteints de thalassémie bêta dépendante de la transfusion

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte de phase 1/2 à un seul bras évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une dose unitaire unique d'EDIT-301 pour la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques chez des participants adultes atteints de TDT, âgés de 18 à 35 ans ans, inclus

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Editas Medicine Clinical Trial Team
  • Numéro de téléphone: 617-401-9007
  • E-mail: Patients@editasmed.com

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Recrutement
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55410
        • Recrutement
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Recrutement
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 35 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

Diagnostic de la B-thalassémie dépendante des transfusions telle que définie par :

  • β-thalassémie homozygote documentée ou β-thalassémie hétérozygote composée, y compris β-thalassémie/hémoglobine E (HbE) sur la base des données historiques des dossiers médicaux, et
  • Antécédents d'au moins 100 mL/kg/an ou 10 U/an de transfusions de concentrés de globules rouges (GR) au cours des 2 années précédant la signature du consentement éclairé
  • Cliniquement stable et éligible pour subir une GCSH autologue
  • État des performances de Karnofsky ≥ 70

Critères d'exclusion clés :

  • Donneur apparenté compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) 10/10 disponible
  • Antécédents de GCSH ou contre-indications à la GCSH autologue
  • Participants ayant des antécédents d'α-thalassémie associés et > 1 délétion de la chaîne alpha, ou des multiplications alpha comme documenté dans les dossiers médicaux
  • Participants ayant des antécédents d'autre hémoglobinopathie héréditaire ou de mutation thalassémique (Hb S, C, D ou autre) comme documenté dans les dossiers médicaux
  • Réception préalable de la thérapie génique
  • Fonction inadéquate de la moelle osseuse, telle que définie par un nombre de globules blancs < 3 x 10 ^ 9/L ou un nombre de plaquettes < 100 x 10 ^ 9/L (sans hypersplénisme), selon le jugement de l'investigateur
  • Fonction organique inadéquate
  • Maladie hépatique avancée
  • Toute malignité antérieure ou actuelle, ou trouble d'immunodéficience,
  • Membre de la famille immédiate atteint d'un syndrome de cancer familial connu ou soupçonné
  • Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire cliniquement significative et active

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EDIT-301
EDIT-301 (cellules souches hématopoïétiques autologues génétiquement modifiées (CD)34+) sera administré en perfusion intraveineuse unique.
Génétique: EDIT-301
Administré par perfusion intraveineuse après conditionnement myéloablatif au busulfan.
Autres noms:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants obtenant une greffe définie comme une greffe de neutrophiles (définie comme démontrant un nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥ 0,5 x 10 ^ 9 / L après la perfusion EDIT-301 pour 3 mesures consécutives obtenues à des jours différents)
Délai: Perfusion EDIT-301 (jour 0) à 42 jours après la perfusion EDIT-301
Perfusion EDIT-301 (jour 0) à 42 jours après la perfusion EDIT-301
Fréquence et gravité des événements indésirables (EI) (incidence des EI et des événements indésirables graves de grade 3 ou plus, selon les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables [NCI CTCAE] v.5.0)
Délai: Dépistage jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Dépistage jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cinétique de la greffe HSPC
Délai: Perfusion EDIT-301 (jour 0) au premier jour au cours duquel 3 mesures consécutives obtenues à des jours différents démontrent un ANC ≥ 0,5 x 10^9/L jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Délai de prise de greffe de neutrophiles
Perfusion EDIT-301 (jour 0) au premier jour au cours duquel 3 mesures consécutives obtenues à des jours différents démontrent un ANC ≥ 0,5 x 10^9/L jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Cinétique de la greffe HSPC
Délai: EDIT-301 perfusion (jour 0) jusqu'au premier jour de 3 mesures consécutives de plaquettes ≥ 50 x 10^9/L pendant au moins 1 semaine après la dernière transfusion de plaquettes et 10 jours après l'utilisation de mimétiques de la thrombopoïétine jusqu'à 24 mois après EDIT-301 infusion.
Délai de greffe plaquettaire
EDIT-301 perfusion (jour 0) jusqu'au premier jour de 3 mesures consécutives de plaquettes ≥ 50 x 10^9/L pendant au moins 1 semaine après la dernière transfusion de plaquettes et 10 jours après l'utilisation de mimétiques de la thrombopoïétine jusqu'à 24 mois après EDIT-301 infusion.
Incidence de la mortalité liée à la greffe
Délai: Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'au jour 100 après la perfusion EDIT-301 et de la perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 12 mois après la perfusion EDIT-301
Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'au jour 100 après la perfusion EDIT-301 et de la perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 12 mois après la perfusion EDIT-301
Incidence de la mortalité toutes causes confondues
Délai: Dépistage jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Dépistage jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Proportion d'allèles par participant avec modification génétique prévue présents dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Proportion d'allèles par participant avec une modification génétique prévue présente dans les cellules de la moelle osseuse au fil du temps
Délai: Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Modification de la concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) par rapport aux heures supplémentaires de référence
Délai: Ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Modification de la concentration d'hémoglobine totale par rapport aux heures supplémentaires de référence
Délai: Ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Proportion de participants ayant une concentration d'hémoglobine ≥ 9 g/dL
Délai: Perfusion EDIT-301 (jour 0) à 3, 6, 12 mois jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Perfusion EDIT-301 (jour 0) à 3, 6, 12 mois jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Proportion de participants atteignant la réduction transfusionnelle soutenue (TR) pendant au moins 6 mois et au moins 12 mois à partir de 3 mois après la perfusion EDIT-301
Délai: 3 mois après la perfusion EDIT-301 jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
3 mois après la perfusion EDIT-301 jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Proportion de participants atteignant l'indépendance transfusionnelle (TI) soutenue pendant au moins 6 mois et, au moins 12 mois à partir de 3 mois après la perfusion EDIT-301
Délai: 3 mois jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
3 mois jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Modification des paramètres de la surcharge en fer par rapport à la ligne de base au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Proportion de participants recevant une thérapie de chélation du fer au fil du temps
Délai: Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301
Perfusion EDIT-301 (jour 0) jusqu'à 24 mois après la perfusion EDIT-301

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Editas Medicine, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 avril 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2022

Première publication (Réel)

6 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EM-301-BThal-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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