Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EDIT-301 for autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)

26. januar 2024 opdateret af: Editas Medicine, Inc.

En multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt dosis af autologe klynger med regelmæssigt mellemrum, korte palindromiske gentagelser Genredigeret Cluster of Differentiation 34 (CD34+) Humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC) (EDIT-301) - Afhængig beta-thalassæmi (TDT)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​behandling med EDIT-301 hos voksne deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2 enkeltarms, åbent multicenterstudie, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt enhedsdosis af EDIT-301 til autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos voksne deltagere med TDT i alderen 18 til 35 år. år inklusive

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Rekruttering
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55410
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Rekruttering
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 35 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Diagnose af transfusionsafhængig B-thalassæmi som defineret af:

  • Dokumenteret homozygot β-thalassæmi eller sammensat heterozygot β-thalassæmi inklusive β-thalassæmi/hæmoglobin E (HbE) baseret på historiske data i lægejournaler, og
  • Anamnese med mindst 100 ml/kg/år eller 10 U/år transfusioner af pakkede røde blodlegemer (RBC) i de 2 år forud for underskrivelse af informeret samtykke
  • Klinisk stabil og egnet til at gennemgå autolog HSCT
  • Karnofsky Performance Status ≥ 70

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tilgængelig 10/10 human leukocytantigen (HLA)-matchet relateret donor
  • Tidligere HSCT eller kontraindikationer til autolog HSCT
  • Deltagere med tilknyttet en historie med α-thalassæmi og > 1 alfakæde deletion eller alfa-multiplikationer som dokumenteret i medicinske journaler
  • Deltagere med en historie med anden arvelig hæmoglobinopati eller thalassemisk mutation (Hb S, C, D eller andet) som dokumenteret i lægejournaler
  • Forudgående modtagelse af genterapi
  • Utilstrækkelig knoglemarvsfunktion, som defineret ved antal hvide blodlegemer på < 3 x 10^9/L eller et trombocyttal < 100 x 10^9/L (uden hypersplenisme), pr. undersøgers vurdering
  • Utilstrækkelig organfunktion
  • Avanceret leversygdom
  • Enhver tidligere eller nuværende malignitet eller immundefekt lidelse,
  • Nærmeste familiemedlem med et kendt eller mistænkt familiært kræftsyndrom
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EDIT-301
EDIT-301 (autologt gen-redigerede (CD)34+ hæmatopoietiske stamceller) vil blive administreret som en engangs intravenøs infusion.
Genetisk: EDIT-301
Administreret ved intravenøs infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
  • renizgamglogen autogedtemcel
  • reni-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår engraftment defineret som neutrofil-engraftment (defineret som demonstration af absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/L efter EDIT-301-infusion i 3 på hinanden følgende målinger opnået på forskellige dage)
Tidsramme: EDIT-301 infusion (dag 0) til 42 dage efter EDIT-301 infusion
EDIT-301 infusion (dag 0) til 42 dage efter EDIT-301 infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (hyppighed af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger af grad 3 eller højere, ved brug af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events [NCI CTCAE] v.5.0)
Tidsramme: Screening gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Screening gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kinetik af HSPC-engraftment
Tidsramme: EDIT-301 infusion (dag 0) til første dag, hvor 3 på hinanden følgende målinger opnået på forskellige dage viser ANC ≥ 0,5 x 10^9/L op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Tid til neutrofil engraftment
EDIT-301 infusion (dag 0) til første dag, hvor 3 på hinanden følgende målinger opnået på forskellige dage viser ANC ≥ 0,5 x 10^9/L op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Kinetik af HSPC-engraftment
Tidsramme: EDIT-301-infusion (dag 0) til første dag af 3 på hinanden følgende målinger af blodplader ≥ 50 x 10^9/L i mindst 1 uge efter den sidste blodpladetransfusion og 10 dage efter trombopoietin-mimetika, der anvendes op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion.
Tid til trombocyttransplantation
EDIT-301-infusion (dag 0) til første dag af 3 på hinanden følgende målinger af blodplader ≥ 50 x 10^9/L i mindst 1 uge efter den sidste blodpladetransfusion og 10 dage efter trombopoietin-mimetika, der anvendes op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion.
Hyppighed af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: EDIT-301 infusion (dag 0) til dag 100 efter EDIT-301 infusion og fra EDIT-301 infusion (dag 0) til 12 måneder efter EDIT-301 infusion
EDIT-301 infusion (dag 0) til dag 100 efter EDIT-301 infusion og fra EDIT-301 infusion (dag 0) til 12 måneder efter EDIT-301 infusion
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Screening gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Screening gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af alleler pr. deltager med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifert blod over tid
Tidsramme: EDIT-301 infusion (dag 0) gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
EDIT-301 infusion (dag 0) gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af alleler pr. deltager med tilsigtet genetisk modifikation til stede i knoglemarvsceller over tid
Tidsramme: EDIT-301 infusion (dag 0) gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
EDIT-301 infusion (dag 0) gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Ændring i føtal hæmoglobin (HbF) koncentration sammenlignet med baseline overarbejde
Tidsramme: Baseline gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Baseline gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Ændring i den totale hæmoglobinkoncentration sammenlignet med baseline overarbejde
Tidsramme: Baseline gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Baseline gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af deltagere med hæmoglobinkoncentration ≥ 9 g/dL
Tidsramme: EDIT-301 infusion (dag 0) gennem 3, 6, 12 måneder op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
EDIT-301 infusion (dag 0) gennem 3, 6, 12 måneder op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af deltagere, der opnår den vedvarende transfusionsreduktion (TR) i mindst 6 måneder og mindst 12 måneder fra 3 måneder efter EDIT-301-infusion
Tidsramme: 3 måneder efter EDIT-301 infusion gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
3 måneder efter EDIT-301 infusion gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af deltagere, der opnår vedvarende transfusionsuafhængighed (TI) i mindst 6 måneder og mindst 12 måneder fra 3 måneder efter EDIT-301-infusion
Tidsramme: 3 måneder til og med op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
3 måneder til og med op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Ændring i parametre for jernoverbelastning sammenlignet med baseline over tid
Tidsramme: Baseline gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Baseline gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
Andel af deltagere, der modtager jernchelatbehandling over tid
Tidsramme: EDIT-301 infusion (dag 0) gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion
EDIT-301 infusion (dag 0) gennem op til 24 måneder efter EDIT-301 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. april 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

6. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EM-301-BThal-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med EDIT-301

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner