Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

EDIT-301 autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációhoz (HSCT) transzfúziófüggő béta-talaszémiában (TDT) szenvedő betegeknél

2024. január 26. frissítette: Editas Medicine, Inc.

Multicentrikus vizsgálat egyetlen dózisú autológ csoportosulások, rendszeresen elhelyezkedő, rövid palindromikus ismétlődések biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére, gén által szerkesztett differenciálódási klaszter 34 (CD34+) humán hematopoietikus ős- és őssejtek (HSPC) (HSPC) EDIT-301EDIT-301 - Dependens Beta Thalassemia (TDT)

A tanulmány célja az EDIT-301-gyel végzett kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése transzfúziófüggő béta-talaszémiában szenvedő felnőtt résztvevők esetében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 1/2 fázisú, egykarú, nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat, amely az EDIT-301 egyszeri dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát értékeli autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció esetén 18 és 35 év közötti TDT-ben szenvedő felnőtt résztvevőknél. év, beleértve

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

9

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55410
        • Toborzás
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • Toborzás
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Toborzás
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

A transzfúziótól függő B-thalassaemia diagnózisa a következők szerint:

  • Dokumentált homozigóta β-talaszémia vagy összetett heterozigóta β-talaszémia, beleértve a β-thalassaemiát/hemoglobin E-t (HbE), az orvosi feljegyzések történeti adatai alapján, és
  • Legalább 100 ml/kg/év vagy 10 E/év vörösvértest-transzfúzió a kórtörténetben a beleegyezés aláírását megelőző 2 évben
  • Klinikailag stabil, és alkalmas autológ HSCT-re
  • Karnofsky teljesítmény állapota ≥ 70

Főbb kizárási kritériumok:

  • Elérhető 10/10 humán leukocita antigén (HLA) megfelelő rokon donor
  • Korábbi HSCT vagy autológ HSCT ellenjavallatai
  • Azok a résztvevők, akiknek az anamnézisében α-talaszémia és > 1 alfa-lánc deléció vagy alfa-szaporodás szerepel az orvosi feljegyzések szerint
  • Olyan résztvevők, akiknek a kórelőzményében más öröklött hemoglobinopátia vagy talaszémiás mutáció (Hb S, C, D vagy egyéb) szerepel az orvosi feljegyzésekben dokumentáltan
  • Génterápia előzetes átvétele
  • Nem megfelelő csontvelő-működés, amelyet a <3 x 10^9/l fehérvérsejtszám vagy <100 x 10^9/l thrombocytaszám határoz meg (hipersplenizmus nélkül), a vizsgáló megítélése szerint
  • Nem megfelelő szervműködés
  • Előrehaladott májbetegség
  • Bármilyen korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú daganat vagy immunhiányos rendellenesség,
  • Közvetlen családtag, akinek ismert vagy feltételezett családi rák szindróma
  • Klinikailag jelentős és aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: EDIT-301
Az EDIT-301-et (autológ génszerkesztéssel (CD)34+ hematopoietikus őssejtek) egyszeri intravénás infúzióként adjuk be.
Genetikai: EDIT-301
Intravénás infúzióban adják be, mieloablatív, buszulfános kondicionálás után.
Más nevek:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A beültetést elérő résztvevők aránya neutrofil beültetésként definiálva (az abszolút neutrofilszám (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/L EDIT-301 infúzió után három egymást követő mérés során, különböző napokon)
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 42. napig
EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 42. napig
A nemkívánatos események (AE) gyakorisága és súlyossága (a nemkívánatos események és a 3. vagy magasabb fokozatú súlyos nemkívánatos események előfordulása, a National Cancer Institute mellékhatásokra vonatkozó közös terminológiai kritériumai [NCI CTCAE] v.5.0 használatával)
Időkeret: Szűrés akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Szűrés akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HSPC beültetés kinetikája
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) az első napig, amikor a különböző napokon végzett 3 egymást követő mérés ANC ≥ 0,5 x 10^9/L-t mutat az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig
A neutrofil beültetés ideje
EDIT-301 infúzió (0. nap) az első napig, amikor a különböző napokon végzett 3 egymást követő mérés ANC ≥ 0,5 x 10^9/L-t mutat az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig
A HSPC beültetés kinetikája
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) 3 egymást követő vérlemezke-mérés első napjáig ≥ 50 x 10^9/l az utolsó vérlemezke-transzfúziót követően legalább 1 hétig, és 10 napig a trombopoetin-mimetikumok alkalmazását követően az EDIT-301 után 24 hónapig infúzió.
A vérlemezke-beültetés ideje
EDIT-301 infúzió (0. nap) 3 egymást követő vérlemezke-mérés első napjáig ≥ 50 x 10^9/l az utolsó vérlemezke-transzfúziót követően legalább 1 hétig, és 10 napig a trombopoetin-mimetikumok alkalmazását követően az EDIT-301 után 24 hónapig infúzió.
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás előfordulása
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúzió utáni 100. napig és EDIT-301 infúziótól (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 12 hónapig
EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúzió utáni 100. napig és EDIT-301 infúziótól (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 12 hónapig
A minden ok miatti halálozás előfordulása
Időkeret: Szűrés akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Szűrés akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
A perifériás vérben idővel a szándékolt genetikai módosítással rendelkező allélok aránya résztvevőnként
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig
EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig
A csontvelősejtekben az idő múlásával jelen lévő, szándékolt genetikai módosítással rendelkező allélok aránya résztvevőnként
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig
EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig
A magzati hemoglobin (HbF) koncentrációjának változása a kiindulási túlórához képest
Időkeret: Kiindulási állapot akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Kiindulási állapot akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
A teljes hemoglobin-koncentráció változása a kiindulási túlórához képest
Időkeret: Kiindulási állapot akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Kiindulási állapot akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Azon résztvevők aránya, akiknek hemoglobinkoncentrációja ≥ 9 g/dl
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) 3, 6, 12 hónapig, legfeljebb 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
EDIT-301 infúzió (0. nap) 3, 6, 12 hónapig, legfeljebb 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Azon résztvevők aránya, akik legalább 6 hónapig és legalább 12 hónapig elérték a tartós transzfúziócsökkentést (TR) az EDIT-301 infúziót követő 3 hónap után
Időkeret: 3 hónappal az EDIT-301 infúzió után egészen 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
3 hónappal az EDIT-301 infúzió után egészen 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Azon résztvevők aránya, akik elérték a tartós transzfúziós függetlenséget (TI) legalább 6 hónapig és legalább 12 hónapig az EDIT-301 infúziót követő 3 hónap után
Időkeret: 3 hónaptól akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
3 hónaptól akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
A vas túlterhelés paramétereinek változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Kiindulási állapot akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
Kiindulási állapot akár 24 hónapig az EDIT-301 infúzió után
A vaskelátképző terápiában részesülő résztvevők aránya az idő múlásával
Időkeret: EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig
EDIT-301 infúzió (0. nap) az EDIT-301 infúziót követő 24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Editas Medicine, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. április 29.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. június 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 1.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EM-301-BThal-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a EDIT-301

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Armenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel