EDIT-301 dla autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u uczestników z transfuzyjną zależną od transfuzji talasemią beta (TDT)
28 marca 2025 zaktualizowane przez: Editas Medicine, Inc.
Wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność pojedynczej dawki autologicznych skupionych, regularnie rozmieszczonych krótkich powtórzeń palindromicznych Edytowany genetycznie klaster różnicowania 34 (CD34+) Ludzkie hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe (HSPC) (EDIT-301) w transfuzji -Zależna talasemia beta (TDT)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leczenia EDIT-301 u dorosłych uczestników z transfuzyjną zależną talasemią beta
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność pojedynczej dawki jednostkowej EDIT-301 w autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych u dorosłych uczestników z TDT w wieku od 18 do 35 lat lat włącznie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
9
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- University of California San Francisco
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55410
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 35 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Rozpoznanie zależnej od transfuzji talasemii B, zdefiniowanej przez:
- Udokumentowana homozygotyczna β-talasemia lub złożona heterozygotyczna β-talasemia, w tym β-talasemia/hemoglobina E (HbE) na podstawie danych historycznych w dokumentacji medycznej oraz
- Historia co najmniej 100 ml/kg/rok lub 10 U/rok przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 2 lat przed podpisaniem świadomej zgody
- Stabilny klinicznie i kwalifikujący się do autologicznego HSCT
- Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 70
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Dostępny dawca spokrewniony z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) w stosunku 10/10
- Wcześniejsze HSCT lub przeciwwskazania do autologicznego HSCT
- Uczestnicy z powiązaną historią talasemii α i delecją > 1 łańcucha alfa lub multiplikacją alfa, zgodnie z dokumentacją medyczną
- Uczestnicy z historią innej dziedzicznej hemoglobinopatii lub mutacji talasemicznej (Hb S, C, D lub inne) udokumentowanej w dokumentacji medycznej
- Wcześniejsze poddanie się terapii genowej
- Niewłaściwa czynność szpiku kostnego, określona przez liczbę białych krwinek < 3 x 10^9/l lub liczbę płytek krwi < 100 x 10^9/l (bez hipersplenizmu), według oceny badacza
- Niewłaściwa funkcja narządów
- Zaawansowana choroba wątroby
- Jakakolwiek wcześniejsza lub obecna choroba nowotworowa lub zaburzenie niedoboru odporności,
- Najbliższy członek rodziny ze znanym lub podejrzewanym rodzinnym zespołem nowotworowym
- Klinicznie istotne i aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: EDYCJA-301
EDIT-301 (autologiczne edytowane genetycznie (CD)34+ hematopoetyczne komórki macierzyste) będzie podawane w jednorazowej infuzji dożylnej.
|
Podawany we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których doszło do wszczepienia określanego jako wszczepienie neutrofili (zdefiniowane jako wykazanie bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l po infuzji EDIT-301 dla 3 kolejnych pomiarów uzyskanych w różnych dniach)
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 42 dni po infuzji EDIT-301
|
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 42 dni po infuzji EDIT-301
|
|
Częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) (częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych stopnia 3. lub wyższego, zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) w. 5.0 Narodowego Instytutu Raka)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kinetyka wszczepienia HSPC
Ramy czasowe: Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia, w którym 3 kolejne pomiary wykonane w różnych dniach wykazują ANC ≥ 0,5 x 10^9/L do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301
|
Czas na wszczepienie neutrofili
|
Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia, w którym 3 kolejne pomiary wykonane w różnych dniach wykazują ANC ≥ 0,5 x 10^9/L do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301
|
|
Kinetyka wszczepienia HSPC
Ramy czasowe: Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia 3 kolejnych pomiarów liczby płytek krwi ≥ 50 x 10^9/L przez co najmniej 1 tydzień po ostatniej transfuzji płytek krwi i 10 dni po zastosowaniu mimetyków trombopoetyny do 24 miesięcy po EDIT-301 napar.
|
Czas do wszczepienia płytek krwi
|
Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia 3 kolejnych pomiarów liczby płytek krwi ≥ 50 x 10^9/L przez co najmniej 1 tydzień po ostatniej transfuzji płytek krwi i 10 dni po zastosowaniu mimetyków trombopoetyny do 24 miesięcy po EDIT-301 napar.
|
|
Występowanie śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do dnia 100 po infuzji EDIT-301 i od infuzji EDIT-301 (Dzień 0) do 12 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do dnia 100 po infuzji EDIT-301 i od infuzji EDIT-301 (Dzień 0) do 12 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Występowanie śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Odsetek alleli na uczestnika z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecną we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Odsetek alleli na uczestnika z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecną w komórkach szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny płodowej (HbF) w porównaniu z wartością wyjściową w godzinach nadliczbowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową w godzinach nadliczbowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Odsetek uczestników ze stężeniem hemoglobiny ≥ 9 g/dl
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) przez 3, 6, 12 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) przez 3, 6, 12 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Odsetek uczestników, którzy uzyskali trwałą redukcję transfuzji (TR) przez co najmniej 6 miesięcy i co najmniej 12 miesięcy od 3 miesięcy po infuzji EDIT-301
Ramy czasowe: 3 miesiące po infuzji EDIT-301 do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
3 miesiące po infuzji EDIT-301 do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Odsetek uczestników osiągających trwałą niezależność od transfuzji (TI) przez co najmniej 6 miesięcy i co najmniej 12 miesięcy od 3 miesięcy po infuzji EDIT-301
Ramy czasowe: 3 miesiące do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
3 miesiące do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Zmiana parametrów przeciążenia żelazem w porównaniu z wartością wyjściową w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
|
|
Odsetek uczestników otrzymujących terapię chelatującą żelazo w czasie
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 czerwca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 lipca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EM-301-BThal-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .