多発性硬化症のアウトカム判定 時間経過後の実際の違いの評価 (MODERATE)

National Health Service Greater Glasgow および Grampian MS センターの患者を使用して、a) 早期開始およびエスカレーション ポリシー、および b) 期待および遅延治療ポリシーで管理された RRMS 患者の有効性と安全性の結果を比較します。 DMTの開始とエスカレーションは研究中の介入であり、診断後の最初の10年間で異なる治療を受けたコホートの結果を比較するために、詳細な現代の臨床放射線評価が行われます。

予測データと遡及データの両方を取得して分析するには、OPTIMIZE ポータルを使用します。 これは、インペリアル カレッジ ロンドンで開発中のデータベース ツールであり、MS 研究で患者中心のデータを取得するための安全な IT フレームワークを提供することを目的としています。 その目的は、長期にわたる標準化された臨床データと患者中心のデータの取得を容易にすることです。 最終的には、MS データを管理するためのオープンソース ソフトウェアを提供し、複数のセンターからの匿名化された情報を統合します。 私たちが提案するレジストリ調査では、データの取得と分析に OPTIMIZE ポータルとプラットフォームを利用します。これは、現在開発中の全国的なスコットランド DMT データベースを含む、さまざまなプロジェクトでより広い規模で実装する前に、プラットフォームを試験的に使用するのに役立ちます。

これらの無作為化されていない患者グループを比較するために、傾向スコア マッチング (PSM) を使用します。 この統計的方法は、DMT の開始とエスカレーションの意思決定プロセスを通知するすべての既知の変数を説明することができ、無作為化のプロセスを模倣するために観察研究で使用されます。 臨床現場で RRMS で DMT を開始またはエスカレートする決定は、患者と疾患に関連する要因の両方に基づいています。 より臨床的に重度の疾患を有する患者は、DMT が開始またはエスカレートされる可能性が高くなります。 DMT 開始については、DMT 開始の必要性を示唆するより深刻な疾患経過を予測する、診断時の既知の予後因子に基づいて傾向スコアを計算します。 DMTエスカレーションについては、治療へのエスカレーションまたはより効果的な治療が必要であることを示唆する臨床的および放射線学的特徴に関する最近のガイダンスを使用して、フォローアップの最初の3年間にわたって各患者の疾患経過を評価します。 これらの要因は加重変数として含まれ、要約数 (0 ～ 1) である傾向スコア (PS) が生成されます。傾向スコアが高いほど、治療またはエスカレートされたグループに属する可能性が高くなります。

各患者に傾向スコアが割り当てられたら、DMTの実際の使用を評価し、治療を受けた患者と治療されていない患者、およびエスカレートされた患者とエスカレートされていない患者をペアにして、結果を比較します。 グランピアンと比較して、グレーターグラスゴーでは、傾向スコアが高い（したがって治療傾向が高い）患者がより多く開始またはDMTにエスカレートされると予想されます。 目的はセンターではなく患者を比較することであるため、センター内で異なる方法で管理されている予後的に類似した患者も照合されます。 グラスゴー センターとグランピアン センターのデータが十分な傾向一致ペアを提供しない場合は、エジンバラ センターとダンディー センターのデータも抽出できます。

第 1 段階 - 完了 この回顧的段階は完了し、RRMS 患者がスコットランド内で同様の疾患重症度にもかかわらず異なる治療を受けるかどうかを調べました。 DMT の開始またはエスカレーションの傾向スコアが高く、それぞれ「治療」および「エスカレート」された、またはされなかった各センターの患者の割合を確立しました。 これにより、研究の前向き段階（フェーズ2）で結果を比較するためのペアを特定することができました。

フェーズ 2 - 提案 フェーズ 1 で異なる方法で管理された傾向スコアが一致する患者は、研究の前向きフェーズでの臨床評価と MRI に招待されます。 これは、診断日から 10 年になります。 現代の臨床評価には、以下に詳述する身体的および認知的評価が含まれます。 MRI による最新の放射線評価では、T2 および T1 病変と総脳容積を評価します。 患者はまた、認知された疾患状態を説明するために検証済みのアンケートに記入することにより、さまざまな患者報告アウトカム指標 (PROM) を提供するよう求められます。 評価が完了した後、構造化されたアンケートによる病歴が実行され、疾患の活動性と、診断から 10 年後の評価時点までの治療の変更/エスカレーションが把握されます。