Multippeliskleroosin tulosten määritys arvioimalla todellisia eroja ajan kuluttua (MODERATE)

Vertailemme tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on a) varhainen aloitus- ja eskalaatiopolitiikka sekä b) odotettavissa oleva ja viivästetty hoito, käyttämällä potilaita National Health Service Greater Glasgow'n ja Grampianin MS-keskuksista. DMT:iden aloittaminen ja eskalointi ovat tutkittavia interventioita, ja yksityiskohtainen nykyaikainen kliinis-radiologinen arviointi suoritetaan eri tavoin hoidetun kohortin tulosten vertaamiseksi ensimmäisten 10 vuoden aikana diagnoosin jälkeen.

Käytämme OPTIMIZE-portaalia kaapataksemme ja analysoidaksemme sekä tulevaa että retrospektiivistä dataa. Tämä on Imperial College Londonissa kehitteillä oleva tietokantatyökalu, jonka tavoitteena on tarjota turvallinen IT-kehys potilaskeskeisen tiedon keräämiseen MS-tutkimuksessa. Sen tavoitteena on helpottaa tulevan pitkittäissuuntaisen, standardoidun kliinisen ja potilaskeskeisen tiedon keräämistä, ihanteellisesti helposti, jotta sitä voidaan käyttää rutiininomaisen kliinisen käytännön lisänä. Se tarjoaa viime kädessä avoimen lähdekoodin ohjelmiston MS-tietojen hallintaan ja integroi anonymisoidut tiedot useista keskuksista. Ehdotetussa rekisteritutkimuksessamme hyödynnetään OPTIMIZE-portaalia ja alustaa tietojen keräämiseen ja analysointiin – tämä palvelee alustan pilotointia ennen sen käyttöönottoa laajemmassa mittakaavassa useissa erilaisissa projekteissa, mukaan lukien parhaillaan kehitteillä oleva valtakunnallinen Skotlannin DMT-tietokanta.

Näiden ei-satunnaistettujen potilasryhmien vertaamiseksi käytämme taipumuspisteiden yhteensovittamista (PSM). Tämä tilastollinen menetelmä voi ottaa huomioon kaikki tunnetut muuttujat, jotka vaikuttavat DMT:n aloittamisen ja eskaloinnin päätöksentekoprosessiin, ja sitä käytetään havainnointitutkimuksissa jäljittelemään satunnaistamisprosessia. Päätös aloittaa tai laajentaa DMT:tä RRMS:ssä kliinisessä käytännössä perustuu sekä potilaaseen että sairauteen liittyviin tekijöihin. Potilailla, joilla on kliinisesti vakavampi sairaus, DMT:t alkavat tai eskaloituvat todennäköisemmin. DMT-aloitusta varten laskemme taipumuspisteet diagnoosihetkellä tunnettujen prognostisten tekijöiden perusteella, jotka ennustavat vakavampaa sairauden kulkua, mikä viittaa DMT-aloitustarpeeseen. DMT-eskalaatiota varten arvioimme jokaisen potilaan taudin kulun kolmen ensimmäisen seurantavuoden aikana käyttämällä viimeaikaisia ​​ohjeita kliinisistä ja radiologisista piirteistä, jotka viittaavat hoidon eskaloitumiseen tai tehokkaampaan hoitoon. Nämä tekijät sisällytetään painotettuina muuttujina yhteenvetoluvun (0-1), taipumuspisteen (PS) luomiseksi: korkeampi taipumuspistemäärä viittaa suurempaan todennäköisyyteen kuulua hoidettuun tai eskaloituneeseen ryhmään.

Kun kullekin potilaalle on annettu taipumuspisteet, arvioimme DMT:n todellisen käytön, sovitamme yhteen hoidetut ja hoitamattomat sekä eskaloidut ja eskaloimattomat potilaat pareiksi tulosten vertailua varten. Odotamme, että enemmän potilaita, joilla on korkea taipumuspistemäärä (ja siten suurempi taipumus hoitoon), on aloitettu tai siirretty DMT: lle Suur-Glasgow'ssa Grampianin verrattuna. Prognostisesti samanlaiset potilaat, joita hoidetaan eri tavalla keskuksen sisällä, myös vertaillaan, koska tarkoituksena on vertailla potilaita eikä keskuksia. Jos tiedot Glasgow- ja Grampian-keskuksista eivät tarjoa tarpeeksi taipumussovitettuja pareja, tiedot voidaan myös poimia Edinburghin ja Dundeen keskuksista.

Vaihe 1 - valmis Tämä retrospektiivinen vaihe on saatu päätökseen ja siinä on tutkittu, hoidetaanko RRMS-potilaita Skotlannissa eri tavalla sairauden samanlaisesta vaikeudesta huolimatta. Määritimme niiden potilaiden osuuden kustakin keskuksesta, joilla oli korkea taipumus DMT:n aloitukseen tai eskalaatioon ja joita "hoitoa" ja "eskaloituja" tai ei. Tämän ansiosta pystyimme tunnistamaan parit tulosten vertailua varten tutkimuksen tulevassa vaiheessa (vaiheet 2).

Vaihe 2 – ehdotettu taipumuspisteitä vastaavat potilaat, joita hoidettiin eri tavalla vaiheen 1 aikana, kutsutaan kliiniseen arviointiin ja magneettikuvaukseen tutkimuksen tulevassa vaiheessa. Tämä on 10 vuotta diagnoosipäivästä. Nykyaikainen kliininen arviointi sisältää fyysisiä ja kognitiivisia arviointeja, kuten alla on kuvattu. Päivitetty radiologinen arviointi MRI:llä arvioi T2- ja T1-leesiot ja aivojen kokonaistilavuuden. Potilaita pyydetään myös toimittamaan erilaisia ​​potilaiden raportoimia tulosmittauksia (PROM) täyttämällä validoituja kyselylomakkeita kuvaamaan heidän havaittuaan sairaustilaansa. Kun arvioinnit on suoritettu, kliininen historia tehdään jäsennellyllä kyselylomakkeella, jotta saadaan selville sairauden aktiivisuus ja hoidon muuttuminen/eskalaatio diagnoosista arviointipisteeseen 10 vuoden kuluttua.