多发性硬化症结果确定评估 TimE 后的实际差异 (MODERATE)

我们将使用来自国家卫生服务大格拉斯哥和格兰屏多发性硬化症中心的患者，比较通过 a) 早期启动和升级政策以及 b) 期待和延迟治疗政策管理的 RRMS 患者的疗效和安全性结果。 DMT 的启动和升级将是正在研究的干预措施，并将进行详细的当代临床放射学评估，以比较诊断后头 10 年不同治疗队列的结果。

为了捕获和分析前瞻性和回顾性数据，我们将使用 OPTIMIZE 门户。 这是伦敦帝国理工学院正在开发的一个数据库工具，旨在提供一个安全的 IT 框架来捕获 MS 研究中以患者为中心的数据。 其目的是促进前瞻性纵向、标准化临床和以患者为中心的数据的捕获，理想情况下，它可以轻松地用作常规临床实践的辅助手段。 它最终将提供用于管理 MS 数据的开源软件，整合来自多个中心的匿名信息。 我们提议的注册研究将利用 OPTIMIZE 门户和平台进行数据捕获和分析——这将有助于在更广泛的各种不同项目中实施该平台之前对该平台进行试点，包括目前正在开发的全国苏格兰 DMT 数据库。

为了比较这些非随机患者组，我们将使用倾向评分匹配 (PSM)。 这种统计方法可以解释为 DMT 启动和升级的决策过程提供信息的所有已知变量，并用于观察性研究以模拟随机化过程。 在临床实践中，在 RRMS 中启动或升级 DMT 的决定是基于患者和疾病相关因素。 临床上疾病更严重的患者更有可能启动或升级 DMT。 对于 DMT 启动，我们将根据诊断时预测更严重疾病过程的已知预后因素计算倾向评分，这表明需要启动 DMT。 对于 DMT 升级，我们将评估每位患者在随访的前 3 年内的病程，使用最新的临床和放射学特征指南，这些指南表明需要升级治疗或更有效的治疗。 这些因素将作为加权变量包含在内，以生成汇总数字 (0-1)，即倾向得分 (PS)：倾向得分越高，表明处于治疗组或升级组的可能性越高。

一旦为每位患者分配了倾向评分，我们将评估 DMT 的实际使用情况，将治疗和未治疗、升级和未升级的患者配对，以比较结果。 与 Grampian 相比，我们预计在大格拉斯哥将有更多倾向得分高（因此治疗倾向更高）的患者开始或升级到 DMT。 一个中心内不同管理的预后相似的患者也将被匹配，因为目的是比较患者而不是中心。 如果来自格拉斯哥和格兰屏中心的数据没有提供足够的倾向匹配对，也可以提取来自爱丁堡和邓迪中心的数据。

第 1 阶段 - 已完成 这一回顾阶段已经完成，并检查了 RRMS 患者在苏格兰是否在疾病严重程度相似的情况下接受了不同的治疗。 我们确定了来自每个中心的具有高倾向评分的 DMT 启动或升级患者分别“治疗”和“升级”或未升级的患者比例。 这使我们能够确定配对以比较研究的前瞻性阶段（第 2 阶段）的结果。

第 2 阶段——在第 1 阶段接受不同管理的倾向评分匹配患者将被邀请在研究的前瞻性阶段进行临床评估和 MRI。 这将从诊断之日起 10 年。 当代临床评估将包括如下详述的身体和认知评估。 更新的 MRI 放射学评估将评估 T2 和 T1 病变以及总脑容量。 还将要求患者通过完成验证问卷来描述他们感知的疾病状态，从而提供各种患者报告结果测量 (PROM)。 评估完成后，将通过结构化问卷调查临床病史，以了解 10 年后从诊断到评估点的疾病活动和治疗的变化/升级。