Détermination des résultats de la sclérose en plaques Évaluation des différences réelles après le temps (MODERATE)

Nous comparerons les résultats d'efficacité et de sécurité pour les patients atteints de SEP-RR gérés avec a) une politique d'initiation et d'escalade précoces et b) une politique de traitement attendu et différé, en utilisant des patients des centres de SEP du National Health Service Greater Glasgow et Grampian. L'initiation et l'escalade des DMT seront les interventions à l'étude et une évaluation clinico-radiologique contemporaine détaillée sera entreprise pour comparer les résultats dans les cohortes traitées différemment au cours des 10 premières années suivant le diagnostic.

Pour saisir et analyser les données prospectives et rétrospectives, nous utiliserons le portail OPTIMIZE. Il s'agit d'un outil de base de données en cours de développement à l'Imperial College de Londres qui vise à fournir un cadre informatique sécurisé pour capturer des données centrées sur le patient dans la recherche sur la SEP. Son objectif est de faciliter la saisie de données prospectives longitudinales, cliniques normalisées et centrées sur le patient, idéalement avec une facilité qui permettrait de les utiliser comme complément à la pratique clinique de routine. Il fournira à terme un logiciel open source pour la gestion des données MS, intégrant des informations anonymisées provenant de plusieurs centres. Notre étude de registre proposée utilisera le portail et la plate-forme OPTIMIZE pour la saisie et l'analyse des données - cela servira à piloter la plate-forme avant sa mise en œuvre à plus grande échelle dans une variété de projets différents, y compris la base de données nationale écossaise DMT actuellement en cours de développement.

Afin de comparer ces groupes de patients non randomisés, nous utiliserons l'appariement par score de propension (PSM). Cette méthode statistique peut tenir compte de toutes les variables connues qui informent le processus de prise de décision de l'initiation et de l'escalade du DMT, et est utilisée dans les études observationnelles pour imiter le processus de randomisation. La décision d'initier ou d'intensifier les DMT dans la SEP-RR dans la pratique clinique est basée à la fois sur des facteurs liés au patient et à la maladie. Les patients atteints d'une maladie plus grave sur le plan clinique sont plus susceptibles d'avoir des DMT initiés ou intensifiés. Pour l'initiation au DMT, nous calculerons le score de propension sur la base de facteurs pronostiques connus au moment du diagnostic qui prédisent une évolution plus grave de la maladie, ce qui suggérerait la nécessité d'une initiation au DMT. Pour l'escalade du DMT, nous évaluerons l'évolution de la maladie de chaque patient au cours des 3 premières années de suivi, en utilisant des directives récentes sur les caractéristiques cliniques et radiologiques qui suggèrent qu'une escalade vers un traitement ou un traitement plus efficace est nécessaire. Ces facteurs seront inclus en tant que variables pondérées pour générer un nombre récapitulatif (0-1), le score de propension (PS) : un score de propension plus élevé suggérerait une probabilité plus élevée d'être dans le groupe traité ou escaladé.

Une fois que chaque patient s'est vu attribuer un score de propension, nous évaluerons l'utilisation réelle des DMT, en faisant correspondre les patients traités et non traités, et les patients escaladés et non escaladés en paires pour la comparaison des résultats. Nous prévoyons que davantage de patients avec un score de propension élevé (et donc une propension plus élevée au traitement) auront été initiés ou transférés vers des DMT dans le Grand Glasgow par rapport à Grampian. Des patients similaires sur le plan pronostique pris en charge différemment au sein d'un centre seront également appariés, l'objectif étant de comparer des patients et non des centres. Si les données des centres de Glasgow et de Grampian ne fournissent pas suffisamment de paires appariées selon la propension, les données des centres d'Édimbourg et de Dundee peuvent également être extraites.

Phase 1 - achevée Cette phase rétrospective a été achevée et a examiné si les patients atteints de SEP-RR sont traités différemment en Écosse malgré une gravité similaire de la maladie. Nous avons établi la proportion de patients de chaque centre avec un score élevé de propension à l'initiation ou à l'escalade du DMT qui ont été « traités » et « remontés », ou non, respectivement. Cela nous a permis d'identifier des paires pour la comparaison des résultats dans la phase prospective de l'étude (Phases 2).

Phase 2 - les patients proposés appariés par le score de propension qui ont été pris en charge différemment pendant la phase 1 seront invités à une évaluation clinique et à une IRM dans la phase prospective de l'étude. Ce sera 10 ans après la date du diagnostic. L'évaluation clinique contemporaine comprendra des évaluations physiques et cognitives comme détaillé ci-dessous. Un bilan radiologique actualisé avec IRM évaluera les lésions T2 et T1 et le volume cérébral total. Les patients seront également invités à fournir une variété de mesures des résultats rapportés par les patients (PROM) en remplissant des questionnaires validés pour décrire leur état pathologique perçu. Une fois les évaluations terminées, un historique clinique via un questionnaire structuré sera effectué pour saisir l'activité de la maladie et le changement/l'escalade du traitement du diagnostic au point d'évaluation 10 ans plus tard.