다발성 경화증 결과 결정 시간 경과 후 실제 차이 평가 (MODERATE)

National Health Service Greater Glasgow 및 Grampian MS 센터의 환자를 사용하여 a) 조기 시작 및 단계적 확대 정책 및 b) 예상 및 지연 치료 정책으로 관리되는 RRMS 환자의 효능 및 안전성 결과를 비교할 것입니다. DMT의 개시 및 확대는 연구 중인 개입이 될 것이며 진단 후 처음 10년 동안 다르게 치료된 코호트의 결과를 비교하기 위해 상세한 현대 임상-방사선 평가가 수행될 것입니다.

예상 데이터와 소급 데이터를 모두 캡처하고 분석하기 위해 OPTIMIZE 포털을 사용합니다. 이것은 Imperial College London에서 개발 중인 데이터베이스 도구로, MS 연구에서 환자 중심 데이터를 캡처하기 위한 안전한 IT 프레임워크를 제공하는 것을 목표로 합니다. 그 목표는 이상적으로는 일상적인 임상 실습의 보조 자료로 쉽게 사용할 수 있도록 전향적이고 표준화된 임상 및 환자 중심 데이터의 캡처를 용이하게 하는 것입니다. 궁극적으로 여러 센터의 익명 정보를 통합하여 MS 데이터 관리를 위한 오픈 소스 소프트웨어를 제공할 것입니다. 우리가 제안한 레지스트리 연구는 데이터 캡처 및 분석을 위해 OPTIMIZE 포털 및 플랫폼을 활용할 것입니다. 이것은 현재 개발 중인 전국적인 스코틀랜드 DMT 데이터베이스를 포함하여 다양한 프로젝트에서 더 넓은 규모로 구현하기 전에 플랫폼을 시험하는 역할을 할 것입니다.

이러한 비무작위 환자 그룹을 비교하기 위해 성향 점수 일치(PSM)를 사용합니다. 이 통계적 방법은 DMT 시작 및 단계적 확대의 의사 결정 프로세스에 정보를 제공하는 알려진 모든 변수를 설명할 수 있으며 무작위화 프로세스를 모방하기 위해 관찰 연구에 사용됩니다. 임상 실습에서 RRMS에서 DMT를 시작하거나 확대하는 결정은 환자 및 질병 관련 요인 모두에 기반합니다. 임상적으로 더 심각한 질병을 가진 환자는 DMT가 시작되거나 확대될 가능성이 더 큽니다. DMT 개시의 경우, DMT 개시의 필요성을 시사하는 더 심각한 질병 경과를 예측하는 진단 당시 알려진 예후 인자를 기반으로 성향 점수를 계산할 것입니다. DMT 에스컬레이션의 경우 치료 또는 더 효과적인 치료가 필요함을 시사하는 임상 및 방사선학적 특징에 대한 최근 지침을 사용하여 추적 관찰 첫 3년 동안 각 환자의 질병 경과를 평가할 것입니다. 이러한 요소는 요약 숫자(0-1), 성향 점수(PS)를 생성하기 위해 가중 변수로 포함됩니다. 성향 점수가 높을수록 치료 또는 에스컬레이션된 그룹에 속할 가능성이 더 높다는 것을 나타냅니다.

각 환자에게 성향 점수가 할당되면 DMT의 실제 사용을 평가하고 결과를 비교하기 위해 치료 및 비치료, 에스컬레이션된 환자와 에스컬레이션되지 않은 환자를 쌍으로 연결합니다. 우리는 Grampian에 비해 Greater Glasgow에서 높은 성향 점수(따라서 치료에 대한 더 높은 성향)를 가진 더 많은 환자가 DMT를 시작하거나 에스컬레이션할 것으로 예상합니다. 목적이 센터가 아니라 환자를 비교하는 것이기 때문에 센터 내에서 다르게 관리되는 예후적으로 유사한 환자도 일치됩니다. Glasgow 및 Grampian 센터의 데이터가 충분한 성향 일치 쌍을 제공하지 않는 경우 Edinburgh 및 Dundee 센터의 데이터도 추출할 수 있습니다.

1상 - 완료 이 후향적 단계는 완료되었으며 RRMS 환자가 유사한 질병 중증도에도 불구하고 스코틀랜드 내에서 다르게 치료되는지 여부를 조사했습니다. DMT 개시 또는 단계적 확대에 대한 성향 점수가 높은 각 센터에서 각각 '치료' 및 '확대'되거나 그렇지 않은 환자의 비율을 설정했습니다. 이를 통해 연구의 전향적 단계(2단계)에서 결과를 비교하기 위한 쌍을 식별할 수 있었습니다.

2단계 - 1단계 동안 다르게 관리된 제안된 성향 점수 일치 환자는 연구의 전향적 단계에서 임상 평가 및 MRI에 초대됩니다. 진단일로부터 10년이 됩니다. 현대 임상 평가에는 아래에 설명된 대로 신체적 및 인지적 평가가 포함됩니다. MRI로 업데이트된 방사선학적 평가는 T2 및 T1 병변과 총 뇌 용적을 평가합니다. 또한 환자는 인지된 질병 상태를 설명하기 위해 검증된 설문지를 작성하여 다양한 환자 보고 결과 측정(PROM)을 제공하도록 요청받을 것입니다. 평가가 완료된 후 구조화된 설문지를 통한 임상 병력을 수행하여 질병 활동 및 진단에서 10년 후 평가 시점까지 치료의 변경/확대를 포착합니다.