アルポート症候群患者における ELX-02 の研究
2026年2月19日 更新者：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
Col4A5およびCol4A3 / 4ナンセンス変異を伴うアルポート症候群患者における皮下投与ELX-02の安全性と有効性を評価するための第2相非盲検パイロット研究
これは、Col4A5 および Col4A3/4 ナンセンス変異を伴う X 連鎖または常染色体劣性アルポート症候群の患者における ELX-02 の皮下投与の安全性と有効性を評価するための第 2 相非盲検パイロット試験です。
合計で、最低 3 人の成人を含む最大 8 人の参加者が試験に登録されます。
研究は、各参加者の次の期間で構成されます。
- 最長6週間（42日）の審査期間
- 合計8週間（60日）の治療期間
- 安全性/有効性 最後の治療から 12 週間 (90 日) のフォローアップ期間 治療期間は、8 週間の ELX-02 0.75 mg/kg SC QD の治療になります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～26年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -Col4A3またはCol4A4（男性または女性）の男性またはナンセンス突然変異におけるCol4A5のナンセンス突然変異が文書化された、X連鎖または常染色体劣性アルポート症候群の確定診断
- ナンセンス変異は UAG または UGA である必要があります
- eGFR>60ml/分/1.73 m2 (18歳以上のCKD-EPIおよび参加者のシュワルツ式に基づく)
- 2回のスポット採尿に基づく尿タンパク [尿タンパク/クレアチニン比 (UPCR) ≥ 500 mg/g]
- -スクリーニング前の少なくとも4週間のACEi / ARBの安定したレジメン（禁忌がない限り）
除外基準:
- -臓器移植の歴史
- 常染色体優性アルポート症候群と一致する突然変異
- 肝硬変または門脈圧亢進症を特徴とする肝疾患。 アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、および/または総ビリルビンが正常上限の3.0倍（ULN）の参加者は除外されます
- -臨床的に診断された、または文書化された左心室駆出率（LVEF）≤40％で診断されたうっ血性心不全の病歴
- 透析歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：非盲検治験薬治療
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ELX-02 は小分子であり、ナンセンス変異によって引き起こされる遺伝病の治療のために開発されている新しい化学物質です。
ELX-02 は、真核生物のリボソーム選択的グリコシド (ERSG) です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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0.75 mg/kgのELX-02を1日1回投与に関連する有害事象が認められた参加者数
時間枠：最初の投薬から追跡期間終了までの合計5か月間
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治療開始後の有害事象は、研究開始後の初回投与から研究終了までに発症したすべての有害事象、またはベースライン時に存在していたが強度が悪化した、または研究終了までに研究者によって薬剤関連とみなされたすべての事象と定義されました。
重度の治療開始後の有害事象は、CTCAEグレード3以上の治療開始後の有害事象です。
関連する治療開始後の有害事象は、研究薬剤との確実な、可能性の高い、または可能性のある関連性がある治療開始後の有害事象と定義されます。
重篤な有害事象は、以下の結果を引き起こした、またはその他の理由で重要とみなされた有害事象でした：死亡；初回または延長された入院；生命を脅かす状態。
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最初の投薬から追跡期間終了までの合計5か月間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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蛋白尿のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニング評価から研究治療終了まで、ベースライン時、4週目、および治療終了時（60日目）の合計3回の時点で結果を確認します。
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ベースラインから治療終了時までの変化。
尿サンプル中の尿中蛋白／クレアチニン比（UPCR）の測定
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スクリーニング評価から研究治療終了まで、ベースライン時、4週目、および治療終了時（60日目）の合計3回の時点で結果を確認します。
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治療開始時から治療終了時までのコラーゲンIV発現の変化（α3鎖およびα4鎖の平均値の合計）
時間枠：ベースラインから治療終了時まで（60日目）
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コラーゲンIV発現は、α3鎖とα4鎖の合計平均を測定し、免疫蛍光法を用いて評価されました。
結果は、ベースラインから治療終了時までの変化率として報告されます。
コラーゲンIV発現の増加は、腎臓構造の改善を示しています。
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ベースラインから治療終了時まで（60日目）
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治療開始時から治療終了時までの変化：コラーゲンIV発現（腎生検における足突起幅）
時間枠：ベースラインから治療終了時（60日目）
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コラーゲンIVの発現は、透過型電子顕微鏡（TEM）法を用いて腎生検標本の足突起幅を測定することにより評価されました。 結果は、ベースラインから治療終了時までの変化率として報告されます。 値の減少は、腎臓の構造的および形態的改善を示します。 |
ベースラインから治療終了時（60日目）
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治療開始前から治療終了時までのコラーゲンIV発現の変化（腎生検における濾過スリット密度）
時間枠：ベースラインから治療終了時まで（60日目）
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腎生検標本におけるろ過スリット密度を測定することにより、3D構造化照明顕微鏡法を用いて、コラーゲンIV発現を評価した。
結果はベースラインからの変化として報告される。
値の増加は改善およびタンパク質回復を示す。
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ベースラインから治療終了時まで（60日目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月28日
一次修了 (実際)
2023年9月11日
研究の完了 (実際)
2023年9月11日
試験登録日
最初に提出
2022年6月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月3日
最初の投稿 (実際)
2022年7月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月19日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EL-014
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。