ELX-02在Alport综合征患者中的研究
2026年2月19日 更新者：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
评估皮下注射 ELX-02 治疗 Col4A5 和 Col4A3/4 无义突变 Alport 综合征患者的安全性和有效性的第 2 阶段开放标签试点研究
这是一项 2 期开放标签试点研究，旨在评估皮下注射 ELX-02 对患有 Col4A5 和 Col4A3/4 无义突变的 X 连锁或常染色体隐性遗传 Alport 综合征患者的安全性和有效性。
总共最多 8 名参与者，至少 3 名成人，将参加试验。
该研究将由每个参与者的以下时期组成：
- 长达 6 周（42 天）的筛选期
- 总治疗期为 8 周（60 天）
- 最后一次治疗后 12 周（90 天）的安全性/有效性随访期 治疗期为 ELX-02 0.75 mg/kg SC QD 治疗 8 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 26年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- X 连锁或常染色体隐性遗传 Alport 综合征的确诊，并记录在男性 Col4A5 的无义突变或 Col4A3 或 Col4A4（男性或女性）的无义突变
- 无义突变应该是UAG或者UGA
- eGFR>60 毫升/分钟/1.73 m2（基于年龄≥18 岁的 CKD-EPI 和参与者的 Schwartz 公式
- 基于两次尿样采集的尿蛋白 [尿蛋白/肌酐比值 (UPCR) ≥ 500 mg/g]
- 筛选前至少 4 周的稳定 ACEi/ARB 方案（除非有禁忌症）
排除标准：
- 任何器官移植史
- 与常染色体显性 Alport 综合征一致的突变
- 以肝硬化或门脉高压为特征的肝病。 丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和/或总胆红素超过正常上限 (ULN) 3.0 倍的参与者将被排除在外
- 临床诊断的充血性心力衰竭病史或记录的左心室射血分数 (LVEF) ≤ 40%
- 透析史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：开放标签研究药物治疗
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ELX-02是一种正在开发的小分子新化学实体，用于治疗由无义突变引起的遗传疾病。
ELX-02 是一种真核核糖体选择性糖苷 (ERSG)。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每日一次接受0.75 mg/kg ELX-02给药后出现不良事件的受试者人数
大体时间：从首次给药开始直至随访期结束，总计5个月
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治疗期间出现的不良事件定义为：在研究药物首次给药后至研究结束期间出现的任何不良事件，或基线时已存在但在研究结束前经研究者判定强度加重或随后认为与药物相关的任何事件。
严重治疗期间出现的不良事件是指CTCAE等级为3级或以上的治疗期间出现的不良事件。
相关治疗期间出现的不良事件定义为与研究药物存在明确、很可能/可能或可能关系的治疗期间出现的不良事件。
严重不良事件是指导致以下任一结果或因任何其他原因被认为具有重要性的不良事件：死亡；初次或延长住院治疗；危及生命。
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从首次给药开始直至随访期结束，总计5个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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蛋白尿相对于基线的变化
大体时间：从筛选评估到研究治疗结束，共在基线、第4周和治疗结束日（第60天）3个时间点进行结果评估。
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从基线至治疗结束的变化。
测量尿样中的尿蛋白/肌酐比值（UPCR）
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从筛选评估到研究治疗结束，共在基线、第4周和治疗结束日（第60天）3个时间点进行结果评估。
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从基线至治疗结束时胶原蛋白IV表达的变化（α3链与α4链的综合平均值）
大体时间：从基线到治疗结束（第60天）
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IV型胶原蛋白的表达通过免疫荧光法测量α3和α4链的综合平均值进行评估。
结果报告为从基线到治疗结束的百分比变化。
IV型胶原蛋白表达的增加表明肾脏结构改善。
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从基线到治疗结束（第60天）
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治疗开始至结束期间胶原蛋白IV表达的变化（肾活检足突宽度）
大体时间：从基线至治疗结束（第60天）
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通过透射电子显微镜（TEM）方法测量肾活检标本中足细胞足突宽度来评估IV型胶原蛋白表达。 结果报告为从基线到治疗结束的百分比变化。 数值降低表明肾脏结构和形态学改善。 |
从基线至治疗结束（第60天）
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从基线至治疗结束时IV型胶原表达的变化（肾活检中滤过裂隙密度）
大体时间：基线至治疗结束（第60天）
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通过采用3D结构光照显微技术测量肾活检标本中的滤过裂隙密度，评估了IV型胶原的表达情况。
结果以相对于基线的变化进行报告。
数值增加表示病情改善和蛋白恢复。
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基线至治疗结束（第60天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月28日
初级完成 (实际的)
2023年9月11日
研究完成 (实际的)
2023年9月11日
研究注册日期
首次提交
2022年6月29日
首先提交符合 QC 标准的
2022年7月3日
首次发布 (实际的)
2022年7月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月19日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- EL-014
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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