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Uno studio su ELX-02 in pazienti con sindrome di Alport

19 febbraio 2026 aggiornato da: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio pilota di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di ELX-02 somministrato per via sottocutanea in pazienti con sindrome di Alport con mutazione nonsenso Col4A5 e Col4A3/4

Questo è uno studio pilota di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di ELX-02 somministrato per via sottocutanea in pazienti con sindrome di Alport legata all'X o autosomica recessiva con mutazione nonsenso Col4A5 e Col4A3/4.

In totale, saranno iscritti alla sperimentazione fino a 8 partecipanti, con un minimo di 3 adulti.

Lo studio comprenderà i seguenti periodi per ciascun partecipante:

  • a Periodo di screening fino a 6 settimane (42 giorni)
  • un periodo di trattamento totale di 8 settimane (60 giorni)
  • un periodo di follow-up di sicurezza/efficacia di 12 settimane (90 giorni) dopo l'ultimo trattamento Il periodo di trattamento sarà un trattamento di ELX-02 0,75 mg/kg SC QD per 8 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australia, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 26 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi confermata di Sindrome di Alport legata all'X o autosomica recessiva con una mutazione nonsenso documentata di Col4A5 in un maschio o una mutazione nonsenso di Col4A3 o Col4A4 (maschio o femmina)
  • La mutazione senza senso dovrebbe essere UAG o UGA
  • eGFR>60 ml/min/1,73 m2 (basato su CKD-EPI per le età ≥18 e formula di Schwartz per i partecipanti
  • Proteine ​​urinarie basate su due raccolte spot di urina [rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Regime stabile di ACEi/ARB per almeno 4 settimane prima dello screening (a meno che non vi sia una controindicazione)

Criteri di esclusione:

  • Storia di qualsiasi trapianto di organi
  • Mutazione coerente con la sindrome di Alport autosomica dominante
  • Malattia epatica caratterizzata da cirrosi o ipertensione portale. Saranno esclusi i partecipanti con alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e/o bilirubina totale 3,0 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Storia di insufficienza cardiaca congestizia diagnosticata clinicamente o con frazione di eiezione ventricolare sinistra documentata (LVEF) ≤ 40%
  • Storia della dialisi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento farmacologico in studio in aperto
Droga: ELX-02
ELX-02 è una piccola molecola, nuova entità chimica in fase di sviluppo per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni senza senso. ELX-02 è un glicoside selettivo ribosomiale eucariotico (ERSG).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi associati alla somministrazione di 0,75 mg/kg di ELX-02 una volta al giorno
Lasso di tempo: Dal momento della prima somministrazione fino alla fine del periodo di follow-up, per un totale di 5 mesi
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento sono stati definiti come qualsiasi evento avverso con insorgenza dopo la prima somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio, o qualsiasi evento presente al basale ma peggiorato in intensità o successivamente considerato correlato al farmaco dallo sperimentatore fino alla fine dello studio. Un evento avverso emergente dal trattamento grave è un evento avverso emergente dal trattamento con grado CTCAE 3 o superiore. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento correlati sono definiti come eventi avversi emergenti dal trattamento con una relazione certa, probabile/verosimile o possibile con il farmaco in studio. Gli eventi avversi gravi erano eventi avversi che hanno determinato uno dei seguenti esiti o sono stati considerati significativi per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; pericolo di vita.
Dal momento della prima somministrazione fino alla fine del periodo di follow-up, per un totale di 5 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della proteinuria
Lasso di tempo: Dalla valutazione dello screening alla fine del trattamento dello studio, per un totale di 3 momenti per i risultati: Baseline, Settimana 4 e Fine del trattamento al Giorno 60.
Variazione dalla baseline alla fine del trattamento. Misurazione del rapporto proteine/creatinina urinarie (UPCR) nei campioni di urina
Dalla valutazione dello screening alla fine del trattamento dello studio, per un totale di 3 momenti per i risultati: Baseline, Settimana 4 e Fine del trattamento al Giorno 60.
Variazione dall'Inizio alla Fine del Trattamento nell'Espressione del Collagene IV (Media Combinata delle Catene Alfa 3 e Alfa 4)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento (al giorno 60)
L'espressione del Collagene IV è stata valutata misurando la media combinata delle catene alfa 3 e alfa 4, utilizzando il metodo dell'immunofluorescenza. I risultati sono riportati come variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento. Un aumento dell'espressione del Collagene IV indica un miglioramento strutturale del rene.
Dal basale alla fine del trattamento (al giorno 60)
Variazione dallo Studio di Base alla Fine del Trattamento nell'Espressione del Collagene IV (Larghezza dei Processi Pedici nella Biopsia Renale)
Lasso di tempo: Baseline fino al termine del trattamento (al Giorno 60)

L'espressione del collagene IV è stata valutata misurando la larghezza dei processi pedicellari dei podociti nei campioni di biopsia renale, utilizzando il metodo della Microscopia Elettronica a Trasmissione (TEM). I risultati sono riportati come variazione percentuale dal basale alla fine del trattamento.

Valori in diminuzione indicano un miglioramento strutturale e morfologico del rene.
Baseline fino al termine del trattamento (al Giorno 60)
Variazione dall'Inizio del Trattamento alla Fine del Trattamento nell'Espressione del Collagene IV (Densità delle Fessure di Filtrazione nella Biopsia Renale)
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Fine del Trattamento (al Giorno 60)
L'espressione del collagene IV è stata valutata misurando la densità delle fessure di filtrazione in campioni di biopsia renale, utilizzando il metodo di microscopia a illuminazione strutturata 3D. I risultati sono riportati come variazione rispetto al basale. Valori aumentati indicano miglioramento e recupero proteico.
Dalla Baseline alla Fine del Trattamento (al Giorno 60)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 novembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

11 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

11 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

7 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EL-014

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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