Alport Syndrome 환자의 ELX-02 연구
2026년 2월 19일 업데이트: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
Col4A5 및 Col4A3/4 넌센스 돌연변이가 있는 알포트 증후군 환자에서 피하 투여된 ELX-02의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 파일럿 연구
이것은 Col4A5 및 Col4A3/4 넌센스 돌연변이가 있는 X-연관 또는 상염색체 열성 알포트 증후군 환자에서 피하 투여된 ELX-02의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 파일럿 연구입니다.
총 8명의 참가자와 최소 3명의 성인이 시험에 등록됩니다.
연구는 각 참가자에 대해 다음 기간으로 구성됩니다.
- 최대 6주(42일)의 스크리닝 기간
- 총 치료기간 8주(60일)
- 마지막 치료 후 12주(90일)의 안전성/효능 추적 기간 치료 기간은 ELX-02 0.75 mg/kg SC QD를 8주 동안 치료하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 Col4A3 또는 Col4A4(남성 또는 여성)의 넌센스 돌연변이에서 Col4A5의 문서화된 넌센스 돌연변이가 있는 X-연관 또는 상염색체 열성 알포트 증후군의 확인된 진단
- 넌센스 돌연변이는 UAG 또는 UGA여야 합니다.
- eGFR>60ml/분/1.73 m2(18세 이상에 대한 CKD-EPI 및 참가자에 대한 Schwartz 공식 기준)
- 2회 소변 수집에 기반한 요단백[요단백/크레아티닌 비율(UPCR) ≥ 500 mg/g]
- 스크리닝 전 최소 4주 동안 ACEi/ARB의 안정적인 요법(금기 사항이 없는 한)
제외 기준:
- 모든 장기 이식의 역사
- 상염색체 우성 알포트 증후군과 일치하는 돌연변이
- 간경화 또는 문맥 고혈압을 특징으로 하는 간 질환. 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 총 빌리루빈이 정상 상한치(ULN)의 3.0배인 참가자는 제외됩니다.
- 임상적으로 진단된 울혈성 심부전 병력 또는 문서화된 좌심실 박출률(LVEF) ≤ 40%
- 투석의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨 연구 약물 치료
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ELX-02는 넌센스 돌연변이로 인한 유전병 치료를 위해 개발 중인 소분자, 새로운 화학 물질입니다.
ELX-02는 진핵생물 리보솜 선택적 배당체(ERSG)입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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0.75 mg/kg ELX-02을 1일 1회 투여한 참가자에서 발생한 약물 관련 이상반응의 참가자 수
기간: 첫 투약 시점부터 추적 관찰 기간 종료 시점까지 총 5개월 동안
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치료 중 발생한 이상반응은 연구 약물 첫 투여 후부터 연구 종료 시까지 발생한 모든 이상반응 또는 기준선 시점에 존재했으나 연구 종료 시까지 강도가 악화되었거나 연구자가 약물 관련성으로 판단한 모든 사건으로 정의됩니다.
중증 치료 중 발생한 이상반응은 CTCAE 등급 3 이상의 치료 중 발생한 이상반응입니다.
관련 치료 중 발생한 이상반응은 연구 약물과의 관계가 확실, 확률적/가능성 있음, 또는 가능성이 있는 것으로 정의된 치료 중 발생한 이상반응입니다.
중대한 이상반응은 다음과 같은 결과를 초래하거나 기타 이유로 중대한 것으로 간주되는 이상반응입니다: 사망; 최초 또는 장기 입원 치료; 생명을 위협하는 상황.
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첫 투약 시점부터 추적 관찰 기간 종료 시점까지 총 5개월 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준치 대비 단백뇨 변화
기간: 선별 평가부터 연구 치료 종료까지, 총 3회(기준선, 4주차, 치료 종료 시점(60일차))에 결과를 확인합니다.
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기준선부터 치료 종료 시점까지의 변화.
요 검체 내 요단백/크레아티닌 비율(UPCR) 측정
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선별 평가부터 연구 치료 종료까지, 총 3회(기준선, 4주차, 치료 종료 시점(60일차))에 결과를 확인합니다.
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치료 시작 시점 대비 치료 종료 시점의 콜라겐 IV 발현 변화 (알파 3 및 알파 4 체인의 평균값 결합)
기간: 기저선부터 치료 종료 시점까지 (60일차)
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콜라겐 IV 발현은 면역형광법을 사용하여 알파 3 및 알파 4 사슬의 평균 합을 측정하여 평가되었습니다.
결과는 기준선부터 치료 종료 시점까지의 백분율 변화로 보고됩니다.
콜라겐 IV 발현 증가는 신장 구조적 개선을 나타냅니다.
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기저선부터 치료 종료 시점까지 (60일차)
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치료 시작 시부터 치료 종료 시까지의 콜라겐 IV 발현 변화(신장 생검에서의 족세포 폭)
기간: 기저선부터 치료 종료 시점까지(제60일)
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콜라겐 IV 발현은 투과 전자 현미경(TEM) 방법을 사용하여 신장 생검 표본에서 졸세포 발 너비를 측정하여 평가되었습니다. 결과는 치료 시작 시점부터 치료 종료 시점까지의 백분율 변화로 보고됩니다. 감소된 수치는 신장 구조적 및 형태학적 개선을 나타냅니다. |
기저선부터 치료 종료 시점까지(제60일)
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치료 시작 시점부터 치료 종료 시점까지 콜라겐 IV 발현 변화 (신장 생검의 여과 슬릿 밀도)
기간: 기저선에서 치료 종료 시점까지(60일차)
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콜라겐 IV 발현은 신장 생검 표본에서 여과 슬릿 밀도를 측정하여 평가되었으며, 3D 구조화 조명 현미경 방법을 사용하였습니다.
결과는 기준선 대비 변화로 보고됩니다.
값이 증가하면 개선 및 단백질 회복을 나타냅니다.
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기저선에서 치료 종료 시점까지(60일차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 28일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 11일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 3일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EL-014
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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