Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av ELX-02 hos pasienter med Alport-syndrom

19. februar 2026 oppdatert av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En åpen fase 2-pilotstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av subkutant administrert ELX-02 hos pasienter med Alport-syndrom med Col4A5 og Col4A3/4 nonsensmutasjon

Dette er en fase 2 åpen pilotstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av subkutant administrert ELX-02 hos pasienter med X-koblet eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med Col4A5 og Col4A3/4 nonsensmutasjon.

Totalt vil inntil 8 deltakere, med minimum 3 voksne, være påmeldt til prøven.

Studien vil bestå av følgende perioder for hver deltaker:

  • en screeningperiode på opptil 6 uker (42 dager)
  • en total behandlingsperiode på 8 uker (60 dager)
  • en sikkerhet/effekt Oppfølgingsperiode på 12 uker (90 dager) etter siste behandling. Behandlingsperioden vil være en behandling av ELX-02 0,75 mg/kg SC QD i 8 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australia, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 26 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En bekreftet diagnose av X-koblet eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med en dokumentert nonsens-mutasjon av Col4A5 i en mannlig eller nonsens-mutasjon av Col4A3 eller Col4A4 (mann eller kvinne)
  • Tullmutasjonen skal være UAG eller UGA
  • eGFR>60 ml/min/1,73 m2 (basert på CKD-EPI for alder ≥18 og Schwartz formel for deltakere
  • Urinprotein basert på to punkturinsamlinger [urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabilt regime med ACEi/ARB i minst 4 uker før screening (med mindre det er kontraindikasjon)

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver organtransplantasjon
  • Mutasjon forenlig med autosomalt dominant Alport syndrom
  • Leversykdom preget av skrumplever eller portal hypertensjon. Deltakere med alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og/eller totalt bilirubin 3,0 ganger øvre normalgrense (ULN) vil bli ekskludert
  • Anamnese med kongestiv hjertesvikt diagnostisert klinisk eller med dokumentert venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) ≤ 40 %
  • Dialysehistorie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett studie medikamentell behandling
Legemiddel: ELX-02
ELX-02 er et lite molekyl, en ny kjemisk enhet som utvikles for behandling av genetiske sykdommer forårsaket av nonsens-mutasjoner. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger knyttet til administrering av 0,75 mg/kg ELX-02 en gang daglig
Tidsramme: Fra første dosering til slutten av oppfølgingsperioden, totalt 5 måneder
Behandlingsrelaterte bivirkninger ble definert som eventuelle bivirkninger med debut etter første administrasjon av studiemedisin gjennom studiens slutt, eller eventuelle hendelser som var tilstede ved baseline, men forverret seg i intensitet eller senere ble vurdert som legemiddelrelaterte av forskeren gjennom studiens slutt. Alvorlig behandlingsrelatert bivirkning er en behandlingsrelatert bivirkning med CTCAE grad 3 eller høyere. Relatert behandlingsrelatert bivirkning er definert som en behandlingsrelatert bivirkning med en sikker, sannsynlig/trolig eller mulig sammenheng med studiemedisinen. Alvorlige bivirkninger var bivirkninger som resulterte i noen av følgende utfall eller ble ansett som signifikante av andre årsaker: død; innleggelse eller forlenget innleggelse på sykehus; livstruende.
Fra første dosering til slutten av oppfølgingsperioden, totalt 5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i proteinuri
Tidsramme: Fra screeningsvurdering til slutten av studiebehandlingen, totalt 3 tidspunkt for resultater ved baseline, uke 4 og slutten av behandling på dag 60.
Endring fra utgangspunkt til behandlingsslutt.
Måling av urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) i urinprøver
Fra screeningsvurdering til slutten av studiebehandlingen, totalt 3 tidspunkt for resultater ved baseline, uke 4 og slutten av behandling på dag 60.
Endring fra utgangspunkt til behandlingsslutt i uttrykk av kollagen IV (kombinert gjennomsnitt av alfa 3- og alfa 4-kjeder)
Tidsramme: Fra baseline til behandlingens slutt (dag 60)
Kollagen IV-uttrykk ble vurdert ved å måle det kombinerte gjennomsnittet av alfa 3- og alfa 4-kjeder, ved bruk av immunofluorescensmetode. Resultatene rapporteres som prosentvis endring fra utgangspunktet til behandlingsslutt. Økning i kollagen IV-uttrykk indikerer forbedring av nyrestrukturen.
Fra baseline til behandlingens slutt (dag 60)
Endring fra utgangspunkt til behandlingsslutt i kollagen IV-uttrykk (fotprosessbredde i nyrebiopsi)
Tidsramme: Baseline til behandlingsslutt (på dag 60)

Kollagen IV-uttrykk ble vurdert ved å måle bredden på podocytenes fotutløpere i nyrebiprosier ved bruk av Transmission Electron Microscopy (TEM)-metoden. Resultatene rapporteres som prosentvis endring fra utgangspunktet til behandlingens slutt.

Reduserte verdier indikerer forbedring i nyrens struktur og morfologi.
Baseline til behandlingsslutt (på dag 60)
Endring fra baseline til behandlingsslutt i uttrykk av kollagen IV (filtreringsspalte-tetthet i nyrebiopsi)
Tidsramme: Baseline til behandlingsslutt (på dag 60)
Kollagen IV-uttrykk ble vurdert ved å måle filtreringsspalte tetthet i nyrebiposiprøver, ved hjelp av 3D-strukturert belysningsmikroskopi-metode. Resultater rapporteres som endring fra baseline. Økende verdier indikerer forbedring og protein gjenopprettelse.
Baseline til behandlingsslutt (på dag 60)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2022

Primær fullføring (Faktiske)

11. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

11. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EL-014

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere