Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ELX-02-tutkimus potilailla, joilla on Alportin oireyhtymä

torstai 19. helmikuuta 2026 päivittänyt: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 2 avoin pilottitutkimus ihonalaisen ELX-02:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Alport-oireyhtymä, jossa on Col4A5- ja Col4A3/4 nonsense -mutaatio

Tämä on vaiheen 2 avoin pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ihon alle annetun ELX-02:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on X-kytketty tai autosomaalinen resessiivinen Alport-oireyhtymä, jossa on Col4A5- ja Col4A3/4 nonsense -mutaatioita.

Kokeeseen otetaan yhteensä enintään 8 osallistujaa, joista vähintään 3 aikuista.

Tutkimus koostuu seuraavista jaksoista kullekin osallistujalle:

  • seulontajakso jopa 6 viikkoa (42 päivää)
  • kokonaishoitojakso 8 viikkoa (60 päivää)
  • turvallisuuden/tehokkuuden seurantajakso 12 viikkoa (90 päivää) viimeisen hoidon jälkeen Hoitojakso on ELX-02 0,75 mg/kg SC QD hoito 8 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australia, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 26 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi X-kytketystä tai autosomaalisesta resessiivisestä Alportin oireyhtymästä, jossa on dokumentoitu Col4A5:n nonsense-mutaatio miehen Col4A3- tai Col4A4-mutaatiossa (mies tai nainen)
  • Nosense-mutaation tulisi olla UAG tai UGA
  • eGFR > 60 ml/min/1,73 m2 (perustuu CKD-EPI:hen 18-vuotiaille ja Schwartzin kaavaan osallistujille
  • Virtsan proteiini perustuu kahteen pistevirtsan keräykseen [virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Vakaa ACEi/ARB-hoito vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa (ellei ole vasta-aiheita)

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikkien elinsiirtojen historia
  • Autosomaalisesti hallitsevan Alportin oireyhtymän mukainen mutaatio
  • Maksasairaus, jolle on ominaista kirroosi tai portaalihypertensio. Osallistujat, joiden alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja/tai kokonaisbilirubiini on 3,0 kertaa normaalin yläraja (ULN), suljetaan pois.
  • Aiemmin kliinisesti diagnosoitu kongestiivista sydämen vajaatoimintaa tai dokumentoitu vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≤ 40 %
  • Dialyysin historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoimen lääketutkimuksen lääkehoito
Lääke: ELX-02
ELX-02 on pieni molekyyli, uusi kemiallinen kokonaisuus, jota kehitetään nonsense-mutaatioiden aiheuttamien geneettisten sairauksien hoitoon. ELX-02 on eukaryoottinen ribosomaalisesti selektiivinen glykosidi (ERSG).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla havaittiin haittatapahtumia 0,75 mg/kg ELX-02:n kerran päivässä annostelun yhteydessä
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen antamisesta seuranta-ajan loppuun, yhteensä 5 kuukautta
Hoitoa seuranneiksi haittatapahtumiksi määriteltiin kaikki haittatapahtumat, joiden alkamisajankohta oli ensimmäisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen tutkimuksen loppuun asti, tai kaikki perusvaiheessa esiintyneet tapahtumat, joiden voimakkuus kuitenkin paheni tai jotka tutkimuksen johtajan arvion mukaan liittyivät tutkimuslääkkeeseen tutkimuksen loppuun asti.
Vakavaksi hoitoa seuraavaksi haittatapahtumaksi määritellään hoitoa seurannut haittatapahtuma, jonka CTCAE-vakavuusaste on 3 tai sitä korkeampi.
Hoitoon liittyväksi haittatapahtumaksi määritellään hoitoa seurannut haittatapahtuma, jolla on varma, todennäköinen/mahdollinen tai mahdollinen yhteys tutkimuslääkkeeseen.
Vakaviksi haittatapahtumiksi määriteltiin haittatapahtumat, jotka johtivat johonkin seuraavista tuloksista tai joita pidettiin merkittävinä jostain muusta syystä: kuolema; alkuperäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen tila.
Ensimmäisen annoksen antamisesta seuranta-ajan loppuun, yhteensä 5 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos proteiinuriassa verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: Tutkimuksen läpikäynnistä tutkimushoidon loppuun saakka, yhteensä 3 mitta-ajankohtaa tuloksille: perustaso, viikko 4 ja hoidon päättyminen päivänä 60.
Muutos lähtöarvosta hoitojakson loppuun.
Virtsanäytteiden proteiini-/kreatiinisuhteen (UPCR) mittaus
Tutkimuksen läpikäynnistä tutkimushoidon loppuun saakka, yhteensä 3 mitta-ajankohtaa tuloksille: perustaso, viikko 4 ja hoidon päättyminen päivänä 60.
Muutos kollageeni IV:n ekspressiossa (alfa 3- ja alfa 4-ketjujen yhdistetty keskiarvo) hoitojakson alusta hoitojakson loppuun
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon päättymiseen (päivänä 60)
Kollageeni IV:n ilmentymistä arvioitiin mittaamalla alfa 3- ja alfa 4-ketjujen yhdistettyä keskiarvoa immunofluoresenssimenetelmällä. Tulokset ilmoitetaan prosentuaalisena muutoksena lähtöarvosta hoitojakson päättymiseen. Kollageeni IV:n ilmentymän lisääntyminen osoittaa munuaisrakenteen paranemista.
Perustasosta hoidon päättymiseen (päivänä 60)
Muutos lähtötasosta hoidon lopussa kollageeni IV:n ilmentymisessä (jalon prosessin leveys munuaisbiopsiassa)
Aikaikkuna: Alkutilasta hoidon loppuun (60. päivänä)

Kollageeni IV:n ilmentymistä arvioitiin mittaamalla podosyyttien jalkaprosessien leveyttä munuaisbiopsianäytteissä käyttäen läpäisyelektronimikroskopiaa (TEM). Tulokset raportoidaan prosentuaalisena muutoksena lähtöarvosta hoidon päättymiseen.

Laskeneet arvot osoittavat munuaisten rakenteellista ja morfologista parantumista.
Alkutilasta hoidon loppuun (60. päivänä)
Muutos kollageeni IV:n ilmentymisessä (suodantosilmukoiden tiheys munuaistoiminnossa) hoitojakson alusta hoitojakson loppuun
Aikaikkuna: Alkutilasta hoitojakson päättymiseen (päivänä 60)
Kollageeni IV:n ilmentymää arvioitiin mittaamalla suodotusraon tiheyttä munuaisbiopsianäytteissä käyttäen 3D-rakenteista valaistusmikroskopiaa. Tulokset raportoidaan muutoksena lähtöarvosta. Kasvavat arvot osoittavat paranemista ja proteiinin palautumista.
Alkutilasta hoitojakson päättymiseen (päivänä 60)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 7. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EL-014

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa